Pharnext apoya la lucha contra las enfermedades raras por medio del desarrollo de tratamientos basados en pleoterapia

16 Feb, 2016, 15:20 GMT de Pharnext

PARÍS, 16 de febrero de 2016 /PRNewswire/ -- Pharnext confirma su apoyo y compromiso a la lucha contra las enfermedades raras con ocasión del Worldwide Rare Disease Day, que este año se celebra el 29 de febrero. Pharnext está profundamente implicada en el desarrollo de los nuevos tratamientos basados en pleoterapia que usan su aproximación de farmacología de red para pacientes con enfermedades neurológicas raras, además de otras condiciones neurológicas con necesidades médicas no cumplidas.

Las 6.000 enfermedades raras existentes afectan aproximadamente a unos 580 millones de personas en todo el mundo, incluyendo 60 millones de personas en Europa y Norteamérica. Muchas de estas personas padecen una carencia de terapias seguras y eficaces para enfermedades graves y también la carencia de información actualizada acerca de sus enfermedades.   

Los pleofármacos de Pharnext son combinaciones de sinergia en baja dosis de fármacos reposicionados con perfiles de seguridad establecidos. Estas terapias innovadoras bajo desarrollo se ocupan simultáneamente de varios objetivos discapacitadores, ofreciendo potencialmente una eficacia y perfil de seguridad excelentes. Estas son las características eficaces para los pacientes que padecen estas enfermedades raras debilitantes.

Pharnext cuenta con dos candidatos terapéuticos en desarrollo para enfermedades neurológicas huérfanas severas:

  • PXT-3003 para el tratamiento de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth de tipo 1A (CMT 1A) en un ensayo pivote internacional en fase 3 – Hasta la fecha, no se han aprobado curas o medicamentos con síntomas de alivio para pacientes CMT 1A y tratamientos para esta rara enfermedad neuromuscular que solo dispone de cuidado de apoyo
  • PXT-864 para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ALS) en un ensayo completado en fase 1 – La ALS es una enfermedad neurodegenerativa muy severa y amenazante para la vida; en la actualidad los tratamientos aprobados disponen de un impacto muy limitado en la esperanza de vida, y no mejoran la calidad de vida de los pacientes

Citas
Daniel Cohen, doctor, Ph.D., presidente, consejero delegado y cofundador de Pharnext
, explicó: "Estamos completamente comprometido a desarrollar nuevas terapias eficaces y seguras para pacientes que padecen enfermedades raras. Desde la perspectiva de Pharnext, cada paciente cuenta y se merece la mejor solución terapéutica".

Acerca de Pharnext
Pharnext es una compañía biofarmacéutica en fase clínica avanzada que desarrolla nuevos productos terapéuticos que se dirigen de forma simultánea a múltiples rutas clave de la enfermedad para enfermedades neurológicas severas huérfanas y comunes. La plataforma propia de investigación y desarrollo de Pharnext se basa en la red de farmacología, es aplicable a un amplio espectro de enfermedades, y permite el desarrollo de combinaciones de "pleofármacos", combinaciones de sinergia de fármacos reposicionados con perfiles de seguridad establecidos. Los dos principales pleofármacos de la compañía son PXT-3003 para el tratamiento de Charcot Marie Tooth de tipo 1A (completado el ensayo clínico en fase 2) y PXT-864 para la enfermedad de Alzheimer (en marcha el ensayo clínico en fase 2) y otras indicaciones neurológicas (enfermedad de Parkinson y esclerosis lateral amiotrófica).

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