Nye data med banebrydende mikroRNA-rettet laegemiddel kandidat, baseret på Santaris Pharma A/S' LNA teknologi, tegner lovende for den fremtidige behandling af Hepatitis C

03 Dec, 2009, 19:00 GMT fra Santaris Pharma A/S

HØRSHOLM, Denmark og SAN DIEGO, Californien, December 3 /PRNewswire/ --

- Behandling med SPC3649 haemmer miR-122 (et mikroRNA, som er nødvendigt for, at Hepatitis C virus kan mangfoldiggøre sig) og reducerer Hepatitis C virus i blodbanen hos chimpanser med kronisk Hepatitis C

- Den gavnlige effekt af SPC3649 opnås uden udvikling af resistente virus og bivirkninger hos de behandlede chimpanser - hvilket er en potentiel betydningsfuld observation for patienter, som enten ikke tolererer eller har gavn af den konventionelle behandling

- SPC3649 er det første mikroRNA-rettede laegemiddel som afprøves i kliniske forsøg; Fase 1 forsøg pågår

- Santaris Pharma A/S' Locked Nucleic Acid (LNA) Drug Platform er afgørende for udviklingen af effektive og sikre RNA-rettede laegemidler til behandling af en lang raekke sygdomme

Et studie offentliggjort online i denne uges Science viser, at SPC3649, et banebrydende mikroRNA-rettet laegemiddel udviklet af Santaris Pharma A/S ved hjaelp af dets Locked Nucleic Acid (LNA) teknologi, er et lovende nyt laegemiddel til behandling af patienter inficeret med Hepatitis C virus (HCV).

(Logo: http://www.newscom.com/cgi-bin/prnh/20090921/360545)

World Health Organization estimerer, at ca. 3% af verdens befolkning er eller har vaeret inficeret med HCV, og at ca. 170 millioner er kroniske baerere med risiko for udvikling af levercirrose og/eller levercancer[1]. Omkring 3-4 millioner amerikanere er kroniske baerere, og tallet forventes at øges med 40.000 pr. år[2]. I Europa findes ca. 4 millioner baerere[3].

Santaris Pharma A/S er den første virksomhed til at gennemføre kliniske forsøg med både mRNA og mikroRNA-rettede laegemidler. Santaris Pharma A/S er en international biofarmaceutisk virksomhed med fokus på forskning og udvikling af RNA-rettede laegemidler, baseret på virksomhedens LNA-teknologi til behandling af en lang raekke sygdomme, herunder stofskifte-, infektions- og inflammatoriske sygdomme, cancer og sjaeldne genetiske sygdomme.

I det rapporterede praekliniske forsøg i chimpanser, som var kronisk inficeret med Hepatitis C virus[4], blev SPC3649 vist effektivt og vedholdende at haemme miR-122, et leverspecifikt mikroRNA, som er vigtigt for, at Hepatitis C kan mangfoldiggøre sig. Som resultatet af denne haemning faldt antallet af Hepatitis C virus i såvel leveren som i blodbanen dramatisk. I alt fire chimpanser blev injiceret ugentligt med enten 5 eller 1 mg/kg SPC3649 i 12 uger, efterfulgt af en behandlingsfri periode på 17 uger. De to chimpanser, som blev injiceret med en dosis på 5 mg/kg oplevede en nedgang i niveauet af virus i blod og lever på ca. 350 gange[5]

"Vi har - i samarbejde med Santaris Pharma - bevist, at laegemidlet virker til behandling af HCV infektioner i chimpanser", udtaler Robert Lanford, Ph.D., forsker på Southwest Foundation for Biomedical Research og en af ophavsmaendene til studiet. "Den konventionelle behandling med anti-HCV, som kombinerer pegyleret interferon-alpha med ribavirin, er kun effektiv i ca. halvdelen af alle patienter og er ofte forbundet med alvorlige bivirkninger. SPC3649s unikke virkemåde og dets tolerabilitetsprofil gør det potentielt muligt for denne behandling at erstatte interferon og/eller indgå i en fremtidig cocktail af laegemidler til behandling af HCV".

SPC3649 har vist vedholdende effekt i chimpanser i op til flere måneder efter behandlingens afslutning uden bivirkninger, tilbagefald eller resistens, hvilket adskiller SPC3649 fra andre HCV laegemiddelkandidater der er rettet direkte mod virus.

Konventionel antiviral behandling rettet direkte mod virus udfordres af HCVs betydelige evne til at mutere og give ophav til behandlingsresistente virus. SPC3649 bekaemper virus indirekte (ved at haemme miR-122, der er en vaertsfaktor, som er nødvendigt for, at HCV virus kan mangfoldiggøre sig), hvilket har vist sig ikke at medføre udviklingen af resistente virustyper. SPC3649 har andre vigtige egenskaber, som gør det effektivt til behandling af HCV. Data fra studiet har således vist, at SPC3649 kan "nulstille" interferon responsive gener og dermed muligvis bruges til at re-sensitere patienter, som ikke responderer på interferon behandling.

