2014

CSL Behring inscrit le premier patient dans l'étude pivot pédiatrique mondiale de phase III du facteur VIII recombinant monocaténaire (rVIII-SingleChain) pour traiter l'hémophilie A sévère

KING OF PRUSSIA, Pennsylvanie, le 2 mai 2014 /PRNewswire/ -- CSL Behring a annoncé aujourd'hui que le premier patient a été inscrit dans l'étude pivot pédiatrique de phase III pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique de son nouveau facteur VIII recombinant monocaténaire expérimental (rVIII-SingleChain) pour le traitement des enfants déjà traités (jusqu'à l'âge de 11 ans) pour de l'hémophilie A sévère. Le site d'étude pour cette première inscription est la Malaisie.

Dans cette étude ouverte multicentrique internationale, il est prévu d'inscrire un minimum de 25 sujets déjà traités de six à 11 ans et au moins 25 sujets de moins de six ans qui ont subi plus de 50 jours d'exposition à un produit de facteur VIII précédent. Les sujets seront affectés soit à un schéma thérapeutique à la demande soit à un schéma thérapeutique de prophylaxie pour le traitement des épisodes hémorragiques et recevront rVIII-SingleChain à une dose qui doit être déterminée par le chercheur. L'efficacité hémostatique sera évaluée par le sujet ou le soignant et le chercheur, qui évalueront l'efficacité globale grâce à une échelle de 4 points.

Dans une étude antérieure, rVIII-SingleChain a montré une amélioration de la pharmacocinétique sur l'octocog alfa, le comparateur, et a démontré un profil d'innocuité et d'efficacité qui a soutenu l'avancement du développement clinique avancé. CSL Behring, en collaboration avec sa société mère CSL Limited, développe rVIII-SingleChain pour le traitement de l'hémophilie A dans le cadre du programme d'essais cliniques de AFFINITY.

À propos de rVIII-SingleChain
Les molécules FVIII recombinantes actuellement disponibles se composent d'une chaîne lourde et d'une chaîne légère. Dans certaines conditions, ces chaînes peuvent se dissocier, conduisant à la formation de chaînes rFVIII séparées, ou « dissociées » qui ne sont pas hémostatiquement actives. Le rVIII-SingleChain de CSL Behring utilise une liaison covalente forte qui relie les chaînes légères et lourdes, créant ainsi une chaîne rFVIII unique et stable.

Les études en interne de CSL Behring ont montré que l'intégrité moléculaire de rVIII-SingleChain est significativement accrue à l'aide de la conception monocaténaire, ce qui entraîne un produit homogène plus stable que les produits FVIII actuellement disponibles. En outre, des études in vitro ont montré que rVIII-SingleChain montre une forte affinité pour le facteur von Willebrand (VWF), résultant en une liaison plus rapide et plus efficace de VWF. Le complexe FVIII/VWF joue un rôle important dans l'activité et la clairance physiologique du FVIII et il a été montré qu'il a une influence sur la présentation du FVIII au système immunitaire.

À propos de l'hémophilie
L'hémophilie est un trouble de la coagulation congénital caractérisé par des saignements prolongés ou spontanés, en particulier dans les muscles, les articulations ou les organes internes. Dans presque tous les cas, elle ne concerne que les hommes. La maladie est provoquée par une carence ou un défaut des protéines de la coagulation sanguine connues sous le nom de facteur VIII ou IX. La forme la plus courante de la maladie est l'hémophilie A, ou hémophilie classique, dans laquelle le facteur de coagulation VIII est, soit insuffisant, soit défectueux. L'hémophilie B se caractérise par une carence ou un défaut du facteur IX. L'hémophilie A affecte environ 1 personne sur 5 000 à 10 000. L'hémophilie B affecte environ 1 personne sur 25 000 à 50 000. Le traitement recommandé pour les personnes présentant une carence hémophile est de les traiter par la thérapie de remplacement du facteur.

À propos de CSL Behring
CSL Behring est un leader dans l'industrie des thérapies de protéines plasmatiques. Engagée à sauver des vies et à améliorer la qualité de vie des personnes atteintes de maladies rares et graves, la société fabrique et commercialise une gamme de thérapies recombinantes et dérivées du plasma dans le monde entier.

Les thérapies de CSL Behring sont utilisées dans le monde pour traiter les troubles de la coagulation, notamment l'hémophilie et la maladie de von Willebrand, les déficits immunitaires primaires, les œdèmes de Quincke héréditaires et les maladies respiratoires héréditaires, ainsi que les troubles neurologiques dans certains marchés. Les produits de la société sont également utilisés en chirurgie cardiaque, la transplantation d'organes, le traitement des brûlures et pour prévenir les maladies hémolytiques du nouveau-né. CSL Behring exploite l'un des plus grands réseaux de collecte de plasma au monde, CSL Plasma. CSL Behring est une filiale de CSL Limited, société biopharmaceutique dont le siège est à Melbourne, en Australie. Pour plus d'informations, visitez le site www.cslbehring.com.

Contact :
Sheila A. Burke
Directrice de la communication et des relations publiques
Opérations commerciales mondiales
CSL Behring
B : +1-610-878-4209
Sheila.Burke at cslbehring.com

SOURCE CSL Behring



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