AMSTERDAM, Niederlande, November 2, 2012 /PRNewswire/ --

• Glybera  ist  die erste Gentherapie, die von Zulassungsbehörden  in der westlichen Welt zugelassen wird
• Das erste Arzneimittel, das für Patienten, die unter der seltenen Stoffwechselstörung Lipoproteinlipase-Defizienz leiden, zugelassen wird
• Kommerzielle Einführung beginnt im zweiten Halbjahr 2013
• Validiert uniQure's einzigartige AAV-basierte Gentherapieplattform

uniQure erhielt von der Europäischen Kommission die Zulassung für die Gentherapie Glybera® (Alipogen Tiparvovec), eine Behandlung für Patienten mit Lipoproteinlipase-Defizienz  (LPLD, auch als familiäre Hyperchylomikronämie bezeichnet), die an wiederkehrender, akuter Pankreatitis leiden. Patienten mit LPLD, einer sehr seltenen Erbkrankheit, können die in ihrem Blut transportierten Fettpartikel nicht metabolisieren, was zu Entzündungen des Pankreas (Pankreatitis) führt, einer extrem schweren, schmerzhaften und potentiell lebensgefährlichen Krankheit. Die Zulassung macht Glybera zur ersten von Zulassungsbehörden in der westlichen Welt zugelassenen Gentherapie.

"Glyberas Zulassung bedeutet LPLD-Patienten haben nun zum ersten Mal eine Behandlungsoption für eine sehr komplexe und schwere Krankheit," sagte Professor John Kastelein von der Abteilung für Gefäßmedizin des  Academic Medical Center an der Universität von Amsterdam, Niederlande. "LPLD führt zu akuten und wiederkehrenden Anfällen von Pankreatitis und verursacht bei vielen Patienten Diabetes-Früherkrankungen und kardiovaskuläre Komplikationen. Diese Therapie wird tiefgreifende Auswirkungen auf das Leben dieser Patienten haben. Derzeit haben sie einzig die Möglichkeit, die Fettmenge, die sie zu sich nehmen, stark einzuschränken. Da Glybera dazu beiträgt, den Fettstoffwechsel zu normalisieren, verhindert es die Entzündung des Pankreas, wodurch die damit verbundenen Schmerzen und das Leid verhindert werden und, sofern es rechtzeitig verabreicht wird, auch die damit verbundenen Komorbiditäten."

Teil der Zulassung ist es, dass die Patienten die Behandlung mit Glybera durch spezielle Kompetenzzentren und von speziell ausgebildeten Ärzten erhalten. uniQure wird außerdem ein Patientenverzeichnis erstellen, um das Verständnis für diese verheerende, nicht ausreichend erforschte Krankheit und die Wirkungen der Behandlung mit Glybera weiter zu verbessern. Die Zulassung gilt für alle 27 Mitgliedsstaaten der Europäischen Union. uniQure bereitet sich darauf vor, die Zulassung in den USA, Kanada, und anderen Märkten zu beantragen.

"Die endgültige Zulassung von Glybera durch die Europäische Kommission bedeutet einen großen Schritt dahingehend, dass Gentherapien nicht nur für LPLD, sondern auch für eine große Anzahl von weiteren seltenen Krankheiten mit hohem medizinischen Bedarf zur Verfügung stehen werden," sagt Jörn Aldag, der CEO von uniQure.  "Die Zulassung durch die Europäische Kommission ist eine wichtige Validierung unserer innovativen Produktplattform und bietet eine starke Unterstützung für unsere weiteren fortgeschrittenen Entwicklungsprogramme, die sich auf akute intermittierende Porphyrie, Sanfilippo-Syndrom Typ B, Hämophilie B und Morbus Parkinson fokussieren."

