Se presenta PTC124 en el Tercer Congreso Anual de Miología

31 May, 2008, 15:41 BST de PTC Therapeutics, Inc.

SOUTH PLAINFIELD, Nueva Jersey, May 31 /PRNewswire/ --

- PTC anuncia el comienzo del estudio clínico de Fase 2b en centros médicos adicionales de Europa

PTC Therapeutics, Inc. (PTC) anunció hoy que PTC124, el nuevo fármaco oral en investigación de la compañía para el tratamiento de trastornos genéticos debidos a mutaciones sin sentido, ha sido presentado en un simposio dentro de Miología 2008, el Tercer Congreso Anual de Miología, el viernes 30 de mayo en Marseilles. El congreso representa la reunión anual de la Asociación Francesa de Contra las Miopatías (Association Francaise contre les Myopathies) y se centra en investigación, terapias, y ensayos clínicos para diversos tipos de distrofia muscular.

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El fármaco PTC124 está siendo estudiado para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno muscular progresivo en el cual los pacientes sufren carencia de distrofina, una proteína crucial para la estabilidad estructural de las fibras musculares. PTC ha lanzado y registrado recientemente un estudio de Fase 2b para DMD y DMB (distrofia muscular de Becker) para evaluar la eficacia de PTC124 en factores como la mejora en la capacidad de andar en pacientes con esta enfermedad genética progresiva.

Lo datos derivados de la anterior Fase 2a fueron presentados por un panel de científicos e investigadores expertos, entre los que figuran: el doctor Thomas Voit, médico, director médico y científico del Instituto de Miología y el doctor Richard Finkel, médico y director del Programa Neuromuscular del Hospital Infantil de Filadelfia (Pensilvania).

"PTC124 representa una nueva terapia muy prometedora para la DMD y la DMB, debido a que actualmente no se dispone de un tratamiento dirigido a la causa subyacente de la enfermedad", señaló el doctor Voit. "El ensayo clínico de Fase 2b PTC124 establece un estándar de oro para futuros ensayos clínicos sobre distrofias musculares. Estoy encantado de formar parte de estos innovadores estudios".

Los ponentes del simposio también anunciaron que el ensayo de Fase 2b para PTC124 ha comenzado recientemente en Francia, Bélgica y Suecia y durante los próximos meses empezará a reclutar pacientes en clínicas adicionales de otras partes de Europa, ampliando el alcance del programa de desarrollo clínico.

Los trastornos genéticos, tales como la DMD y la fibrosis quística (FQ), tienen su origen en alteraciones genéticas conocidas como mutaciones. Al centrarse en un tipo concreto de alteración genética, aquellas que no responden a una causa concreta, PTC124 sortea el defecto y procede a la restauración de la proteína funcional. La compañía ha catalogado cerca de 2.400 trastornos genéticos diferentes para los que estas mutaciones sin sentido que son la causa de la enfermedad en un alto porcentaje de los pacientes. Las mutaciones sin sentido desactivan la función genética y se sabe que son la causa de entre el 5 y el 70 por ciento de los casos individuales de la mayoría de estas enfermedades hereditarias.

En los modelos preclínicos de enfermedades hereditarias relativas a mutaciones sin sentido, PTC124 ha mostrado una regulación los procesos de control post-transcripcional restaurando por completo las proteínas funcionales. Los procesos de control post- transcripcional son eventos de regulación celular que tienen lugar tras la copia de una molecular de ARN a partir del ADN. Estos procesos son críticos para una apropiada función celular y pueden proporcionar una oportunidad para la intervención terapéutica en una amplia variedad de trastornos a través de la modulación de los niveles proteínicos.

"Estamos encantados de tener la oportunidad de compartir nuestro extraordinario progreso clínico sobre PTC124 con la comunidad miológica", ha señalado Langdon Miller, doctor en medicina y director médico de PTC. "Gracias a su especificidad y su innovador mecanismo de acción, PTC124 ha mostrado el potencial de tratar una gran variedad de trastornos genéticos debidos a mutaciones sin sentido. Esperamos continuar avanzando0 en nuestros programas clínicos sobre la DMD y la FQ y poder evaluar PTC124 en otros trastornos genéticos debidos a mutaciones sin sentido".

