Santaris Pharma A/S indleder Fase 1 studie med nyt kolesterolsaenkende laegemiddel, SPC5001, som inhiberer det spaendende nye target PCSK9, til behandling af forhøjet kolesterolniveau

- Fase 1 klinisk studie til undersøgelse af SPC5001s sikkerhed og tolerabilitet. SPC5001 er et RNA-rettet laegemiddel, som inhiberer PCSK9, et protein som er en del af processen i fjernelse af LDL (low-density lipoprotein) kolesterol eller "dårlig" kolesterol fra blodet

- World Health Organization (WHO) har på baggrund af et studie repraesenterende 147 millioner patienter for nylig rapporteret, at størstedelen af patienter med et højt niveau af kolesterol i blodet ikke får den nødvendige behandling til reduktion af risikoen for hjertekarsygdomme så som hjerteanfald og slagtilfaelde

- Data fra praekliniske studier viser, at SPC5001 var hurtig og potent i haemningen af PCSK9 og reduktionen i LDL kolesterol på helt op til 74%

- SPC5001 er udviklet ved hjaelp af Santaris Pharma A/S' Locked Nucleic Acid Drug Platform og er et af flere laegemidler i selskabets mangfoldige kardiometaboliske program, som er rettet mod at hjaelpe patienter med regulering af deres kolesterolniveau

04 Maj, 2011, 12:15 BST fra Santaris Pharma A/S

HØRSHOLM, Danmark og SAN DIEGO, May 4, 2011 /PRNewswire/ -- Santaris Pharma A/S, Santaris Pharma A/S, et biofarmaceutisk selskab med fokus på forskning i og udvikling af mRNA og microRNA-rettede laegemidler, offentliggjorde i dag, at selskabet indleder Fase 1 studie med SPC5001 til behandling af forhøjet kolesterolniveau. SPC5001 er et mRNA-rettet laegemiddel, som inhiberer det spaendende nye target Proprotein Convertase Subtilisin/Kexin type 9 (PCSK9), et protein som er involveret i fjernelse af LDL kolesterol eller "dårlig" kolesterol fra blodet.

(Logo: http://photos.prnewswire.com/prnh/20100111/SPLOGO)

World Health Organization (WHO) har på baggrund af et studie repraesenterende 147 millioner patienter for nylig rapporteret, at de fleste patienter med et for højt niveau af kolesterol i blodet ikke får den nødvendige behandling til reduktion af risikoen for hjertekarsygdomme så som hjerteanfald og slagtilfaelde[1].

Det randomiserede, dosis-eskalerende, dobbelt-blinde, placebo-kontrollerede Fase 1 studie vil undersøge SPC5001s sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik. Selskabet forventer at inkludere 32 raske frivillige og 8 patienter med arveligt betinget forhøjet kolesterol, som vil blive randomiseret til at modtage ugentlige subkutane injektioner af SPC5001 eller placebo. Santaris Pharma A/S har til sigte at behandle med SPC5001 i patienter med arveligt betinget forhøjet kolesterol, en genetisk sygdom karakteriseret ved højt niveau af kolesterol, mere specifikt meget højt niveau af LDL kolesterol i blodet, hvilket ofte resulterer i tidlige hjertekarsygdomme.

SPC5001 er et af flere laegemidler i selskabets mangfoldige kardiometaboliske program, som er rettet mod at hjaelpe patienter med at opnå et ideelt niveau af kolesterol. Santaris Pharma A/S planlaegger endvidere at indlede Fase 1 studie med SPC4955, som inhiberer apolipoprotein B (apoB) til behandling af forhøjet kolesterolniveau, i første halvdel af 2011. Derudover har Santaris Pharma A/S i februar 2011 købt eksklusiv licens fra Massachusetts General Hospital til IP relateret til reguleringen af miR-33, et vigtigt microRNA som regulerer HDL kolesterolniveauet eller det "gode" kolesterol.

"PCSK9, som blev opdaget for nylig, er et target af høj vaerdi i behandlingen af forhøjet kolesterolniveau, og indledningen af dette Fase 1 studie er et vigtigt skridt i kampen for at hjaelpe patienter med at få kontrol med deres kolesterolniveau," siger Arthur A. Levin, PhD, Vice President og Chief Development Officer i Santaris Pharma A/S. "Santaris Pharma er engageret i at hjaelpe patienter med at regulere deres kolesterolniveau ved at føre flere laegemidler fra vores kardiometaboliske program, f.eks. SPC4955 og SPC5001, frem til kliniske studier og derved komme taettere på at give patienter mulighed for at kunne regulere deres kolesterolniveau og derved reducere risikoen for hjertekarsygdomme."

I praekliniske studier har SPC5001 vist hurtig, potent og vedholdende inhibition af PCSK9 og en reduktion af det gennemsnitlige LDL kolesterolniveau på 50% i primater med en vedvarende reduktion på 70% i den bedste respondent. SPC5001 aendrede ikke HDL (high-density lipoprotein) niveauet eller det "gode" kolesterol i blodet[2]. De praekliniske data indikerer, at SPC5001 har potentiale til at give patienter en ny behandlingsmulighed til regulering af deres kolesterolniveau.

