Perindopril previene la aparición de fallos cardíacos en niños con Distrofia Muscular Duchenne

15 Mar, 2005, 10:20 GMT de AFM (The French Muscular Dystrophy Association) and Hopitaux de Paris

PARIS, March 15 /PRNewswire/ -- El tratamiento primario con perindopril puede retrasar la formación y progresión de la disfunción del ventrículo izquierdo (fallo cardíaco) en los niños que padecen Distrofia Muscular Duchenne (DMD), una enfermedad genética caracterizada por el desgaste y debilitación muscular, según un nuevo estudio francés publicado hoy en el Journal of the American College of Cardiology (1).

"Por primera vez hemos demostrado que es posible detener la progresión en esta poco común enfermedad degenerativa", comentó el principal investigador, el profesor Denis Duboc, del Cochin Hospital de París. "En DMD, los músculos cardíacos se ven afectados, y los problemas cardíacos son mortales en cerca del 40% de los niños que padecen DMD".

El estudio de cinco años, coordinado por el Grupo de Trabajo Francés para la Mejora Cardíaca en casos de Miopatías, que cuenta con el apoyo de la Asociación Francesa para la Distrofia Muscular (AFM) (a través de las donaciones de un Telethon nacional anual) y de Servier Laboratories, examinaron los efectos del inhibidor perindopril de la enzima conversora de la angiotensina (ACE) en niños con DMD. Perindopril se utiliza en la actualidad para tratar la alta presión arterial y los fallos cardíacos.

En un estudio doble ciego se reclutaron 57 niños con edades entre los 10 y los 13 años, asignándoles aleatoriamente la recepción de perindopril o de un placebo durante tres años. La fracción de eyección del ventrículo izquierdo (LVEF), una medida de la fortaleza del bombeo cardíaco, se evaluó a los 0, 36 y 60 meses.

En el grupo tratado con placebo, ocho niños desarrollaron una disfunción del ventrículo izquierdo en comparación con sólo un niño dentro del grupo tratado con perindopril. No se produjo ninguna progresión fatal del corazón durante el seguimiento en el grupo de niños que recibió perindopril, pese a que tres niños no sobrevivieron a un fallo cardíaco en el grupo de control. Perindopril fue tolerado correctamente en los niños estudiados.

"El estudio fue relativamente de pequeña escala", comentó el profesor Duboc. "El reclutamiento de pacientes es siempre un problema cuando se trata de enfermedades poco habituales (enfermedades huérfanas), pero la gran ventaja es que los pacientes son muy homogéneos en cuanto a su genotipo y fenotipo, y esto mejora la fiabilidad de los resultados en este tipo de estudios, incluso cuando se llevan a cabo en poblaciones de pocos pacientes".

Marcadores genéticos de los fallos cardíacos

"Buscando más allá de la DMD, esperamos que se puedan descubrir los otros marcadores genéticos en personas susceptibles a desarrollar fallos cardíacos, pudiendo tratarles antes de que aparezcan los primeros síntomas de fallo cardíaco para retrasar o incluso prevenir los fallos cardíacos", afirmó el profesor Duboc.

Distrofia Muscular Duchenne

La DMD, descrita por primera vez por un doctor francés llamado Guillaume Benjamin Armand Duchenne en el año 1860, es una de las formas más comunes de distrofia muscular, un grupo de enfermedades inherentes, degenerativas que causan un desgaste y debilidad progresiva de los músculos. La Distrofia Muscular Duchenne es causada por la ausencia de la distrofina, una proteína que ayuda a mantener los músculos intactos. La DMD ataca de forma trágica a los niños a una edad temprana (entre los 2 y los 6 años), y afecta casi de forma exclusiva a los chicos, que normalmente no suelen vivir más de 30 años (2).

Referencias:

1. Duboc D et al., 'Effect of Perindopril on the Onset and Progression of Left Ventricular Dysfunction in Duchenne Muscular Dystrophy', Journal of American College of Cardiology, 2005; 45: 855-857

2. http://www.mdausa.org (Muscular Dystrophy Association website) Source: AFM (The French Muscular Dystrophy Association) and Assistance Hopitaux Publique De Paris

FUENTE AFM (The French Muscular Dystrophy Association) and Hopitaux de Paris