Otorgan a PARI la designación de medicamento huérfano para la ciclosporina inhalada

27 Ago, 2004, 08:00 BST de PARI Aerosol Research Institute

STARNBERG, Alemania, August 27 /PRNewswire/ --

- Potencial de una nueva terapia de tratamiento para la reacción de rechazo posterior a las operaciones de trasplante de pulmón

Durante más de veinte años el trasplante de pulmón ha sido una terapia reconocida en todo el mundo para los pacientes con enfermedades pulmonares graves e incurables. No obstante, las reacciones de rechazo agudas y crónicas al órgano implantado han disminuido hasta ahora las probabilidades de supervivencia de los pacientes: solamente 45% de ellos sobreviven más de cinco años.

Los investigadores y elaboradores ven en la administración por inhalación del medicamento ciclosporina desarrollada por PARI GmbH, especialistas en la inhalación efectiva, un tratamiento que ha mejorado considerablemente la prevención y tratamiento para las reacciones de rechazo posteriores a los transplantes de pulmón en comparación con tratamientos convencionales.

El 16 de junio de 2004, la Autoridad europea de otorgamiento de licencias dio a la empresa de Starnberg la denominada ODD (Designación de medicamento huérfano, por sus siglas en inglés) para la utilización de la ciclosporina por inhalación. Con ello, la Administración promueve el descubrimiento, desarrollo y aplicación de medicamentos para enfermedades raras. Como incentivo económico, esto significa que la ciclosporina para inhalación se beneficiará de una protección de propiedad intelectual por 10 años.

La ciclosporina, un supresor de inmunidad a la calcineurina, es un medicamento utilizado con frecuencia después de operaciones de trasplante para suprimir la reacción de rechazo natural del cuerpo. Los científicos de PARI ya se están preparando para determinar a través de pruebas clínicas la dosis necesaria para una innovadora formulación acuosa del medicamento ciclosporina para administrarse por inhalación con el nuevo atomizador de membrana de alta eficiencia eFlow(R) de PARI. Un grupo de investigadores estadounidenses ya determinó mediante pruebas clínicas que la inhalación de ciclosporina tiene ventajas terapéuticas superiores a la terapia convencional con ciclosporina de administración oral porque el medicamento llega directamente al área crítica, el pulmón trasplantado.

Con base en investigaciones de laboratorio con modelos de pulmón artificial, los científicos de PARI esperan que se pueda lograr el efecto terapéutico deseado con dosis considerablemente menores mediante la inhalación de la ciclosporina con el eFlow(R) que con el ingrediente activo administrado oralmente y al mismo tiempo obtener una disminución en los efectos secundarios. Esto debe mejorar las probabilidades de supervivencia de los pacientes, además de su calidad de vida.

Con la terapia actual de ciclosporina administrada oralmente, solamente con altas dosis del medicamento se produce la concentración deseada en el pulmón, mientras el ingrediente activo se distribuye a todo el cuerpo. Esto produce un gran número de efectos secundarios debido a la dosis. El daño renal y cerebral es especialmente grave, al igual que la alta vulnerabilidad a las infecciones. Al mismo tiempo, debido a la mala solubilidad de la ciclosporina en el agua, la disponibilidad biológica del ingrediente activo, y como consecuencia la concentración de ciclosporina en los pulmones, varía de un paciente a otro.

El nuevo inhalador electrónico eFlow(R) de PARI hace posible una atomización especialmente eficiente del medicamento líquido por medio de una membrana oscilatoria perforada. En comparación con otros sistemas de atomización, el eFlow(R) puede llevar aerosoles con un tamaño de gota definido y una alta proporción del ingrediente activo a los pulmones en el menor tiempo posible. Su operación silenciosa, pequeñas dimensiones, bajo peso y la posibilidad de operación con baterías, hacen que el dispositivo sea de fácil uso.

"El otorgamiento de la ODD a la ciclosporina para inhalación por la Autoridad europea de otorgamiento de licencias, demuestra que la unidad de negocios de Pharma constituye un elemento importante en la estructura empresarial de PARI y con ello mejora los prospectos a futuro de la empresa. Los conocimientos especializados desarrollados en esa empresa con respecto al desarrollo y pruebas de medicamentos le permite a PARI expandir su negocio original de dispositivos de inhalación con componentes del medicamento a administrar y con ello funcionar como proveedor de un sistema. De este modo podemos desarrollar productos especializados para aplicaciones nasales y pulmonares que mejoren las terapias con medicamentos y la calidad de vida de los pacientes afectados" declara el Dr. Manfred Keller, Director de la unidad de negocios Pharma de PARI. "En colaboración con centros de trasplantes, crearemos un programa de desarrollo clínico para el proyecto de la ciclosporina con el fin de poder empezar los estudios farmacoquinéticos y clínicos necesarios lo más pronto posible."

Literalmente, medicamentos huérfanos significa "los huérfanos entre los medicamentos". Lo que eso quiere decir es que son medicinas para el tratamiento de enfermedades raras. En Europa, la Autoridad de otorgamiento de licencias para el desarrollo de esos medicamentos ha estado otorgando designaciones de medicamento huérfano desde diciembre de 1999. Estos ofrecen incentivos económicos a las empresas farmacéuticas con períodos de aprobación más reducidos y una protección de comercialización exclusiva limitada a diez años, permitiéndoles investigar, desarrollar y poner en el mercado medicamentos para enfermedades raras cuyos costos de otro modo serían tan altos que evitarían que esto sucediera bajo condiciones normales del mercado. En EE.UU. esos incentivos existen desde 1983, en Japón desde 1993.

    
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FUENTE PARI Aerosol Research Institute