Udover selskabets kardiometaboliske programmer har Santaris Pharma A/S i september 2010 indledt Fase 2 studier med miravirsen, en microRNA-rettet laegemiddelkandidat rettet mod miR-122 til behandling af patienter inficeret med Hepatitis C virus.

Santaris Pharma A/S' LNA Drug Platform og Drug Discovery Engine kombinerer selskabets LNA kemi med dets specialiserede og målrettede infrastruktur og organisatoriske kompetencer til hurtigt at generere potente, enkelt-strengede LNA-baserede laegemiddelkandidater til behandling af en raekke sygdomme, herunder metaboliske, infektions- og inflammatoriske sygdomme, cancer og genetiske sygdomme.

Santaris Pharma A/S har på baggrund af denne LNA Drug Platform og Drug Discovery Engine indgået et raekke samarbejdsaftaler med henblik på udvikling af mRNA- og microRNA-rettede laegemiddelkandidater. Disse inkluderer partnerskaber med Pfizer, Inc. (levering af laegemiddelkandidater for op til 20 targets), miRagen Therapeutics (hjertekarsygdomme), Shire plc (sjaeldne genetiske sygdomme), GlaxoSmithKline (fire laegemiddelkandidater mod virussygdomme) og Enzon Pharmaceuticals (otte cancer targets er leveret - tre afprøves pt. i Fase 1 studier).

Om Locked Nucleic Acid (LNA) Drug Platform

LNA Drug Platform og Drug Discovery Engine er udviklet og ejet af Santaris Pharma A/S og kombinerer selskabets LNA kemi med dets betydelige know-how og ekspertise i at udvikle effektive LNA-baserede laegemidler rettet mod såvel mRNA som microRNA targets involveret i en lang raekke sygdomme, herunder stofskifte-, infektions- og inflammationssygdomme samt cancer og sjaeldne genetiske sygdomme. LNA-baserede laegemidler er en lovende ny klasse af laegemidler, som gør det muligt at påvirke sygdomsrelaterede targets, som ikke kan påvirkes med gaengs laegemiddelteknologi så som små molekyler og antistoffer. LNA Drug Platformen overvinder tillige de udfordringer, der indtil nu har begraenset anvendelsen af andre antisense og siRNA teknologier. En vaesentlig medvirkende årsag hertil er, an antisenselaegemidler baseret på LNA kan gøres betydeligt mindre end tidligere antisenselaegemidler uden at miste evnen til at binde til deres target, hvilket er en forudsaetning for terapeutisk aktivitet. Den unikke kombination af lille størrelse og høj affinitet gør det muligt for LNA-baserede laegemidler effektivt og vedvarende at haemme RNA targets i forskellige vaevstyper uden komplekse administrationsmetoder. LNA-baserede laegemidlers vigtigste egenskaber inkluderer deres høje affinitet for mRNA og mikroRNA targets, evnen til specifikt at binde sig til det ønskede target (høj specificitet) og en saerdeles god biostabilitet og favorabel vaevsfordeling, der gør det muligt effektivt og vedvarende at lukke ned for sygdomsrelaterede targets i en lang raekke vaev uden anvendelse af komplekse "leveringsmolekyler".

Om Santaris Pharma A/S

Santaris Pharma A/S er et privatejet biofarmaceutisk selskab med fokus på forskning i og udvikling af RNA-rettede laegemidler. Selskabet ejer Locked Nucleic Acid (LNA) platformen og den tilhørende Drug Discovery Engine, som kombinerer selskabets LNA kemi med dets specialiserede evne til hurtigt og effektivt at udvikle enkelt-strengede LNA-baserede laegemidler til behandling af en lang raekke sygdomme. Selskabets egne forsknings- og udviklingsaktiviteter fokuserer på infektions- og stofskiftesygdomme. Hertil kommer samarbejde med flere store medicinalfirmaer indenfor cancer, hjerte-karsygdomme, infektions- og inflammationssygdomme samt sjaeldne genetiske sygdomme. Selskabets strategiske partnere inkluderer Pfizer, Shire, GlaxoSmithKline, Enzon Pharmaceuticals og miRagen Therapeutics. Santaris Pharma A/S ejer en bred portefølje af patenter, herunder alle globale rettigheder til den terapeutiske anvendelse af LNA-kemien. Santaris Pharma A/S blev grundlagt i 2003 og har hovedkontor i Danmark samt datterselskab i USA. Se http://www.santaris.com for yderligere oplysninger.

(1) http://www.who.int/mediacentre/news/notes/2011/cholesterol_20110201/en/

(2) Oral and poster presentation PCSK9 Conference, Locked Nucleic Acid antisense oligonucleotide inhibition of PCSK9, March 11, 2010

KILDE Santaris Pharma A/S