Acerca de la DMD y la DMB

La distrofia muscular de Duchenne y a distrofia muscular de Becker (DMD y DMB) son trastornos musculares progresivos que causan la pérdida de la función y la independencia muscular. La DMD y la DMB son quizás las causas más frecuentes de distrofia muscular y los trastornos genéticos letales más comunes diagnosticados durante la infancia actualmente. Cada año nacen aproximadamente 20.000 niños con DMD en todo el mundo (uno de cada 3.500 niños varones). Se estima que uno de cada 10 pacientes con DMD podría acabar presentando Becker, una forma de la enfermedad más leve que se asocia con la manifestación tardía de los síntomas. En esencia, la DMD y la DMB representan una continuidad de la misma enfermedad. Puede obtener más información sobre la DMD y la DMB a través de la Muscular Dystrophy Association (www.mdausa.org), Parent Project Muscular Dystrophy (www.parentprojectmd.org), y la Association Francaise contre les Myopathies (www.afm-france.org).

Acerca de PTC124

PTC124 es un Nuevo fármaco oral en vías de investigación actualmente incluido en el ensayo de Fase 2 de desarrollo clínico para el tratamiento de trastornos genéticos debidos a mutaciones sin sentido. Estas mutaciones son alteraciones de un único punto del código genético en las que se produce una parada prematura del proceso de traducción genética, produciendo una proteína más corta y disfuncional. PTC124 ha restaurado la producción de proteínas completas y funcionales en aquellos modelos preclínicos de trastornos genéticos causados por mutaciones sin sentido. En los ensayos clínicos de Fase 1, PTC124 mostró una tolerancia buena en general, y alcanzó las concentraciones de plasma deseadas asociadas con la actividad de modelos preclínicos y no indujo a la lectura del ribosota a través codones de terminación normales. PTC124 ha dado resultado en la prueba farmacodinámica de concepto en el estudio clínico de Fase 2a en la distrofia muscular de distrofia de Duchenne (DMD) y la fibrosis quística (FQ), ambas causadas por mutaciones sin sentido.

PTC124 es potencialmente aplicable a una gran variedad de trastornos genéticos en los que una mutación sin sentido es la causa de la enfermedad. La FDA ha concedido a PTC124 la designación de subparte E para agilizar los procesos de desarrollo, evaluación y comercialización y le ha otorgado además la designación de fármaco huérfano para el tratamiento de la fibrosis quística y la DMD causadas por mutaciones sin sentido. PTC124 también ha obtenido la categoría de fármaco huérfano para el tratamiento de la FQ y la DMD concedida por la Comisión Europea. El desarrollo de PTC124 ha obtenido el respaldo de las becas de la Muscular Dystrophy Association (MDA), Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT), Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), y la Oficina de Desarrollo de Fármacos Huérfanos de la FDA (OOPD) y de las becas del General Clinical Research Center del National Center for Research Resources (NCRR). Para más información acerca del ensayo clínico de PTC124 visite www.clinicaltrials.gov e introduzca en la búsqueda la palabra: PTC124.

Acerca de PTC Therapeutics Inc.

PTC es una compañía biofarmacéutica dedicada al descubrimiento, desarrollo y comercialización de fármacos de molécula pequeña orales y de su propiedad para procesos de control post-transcripcionales. Los procesos de control post-transcripcionales regulan la tasa y el tiempo de producción de proteínas y son de vital importancia para una adecuada función celular. Los descubrimientos de PTC abarcan múltiples áreas terapéuticas, incluyendo trastornos genéticos, oncología y enfermedades infecciosas. Además, PTC ha desarrollado tecnologías propias y un valioso conocimiento sobre los procesos de control post-transcripcionales que aplica en sus actividades de descubrimiento y desarrollo de fármacos, incluyendo la plataforma tecnológica de Modulación de Expresión Genética por moléculas pequeñas (Gene Expression Modulation by Small-molecules, GEMS), en la que se han basado varias colaboraciones con las principales compañías farmacéuticas y biotecnológicas como Pfizer, Celgene, CV Therapeutics y Schering-Plough. Para más información visite www.ptcbio.com.

    
    Página web: http://www.ptcbio.com
                http://www.mdausa.org
                http://www.parentprojectmd.org
                http://www.afm-france.org

FUENTE PTC Therapeutics, Inc.