Über Glybera®

uniQure hat Glybera als eine Therapie für Patienten mit der genetische Störung Lipoproteinlipase-Defizienz entwickelt, einer seltenen Krankheit, für die es noch keine Behandlung gab. Die Krankheit wird verursacht durch Mutationen des LPL-Gens, was dazu führt, dass es zu einer stark verringerten oder ganz fehlenden Aktivität des LPL-Enzyms bei den Patienten kommt. Das Enzym wird benötigt, um große Fettpartikel aufzuspalten, die nach jeder Mahlzeit im Blut zirkulieren. Wenn solche Partikel, die sogenannten Chylomikronen, sich im Blut ansammeln, können sie kleine Blutgefäße verstopfen. Überschüssige Chylomikronen führen zu wiederkehrenden und schweren akuten Entzündungen des Pankreas, der sogenannten Pankreatitis, die das am schwerwiegendste Symptom bei LPLD darstellt. Glybera hat den Orphan Drug Status (Arzneimittel für seltene Krankheiten) in der EU und den USA. LPL-Defizienz betrifft 1-2 Menschen in einer Million.

Glybera wurde in drei interventionellen klinischen Studien getestet, die in den Niederlanden und in Kanada mit insgesamt 27 LPLD-Patienten durchgeführt wurden. In allen drei klinischen Studien wurde Glybera gut vertragen, es wurden keine relevanten Sicherheitsprobleme beobachtet. Die Daten aus diesen drei klinischen Studien weisen darauf hin, dass die Verabreichung einer Einzeldosis Glybera zu einer langfristigen biologischen Aktivität des LPL-Proteins führt. Weitere Informationen zu LPLD finden Sie unter http://www.lpldeficiency.com.

Lipoproteinlipase ist ein 'first step'-Schlüsselenzym im Lipoproteinstoffwechsel nach Fettaufnahme mit der Ernährung. In klinischen Studien konnte bei einzelnen Patienten eine vorübergehende Reduktion von Triglyzeriden über einen Zeitraum bis zu 12 Wochen beobachtet werden. Darüber hinaus ermöglicht Glybera die Expression des LPL-Proteins im injizierten Muskel, was sich darin äußert, dass bei einer kleinen Untergruppe der Patienten ein verbesserter postprandialer Chylomikronen (CM) -Stoffwechsel beobachtet wurde. Glybera (Alipogen Tiparvovec) enthält die humane Lipoproteinlipase (LPL) -Genvariante LPL ^S447X in einem Vektor. Der Vektor umfasst eine Proteinhülle, die vom adeno-assoziierten Virus Serotpyp 1 (AAV1) abgeleitet ist, den Promoter, ein posttranskriptionelles Regulationselement und AAV2-abgeleitete invertierte terminale Wiederholungen.

Glybera ist für erwachsene Patienten indiziert, bei denen eine familäre Lipoproteinlipase-Defizienz (LPLD) diagnostiziert wurde, und die trotz fettarmer Ernährung an schweren oder multiplen Pankreatitis-Anfällen leiden. Die Diagnose von LPLD muss durch einen Gentest bestätigt werden. Die Indikation ist beschränkt auf Patienten mit   nachweisbarem LPL Protein.  

Die am häufigsten berichtete Nebenwirkung ist Schmerz in den Extremitäten, der bei etwa einem Drittel der Patienten auftritt. Angesichts der kleinen Patientenpopulation und Kohortenstärke liefern diese Nebenwirkungen kein vollständiges Bild über das Wesen und die Häufigkeit solcher Ereignisse.

Über uniQure

uniQure ist ein Weltführer in der Entwicklung von humanen genbasierten Therapien. Zu den in Entwicklung befindlichen Gentherapieprodukten von uniQure zählen Hämophilie B, akute intermittierende Porphyrie, Morbus Parkinson und Sanfilippo-Syndrom Typ B. Durch die Verwendung von adeno-assoziierten viralen (AAV) abgeleiteten Vektoren als Transport-Vehikel der Wahl für therapeutische Gene ist es dem Unternehmen gelungen, die weltweit erste stabile und skalierbarere Produktionsplattform zu erschaffen und zu validieren. Diese proprietäre Plattform kann für eine große Anzahl von seltenen Krankheiten verwendet werden, die durch ein defektes Gen verursacht werden und sie erlaubt es uniQure, seine Strategie, sich auf diesen Industriesektor zu fokussieren, weiterzuverfolgen. uniQures größte Shareholder sind Forbion Capital Partners und Gilde Healthcare, zwei führende Risikokapitalgesellschaften für den Bereich Life Sciences in den Niederlanden. Weitere Informationen finden Sie unter http://www.uniqure.com.

SOURCE uniQure B.V.