Transkaryotic Therapies, Inc. proporciona un nuevo tratamiento para la enfermedad de Fabry en Europa

03 Ago, 2001, 18:48 BST de Transkaryotic Therapies

  • TKT recibe la aprobación para la comercialización en Europa de Replagal para la terapia de sustitución enzimática para la enfermedad de Fabry

Cambridge, Massachusetts - Transkaryotic Therapies, Inc. (Nasdaq: TKTX) ha anunciado hoy que la Comisión Europea le ha concedido la aprobación para la comercializaciones de Replagal™ (agalsidasa alfa), la terapia de sustitución enzimática creada por la compañía para el tratamiento a largo plazo de pacientes con la enfermedad de Fabry, para los quince países de la Unión Europea. Replagal ha recibido la clasificación exclusiva de medicamento huérfano en Europa. Desde que la legislación europea para medicamentos huérfanos fue puesta en vigor en 2000, Replagal ha sido uno de los dos primeros medicamentos huérfanos en recibir la aprobación.

"Hoy es un día muy especial para la historia de la compañía por la aprobación de nuestro primer producto," ha señalado Richard F Selden, Doctor en Medicina, director general y consejero delegado de TKT. "s gratificante ver que nuestros esfuerzos para desarrollar el tratamiento para la enfermedad de Fabry van a recoger su fruto en Europa, y estamos encantados de que este tratamiento ayude a a tanta gente afectada por este mal. También es excitante ver que Replagal es uno de los primeros productos que han obtenido la aprobación de la ley europea de medicamentos huérfanos, una buena iniciativa que creemos que ayudará a los pacientes con enfermedades poco comunes." ha añadido el Dr. Seldend, "El compromiso y los esfuerzos realizados por todos los que han participado, han hecho esto posible, y esperamos obtener la aprobación en todo el mundo para Replagal."

La aprobación de Replagal se ha obtenido tras la obtención de datos clínicos durante seis meses mediante dos ensayos clínicos independientes llevados a cabo en EE.UU. y el Reino Unido así como un estudio de mantenimiento a largo plazo que ha durado 18 meses. Como se ha observado en el estudio europeo, estos estudios han demostrado múltiples mejoras clínicas como: reducción del dolor neurológico y reducción del uso de medicamentos para el dolor, estabilización inicial seguida de la mejora de la función renal, reducción de la masa cardíaca, y una corrección metabólica de los niveles de glicosfingolípidos en el sedimento urinario, el plasma, y el riñón, el corazón y las células del hígado. El seguimiento a largo plazo de los pacientes que han participado en el estudio confirma y amplía los resultados obtenidos hasta la fecha. Los efectos secundarios más comunes se han asociado a las manifestaciones clínicas de la enfermedad de Fabry.

Replagal será distribuido y comercializado en Europa mediante TKT Europe-5S AB, una filial operada por TKT, situada en Suecia. TKT Europe-5S tiene presencia en la mayoría de los países europeos, mediante cuyos dirigentes proporcionará numerosos servicios a los médicos y pacientes de todos estos países.

"La aprobación de Replagal proporciona una importante terapia para el tratamiento de la enfermedad de Fabry, y creemos que su efectividad y seguridad y su fácil administración serán factores importantes para pacientes y médicos a la hora de elegir el tratamiento que ha demostrado mejoras clínicas para el tratamiento de la enfermedad de Fabry," ha señalado Bo Ahlstrand, consejero delegado de TKT Europe-5S AB. "Hemos estado preparando la aprobación de Replagal en Europa desde la formación de nuestra compañía hace más de un año. Los beneficios clínicos de Replagal, junto con nuestro equipo comercial nos permite confiar en el éxito de Replagal en Europa."

"Los pacientes afectados por la enfermedad de Fabry han esperado mucho tiempo para obtener este tratamiento, y confía en que Replagal ofrece el tratamiento clínico más óptimo. La conveniencia de este producto más su eficacia y seguridad hacen de Replagal un nuevo e importante tratamiento para los pacientes de la enfermedad de Fabry," ha señalado el Profesor Michael Beck del Hospital Universitario de Mainz.

Acerca de la terapia de sustitución de enzimas de Replagal™

Replagal una alfa-galactosidasa A producida mediante tecnología de ingeniería genética de acuerdo con las células humanas. Los pacientes reciben 0,2 mg/kg de Replagal cada semana por infusión intravenosa durante 40 minutos. En Europa y Estados Unidos ya hay muchos pacientes recibiendo Replagal en casa en vez de hacerlo en el hospital.

Acerca de la enfermedad de Fabry

La enfermedad de Fabry es un desorden genético hereditario poco común causado por la actividad deficiente de la enzima lisosomal alfa-galactosidasa A. En pacientes con la enfermedad de Fabry, la globotriaosilceramida (Gb3) se acumula en varios órganos y tejido del cuerpo debido a la deficiencia de la alfa-galactosidasa A. Numerosas células quedan dañadas por la Gb3 incluidas las epitaliales del riñón, las del miocardio, las células del sistema nervioso autonómico, y endotelial, peritelial, y las células del músculo liso en los vasos grandes. Como resultado de este daño, el depósito de este material puede provocar un dolor extremo, insuficiencia renal grave, enfermedades cardiovasculares, e infartos. Debido a la rareza de la enfermedad, y a la gran cantidad de síntomas, el diagnóstico es a menudo difícil y los individuos afectados ven considerablemente reducida su calidad de vida y una aún menor esperanza de vida. TKT calcula que existen cerca de 5.000 pacientes en todo el mundo afectados por la enfermedad de Fabry.

Rueda de prensa y webcast

TKT celebrará una rueda de prensa a las 11:00 am hora de Nueva York, el viernes 3 de agosto de 2001, para comentar la aprobación europea de Replagal. Quienes deseen participar en la rueda de prensa vía telefónica deberán llamar al +1 706 679 4323 y dar el código de acceso 1522301. También será posible asistir por Internet desde www.tktx.com dentro de la sección "Investor Information". Por favor, llame 5 o 10 minutos antes para asistir vía telefónica o entre en la página web unos 15 minutos antes para el registro, y para descar5gar e instalar el software necesario.

Acerca de TKT

Transkaryotic Therapies, Inc. (TKT) es una compañía biofarmacéutica dedicada al desarrollo y la comercialización de productos basados en sus tres plataformas de desarrollo: productos Niche Protein™, proteínas Gene-Activated , y Gene Therapy. La plataforma de productos Niche Protein de la compañía se basa en la sustitución de proteínas para el tratamiento de enfermedades genéticas raras, un grupo de desórdenes caracterizado por la ausencia de ciertas enzimas metabólicas. La tecnología de activación genética desarrollada por TKT se dedica a la producción a gran escala de proteínas terapéuticas, lo cual no requiere la clonación de genes y su consecuente inserción en las células humanas. La tecnología Gene Therapy de la compañía, conocida como Transkaryotic Therapy™, se dedica a la comercialización de productos terapéuticos genéticos no rivales para el tratamiento a largo plazo de estados deficientes de proteínas crónicas. Para más información, visite la página www.tktx.com

Este comunicado puede contener algunas previsiones sujetas a ciertos riesgos e incertidumbres, por lo que los resultados finales podrían diferir sensiblemente de lo expresado en dichas previsiones.

Gene-Activated es una marca registrada y Niche Protein™, Replagal™, TKT™, y Transkaryotic Therapy™ son marcas registradas de Transkaryotic Therapies, Inc.

Página web: http://www.tktx.com

FUENTE Transkaryotic Therapies