Emmaus Life Sciences annonce des données de première ligne positives pour son essai clinique de phase 3 sur la drépanocytose SC

20 Mars, 2014, 07:00 GMT de Emmaus Life Sciences, Inc.

TORRANCE, Californie, 20 mars 2014 /PRNewswire/ -- Emmaus Life Sciences, Inc. (la « Société » ou « Emmaus »), une entreprise biopharmaceutique se consacrant principalement à la découverte, au développement et à la commercialisation de traitements innovants des maladies rares et orphelines, a annoncé aujourd'hui que les données de première ligne de son essai clinique de phase 3 d'évaluation de l'innocuité et de l'efficacité du traitement de l'anémie des cellules en faucilles et de la thalassémie des faucilles bêta-0 sont conformes aux critères d'évaluation primaires et secondaires de l'essai.

L'essai clinique prospectif, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, en groupes parallèles, multicentrique a enrôlé 230 patients adultes et pédiatriques dont l'âge minimum était cinq ans. Les patients étaient répartis entre 31 villes des États-Unis. Pour le critère d'évaluation principale, l'analyse initiale des données de première ligne a révélé une réduction statistiquement significative de 25 % de la fréquence moyenne des crises de drépanocytose SC (p=0,008) au cours d'une période de 48 semaines. Pour le critère d'évaluation secondaire, l'analyse initiale des données de première ligne a également montré une réduction statistiquement significative de 33 % de la fréquence moyenne des hospitalisations (p=0,018) au cours d'une période de 48 semaine. Tant les patients adultes que pédiatrique ont bénéficié d'une amélioration après avoir suivi le traitement. Par ailleurs, le profil d'innocuité du traitement a été bien toléré.

« Nous sommes ravis de la qualité des données de la phase 3 en ce qui concerne les critères d'évaluation primaires et secondaires. Nous avons l'intention de soumettre un dossier d'autorisation de mise sur le marché à FDA d'ici à la mi 2014 pour l'autorisation de commercialisation de ce traitement de la drépanocytose SC », déclare le Dr Yutaka Niihara, M.D., M.P.H., fondateur et PDG d'Emmaus Life Sciences. « Je tiens plus particulièrement à mentionner les patients et les centres médicaux qui ont participé à cet essai clinique ainsi que le soutien de nos investisseurs qui nous ont aidé à franchir cette étape décisive. »

La recherche de la Société sur la drépanocytose SC et la thalassémie des faucilles bêta-0 a été initiée par le Dr Niihara dans l'institut de recherche biomédicale de Los Angeles du Harbor-UCLA Medical Center. Le traitement a une désignation de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe et une désignation de procédure accélérée de la FDA. D'autres résultats de l'essai clinique seront publiés lorsque disponibles et devraient être présentés au cours d'une réunion scientifique cette année.

À propos de la drépanocytose SC

La drépanocytose SC est une pathologie sanguine héréditaire provoquant l'oxydation des globules rouges et la création de cellules rigides en forme de faucille qui bloquent les petits vaisseaux sanguins. Cette pathologie déclenche des douleurs débilitantes et des lésions des organes pouvant aller jusqu'au décès à un âge jeune. La drépanocytose SC affecte environ 100 000 personnes aux États-Unis, environ 80 000 personnes dans l'Union européenne et 20 à 25 millions personnes dans le monde entier. La maladie se manifeste particulièrement chez les personnes dont les ancêtres sont originaires de régions telles que l'Afrique sub-saharienne, l'Amérique Latine, les Caraïbes, l'Amérique Centrale, le Moyen-Orient, l'Inde et la méditerranée.

À propos de la conception de l'essai clinique

Les résultats principaux de l'essai clinique prospectif, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, en groupe parallèle, multicentrique ont mesuré le nombre d'occurrences de crises de drépanocytose SC, définies par un protocole, survenant entre la semaine 0 et la semaine 48. Les résultats secondaires ont mesuré : le nombre de crises de drépanocytose SC pendant 24 semaines, le nombre d'hospitalisations pour douleurs associées à la drépanocytose SC à la semaine 24 et à la semaine 48, le nombre de visites dans les services d'urgence pour douleurs associées à la drépanocytose SC à la semaine 24 et à la semaine 48, les évolutions par rapport aux données de référence (semaine 0) de la numération d'hémoglobine, d'hématocrite et de réticulocyte à la semaine 24 et la semaine 48, tous les effets secondaires adverses survenant entre la référence (semaine 0) et la conclusion de l'essai clinique et les paramètres de laboratoire et les signes vitaux, avec hémogramme (FSC) et numération de réticulocyte recueillis au moment de la sélection, de l'établissement des données de référence et dans les semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 48 et 53.

L'essai clinique a recruté 230 patients d'un âge minimum de 5 ans, ayant été diagnostiqués avec une anémie des cellules en faucilles ou une thalassémie des faucilles bêta-0 et ayant présenté au moins deux épisodes documentés de crise de drépanocytose SC dans les 12 mois précédant la visite de sélection. Si le patient avait été traité avec un agent anti-drépanocytose dans les trois mois précédant la visite de sélection, le traitement devait être maintenu pendant au moins trois mois avec l'intention de le continuer pendant la durée de l'essai clinique.

À propos d'Emmaus Life Sciences

Emmaus se consacre à la découverte, développement et commercialisation de traitements innovants des pathologies rares.

Pour en savoir plus, veuillez consulter le site www.emmauslifesciences.com.

Énoncés prospectifs

Ce communiqué contient des énoncés prospectifs tels que définis par la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995, concernant la recherche, le développement et la commercialisation potentielle des produits pharmaceutiques. Ces énoncés prospectifs sont basés sur des attentes actuelles et sous-entendent des risques et des incertitudes inhérents, y compris les facteurs pouvant retarder, réorienter ou changer tout énoncé prospectifs et provoquer un écart considérable entre les résultats réels et les attentes actuelles. Les risques et les incertitudes supplémentaires sont décrits dans les rapports soumis par Emmaus Life Sciences, Inc. à la Commission des opérations de bourse, y compris le rapport annuel sur formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2012 et les rapports trimestriels sur formulaire 10-Q pour les périodes closes le 31 mars 2013, le 30 juin 2013 et le 30 septembre 2013. Emmaus fournit ces informations à la date du présent communiqué et se dégage de toute obligation de mettre à jour tout énoncé prospectif à la suite de nouvelles informations, d'événements futurs ou autres raisons.

Contacts :

Presse :
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lteranishi@iqprinc.com

Investisseurs :
Matt Sheldon pour Emmaus Life Sciences, Inc.
+1-310-279-5975
msheldon@pondel.com

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