2014

Emmaus Life Sciences anuncia resultados de primeira linha positivos do seu ensaio clínico de fase 3 sobre anemia falciforme

TORRANCE, Califórnia, 20 de março de 2014 /PRNewswire/ -- Emmaus Life Sciences, Inc. (a "empresa", ou "Emmaus"), uma empresa biofarmacêutica dedicada principalmente à descoberta, desenvolvimento e comercialização de terapias e tratamentos inovadores para doenças raras e órfãs, anunciou hoje que os resultados preliminares de primeira linha do seu ensaio clínico de fase 3, que avalia a segurança e a eficácia de seu tratamento para a anemia falciforme e talassemia falciforme tipo beta-0, cumpriram as metas primárias e secundárias do ensaio clínico.

O ensaio clínico multicêntrico prospectivo, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e de grupos paralelos teve a participação de 230 pacientes adultos e pediátricos, esses com no mínimo cinco anos de idade, em 31 lugares dos EUA. Os dados primários finais de primeira linha com base em uma análise inicial revelaram uma redução estatisticamente significativa de 25 por cento da frequência média de crises de anemia falciforme (p = 0,008) durante um período de 48 semanas. Os dados secundários finais de primeira linha com base em uma análise inicial também mostraram uma redução estatisticamente significativa de 33 por cento da frequência média de internações (p = 0,018) durante um período de 48 semanas. Tanto os pacientes adultos com os pediátricos que receberam tratamento demonstraram melhora. Além disso, a terapia demonstrou um perfil de segurança bem tolerado.

"Estamos muito satisfeitos com a força dos nossos dados de fase 3 relacionados aos resultados primários e secundários. Temos a intenção de enviar um requerimento para um medicamento novo à FDA em meados de 2014 a fim de obter a aprovação de comercialização deste tratamento para pacientes com anemia falciforme", disse o Dr. Yutaka Niihara, médico com mestrado em saúde pública, fundador e CEO da Emmaus Life Sciences. "Eu particularmente quero agradecer aos pacientes e centros médicos, cuja participação viabilizou este ensaio clínico e o apoio de nossos investidores que nos ajudaram a atingir este marco significativo".

A pesquisa da empresa sobre doença falciforme e talassemia falciforme tipo beta-0 foi iniciada pelo Dr. Niihara no Los Angeles Biomedical Research Institute do Harbor-UCLA Medical Center. A terapia tem a designação de medicamento órfão nos EUA e na Europa, sendo também designada de medicamento de aprovação por via rápida pela FDA. Outros resultados do ensaio clínico serão divulgados quando disponíveis e provavelmente serão apresentados em um encontro científico ainda este ano.

Sobre a anemia falciforme

A anemia falciforme é uma doença hereditária do sangue, a qual faz com que os glóbulos vermelhos se tornem oxidados, formando células com formato rígido e falciforme que obstruem os pequenos vasos sanguíneos. A doença provoca crises debilitantes de dor e danos aos órgãos que podem levar à morte prematura. A anemia falciforme afeta cerca de 100.000 pessoas nos Estados Unidos e estima-se que 80.000 pessoas na União Europeia e 20 milhões de pessoas no mundo inteiro a tenham. A doença ocorre principalmente entre aqueles cujos antepassados são de regiões como a África Subsaariana, América do Sul, Caribe, América Central, Oriente Médio, Índia e Mediterrâneo.

Sobre a concepção do ensaio clínico

Os resultados primários do ensaio clínico multicêntrico prospectivo, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e de grupos paralelos mediram o número de ocorrências protocolares de crises de anemia falciforme que ocorreram da semana 0 à semana 48. Os resultados secundários incluíram a medição do número de crises de anemia falciforme durante 24 semanas; o número de internações devido à dor por anemia falciforme da semana 24 à semana 48; o número de consultas em unidades de emergência/ ambientes médicos devido à dor por anemia falciforme da semana 24 à semana 48; mudança de linha de base (semana 0) para contagem de hemoglobina, hematócrito e reticulócitos da semana 24 à semana 48; todos os eventos adversos que ocorreram entre a linha de base (semana 0) e a conclusão do ensaio clínico; parâmetros laboratoriais e dos sinais vitais, com hemograma completo (CBC) e contagem de reticulócitos realizados na triagem, na linha de base e nas semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 48 e 53.

O ensaio clínico teve a participação de 230 pacientes, sendo a idade mínima cinco anos, que foram diagnosticados com anemia falciforme ou talassemia falciforme tipo beta-0 e que tiveram pelo menos dois episódios documentados da crise falciforme no período de 12 meses a contar da consulta de triagem. Se o paciente estava sendo tratado com um agente antifalciforme no período de três meses a contar da consulta de triagem, a terapia tinha que ser ininterrupta por pelo menos três meses com a intenção de continuar durante o decorrer do ensaio clínico.

Sobre a Emmaus Life Sciences

A Emmaus se dedica à descoberta, desenvolvimento e comercialização de inovações e terapias para doenças raras.

Para obter maiores informações, visite o endereço www.emmauslifesciences.com.

Declarações prospectivas

Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas na forma como esse termo é definido no Private Securities Litigation Reform Act de 1995 sobre pesquisa, desenvolvimento e potencial de comercialização de produtos farmacêuticos. Tais declarações prospectivas são baseadas nas expectativas atuais e envolvem riscos e incertezas inerentes, incluindo fatores que podem atrasar, desviar ou alterar qualquer dessas declarações, podendo fazer com que os resultados reais difiram materialmente das expectativas atuais. Riscos e incertezas adicionais estão descritos nos relatórios realizados pela Emmaus Life Sciences, Inc. junto à U.S. Securities and Exchange Commission, incluindo o seu relatório anual no Formulário 10-K para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2012 e relatórios trimestrais no Formulário 10-Q para os períodos encerrados em 31 de março de 2013, 30 de junho de 2013 e 30 de setembro de 2013. A Emmaus está fornecendo estas informações a partir da data deste comunicado à imprensa e não assume nenhuma obrigação de atualizar quaisquer declarações prospectivas em consequência de novas informações, eventos futuros ou outros motivos.

Contatos:

Mídia:
Lori Teranishi para a Emmaus Life Sciences, Inc.
+1-415-981-1964
lteranishi@iqprinc.com

Investidores:
Matt Sheldon para a Emmaus Life Sciences, Inc.
+1-310-279-5975
msheldon@pondel.com

 

FONTE Emmaus Life Sciences, Inc.

SOURCE Emmaus Life Sciences, Inc.



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http://www.emmauslifesciences.com

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