SPC3649 er det første mikroRNA-rettede laegemiddel, som afprøves i kliniske forsøg, og molekylet er p.t. i Fase 1 i raske frivillige. Disse praekliniske data øger incitamentet vaesentligt for at undersøge SPC3649s potentiale i forbindelse med behandling af HCV inficerede patienter.

"Den første kliniske afprøvning af SPC3649 markerede et videnskabeligt gennembrud for miRNA-rettede laegemidler. Disse nye praekliniske resultater, som viser, at SPC3649 har potentiale til at blive et betydningsfuldt nyt laegemiddel til behandling af patienter inficeret med Hepatitis C virus, ansporer os yderligere" udtaler Henrik Ørum, Ph.D., Vice President og Chief Scientific Officer i Santaris Pharma A/S. "Både vores egne og partner-drevne forsknings- og udviklingsprogrammer har - og bliver ved med at vise - at vores LNA Platform er afgørende for udviklingen af effektive og sikre RNA-rettede laegemidler til behandling af en lang raekke sygdomme."

Santaris Pharma A/S har en veludviklet pipeline af nye laegemiddel kandidater baseret på virksomhedens LNA-teknologi, og har endvidere et raekke forsknings- og udviklings samarbejdsaftaler med Shire (laegemiddel kandidater mod sjaeldne genetiske sygdomme), Wyeth, som i dag er en del af Pfizer, (op til 10 laegemiddelkandidater mod forskellige sygdomme), GlaxoSmithKline (fire laegemiddelkandidater mod virussygdomme) og Enzon Pharmaceuticals (otte laegemiddelkandidater mod forskellige kraeftsygdomme).

Om Locked Nucleic Acid (LNA) Platformen

Locked Nucleic Acid (LNA) Drug Platformen er udviklet og ejet af Santaris Pharma A/S. Platformen giver mulighed for at udvikle korte, kemisk modificerede oligonucleotider, der kombinerer god biostabilitet og meget høj affinitet med evnen til målrettet at inhibere sygdoms-associerede mRNA or miRNA targets. Anvendelsen af LNA medfører en vaesentligt forbedret terapeutisk aktivitet af oligonucleotiderne, som er mange gange bedre end andre typer af terapeutiske oligonukleotider. En vaesentlig fordel ved LNA-baserede oligonucleotid-laegemidler er deres evne til effektivt og vedvarende at inhibere sygdomsassocierede mRNA eller miRNA targets i mange forskellige vaev efter systemisk administration af "nøgne" LNA oligonucleotid-laegemidler.

Om Santaris Pharma A/S

Santaris Pharma A/S er en biofarmaceutisk virksomhed med fokus på forskning i og udvikling af RNA-rettede laegemidler. Virksomheden ejer Locked Nucleic Acid (LNA) platformen, som kombineret med virksomhedens betydelige know-how og kapacitet indenfor terapeutiske oligonucleotider, tillader udviklingen af nye, potente og sikre laegemidler indenfor et bredt spektrum af sygdomsområder. Virksomhedens egne forsknings- og udviklingsaktiviteter fokuserer på infektions- og stofskiftesygdomme. Hertil kommer samarbejde med flere store medicinalfirmaer indenfor cancer, sjaeldne genetiske sygdomme og inflammationssygdomme. Santaris Pharma A/S blev grundlagt i 2003 og er privatejet. Virksomheden har hovedkontor i Danmark samt datterselskab i USA. Virksomhedens strategiske partnere inkluderer Enzon Pharmaceuticals, GlaxoSmithKline, Wyeth Pharmaceuticals (som er en del af Pfizer) og Shire plc. Se http://www.santaris.com for yderligere oplysninger.

    
    ---------------------------------

    [1] World Health Organization -
        http://www.who.int/csr/disease/hepatitis/Hepc.pdf

    [2] American Association for the Study of Liver Diseases -
        http://www.aasld.org/patients/Pages/LiverFastFactsHepC.aspx

    [3] World Health Organization -
        http://www.who.int/csr/disease/hepatitis/Hepc.pdf

    [4] The chimpanzee is the only animal other than humans that is
        susceptible to HCV

    [5] Lanford et al, Therapeutic silencing of microRNA-122 in primates with
        chronic hepatitis C virus infection, Science online

           
    Kontakt:

    Navjot Rai
    Santaris Pharma A/S
    Telefon: +1-858-764-7064 ext. 206
    Mobil: +1-619-723-5450
    e-mail: navjot.rai@santaris.com

KILDE Santaris Pharma A/S