Tapestry inicia el segundo estudio preclínico en vivo de respuesta a dosis de la enfermedad de Huntington

30 Sep, 2004, 19:11 BST de Tapestry Pharmaceuticals, Inc.

BOULDER, Colorado, September 30 /PRNewswire/ --

- La nueva tecnología se presenta en la edición de septiembre del Journal of Molecular Neuroscience

Tapestry Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: TPPH) ha anunciado hoy que la Compañía ha iniciado un segundo estudio en vivo para establecer la respuesta a la dosis de sus oligonucleótidos en propiedad en un modelo de ratón transgénico de la enfermedad de Huntington (HD, por sus siglas en inglés). El nuevo estudio en vivo se ha diseñado para validar aun más los resultados de los estudios anteriores así como la eficacia de los oligonucleótidos en propiedad de Tapestry. Estos oligonucleótidos inhibirían de manera potencial la agregación de la proteína huntingtin, que se considera una de las principales causas de la neurotoxicidad y de la muerte neuronal en la HD. Hasta la fecha no existe ningún tratamiento eficaz para la enfermedad, que afecta a aproximadamente 35.000 personas en los Estados Unidas.

La compañía también ha anunciado que Eric Kmiec, Catedrático de Ciencias Biológicas en la Universidad de Delaware y Consejero Científico Senior en Tapestry, ha publicado un artículo acerca del descubrimiento de estos oligonucleótidos en propiedad de la compañía. El informe, que aparece en la edición de septiembre del Journal of Molecular Neuroscience, desvela que los oligonucleótidos retardaban la formación e inclusión del cuerpo en una línea de modelos neuronales. El ensayo in vitro se aplicó junto a un ensayo bioquímico estandarizado para identificar las moléculas que podrían interrumpir el proceso de la formación agregada. Esta publicación asentó las bases para la selección de los oligonucleótidos de Tapestry que se están evaluando para determinar su eficacia en vivo.

"Los datos in vitro y los datos preliminares en vivo que hemos obtenido constituyen el primer paso y son muy esperanzadores. Este segundo estudio preclínico ampliará nuestro conocimiento de estas moléculas y nos ofrecerá una mayor visión acerca del posible beneficio terapéutico de nuestros oligonucleótidos en propiedad en pacientes que padecen la enfermedad de Huntington," aseguró Anne L. Bailey, Vicepresidenta y Directora General de Genomics.

Los datos de los estudios tempranos de los oligonucleótidos en propiedad de Tapestry se presentaron por Kmiec en una sesión oral en la conferencia anual científica 2003 de la Sociedad Americana de Terapia Genética. Estos estudios han descrito la capacidad de los oligonucleótidos de un filo de ampliar la vida de las neuronas importantes en al menos un 40 por ciento en un modelo de cultura celular validado.

La enfermedad de Huntington se caracteriza por una ampliación de un tracto de codones CAG en la codificación genética de la proteína huntingtin. En contraste con la proteína huntingtin normal y soluble, la proteína huntingtin mutante con su tracto de poliglutamina ampliado, agrega otras proteínas en las inclusiones microscópicas intracelulares visibles. Los oligonucleótidos de Tapestry están diseñados para bloquear o retardar la agregación de esta proteína, reduciendo el número de inclusiones, con lo que pueden tener un posible efecto terapéutico en la progresión de la enfermedad.

Mención

Parekh-Olmedo H., Wang J., Gusella J.F., Kmiec E.B. (2004) "Modified Single-Stranded Oligonucleotides Inhibit Aggregate Formation and Toxicity Induced by Expanded Polyglutamine (Los oligonucleótidos modificados de un sólo filo inhiben la toxicidad y formación agregada inducida por un aumento de poliglutamina)." Journal of Molecular Neuroscience, Vol. 24, páginas 281-291.

Acerca de la enfermedad de Huntington

La enfermedad de Huntington es una enfermedad neurodegenerativa hereditaria caracterizada por una formación agregada y muerte celular en la mayor parte del cerebro. La enfermedad se da a menudo en el ecuador de la vida y se caracteriza por movimientos físicos involuntarios, perturbaciones emocionales graves y un declive cognitivo continuo. En Estados Unidos, la prevalencia de la enfermedad es de casi 10 casos por 100.000 habitantes, casi 35.000 personas en total, con unas 175.000 personas con riesgo genético.

Acerca de Tapestry Pharmaceuticals, Inc.

Tapestry Pharmaceuticals, Inc. es una compañía dirigida al desarrollo de terapias en propiedad para el tratamiento del cáncer y enfermedades hereditarias.

Para más información acerca de Tapestry y de sus tecnologías, visite el sitio web de Tapestry en www.tapestrypharma.com.

Las afirmaciones contenidas en este comunicado de prensa que no son datos históricos son previsiones sujetas a riesgos e incertidumbres que representan las creencias y suposiciones de la directiva a fecha igual a la de emisión de este comunicado, basadas en la información disponible actualmente. Las previsiones sujetas a riesgos e incertidumbres incluyen palabras como "se cree," "pretende," "estima," "puede," "será,""debería," "se anticipa," "se espera" o terminología semejante o también se identifica por estrategias, e incluye afirmaciones acerca del potencial terapéutico de los oligonucleótidos en propiedad de Tapestry, su capacidad para bloquear o retardad la agregación proteica asociada a la enfermedad de Huntington y de que el estudio anunciado ofrezca o no la información necesaria acerca de los beneficios terapéuticos potenciales de los oligonucleótidos en propiedad de Tapestry para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. Estas afirmaciones incluyen riesgos e incertidumbres como el hecho de que los oligonucleótidos de Tapestry muestren la suficiente información acerca del tratamiento de la enfermedad para garantizar el desarrollo avanzado y los costes del desarrollo continuo de cualquiera o todos los programas de desarrollo de la compañía y si la compañía tendrá suficientes recursos o no para llegar a un completo desarrollo de las moléculas, así como otros factores denominados "factores de riesgo", "Notas especiales acerca de las previsiones sujetas a riesgos e incertidumbres" o "Nota de aviso acerca de previsiones sujetas a riesgos e incertidumbres" en los documentos que la compañía emite de vez en cuando junto a la SEC, incluido el actual informe de la compañía en Forma 8-K, corregida, emitido el 11 de febrero de 2004, el informe anual en Forma 10-K/A para el año finalizado el 31 de diciembre de 2003 emitido el 5 de mayo de 2004 y el informe trimestral en Forma 10-Q para el trimestre finalizado el 30 de junio de 2004. Si uno o más de uno de los riesgos se produjera (o empeoraran las consecuencias de este desarrollo), o si las previsiones se muestran incorrectas, los resultados actuales podrían diferir materialmente de los aquí expuestos. La compañía rechaza cualquier obligación de actualizar - revisar estos datos como consecuencia de nuevas informaciones, eventos u otros sucesos en el futuro.

Contacto: L. Robert Cohen, Vicepresidente, Relaciones con el Inversor de Tapestry Pharmaceuticals, Inc., tel. +1-212-218-8715

Sitio Web: http://www.tapestrypharma.com

FUENTE Tapestry Pharmaceuticals, Inc.