Lancement d'un nouveau traitement contre la maladie de Fabry en Europe

03 Août , 2001, 21:30 BST de Transkaryotic Therapies

  • TKT obtient une autorisation de mise en marché de Replagal(MC) en Europe, afin d'assurer le traitement de substitution enzymatique de la maladie de Fabry -

Cambridge, Massachusetts - Transkaryotic Therapies, Inc. (TKTX au Nasdaq) a annoncé aujourd'hui que la Commission des Communautés européennes avait autorisé la mise en marché de Replagal(MC) (agalsidase alpha), traitement de substitution enzymatique à long terme mis au point par la Société et destiné contre la maladie de Fabry, dans 15 pays de l'Union européenne. En outre, l'Europe a conféré le statut co-exclusif de médicament orphelin à Replagal. Puisqu'on a édicté la loi européenne sur les médicaments orphelins en 2000, Replagal constitue l'un des deux premiers médicaments orphelins dont on a autorisé la mise en marché dans ce continent.

"L'autorisation de mise en marché de notre premier produit marque une étape déterminante dans l'évolution de notre Société", a déclaré Richard F. Selden, M.D., Ph.D., président-directeur général de TKT. "Il est gratifiant de constater le fruit des efforts que nous avons déployés pour assurer la mise au point d'un traitement de la maladie de Fabry en Europe, et nous sommes heureux que notre médicament vienne en aide à autant de personnes touchées par cette maladie. Replagal devient l'un des premiers produits dont on a autorisé la mise en marché en vertu de la nouvelle loi européenne sur les médicaments orphelins; nous nous réjouissons de cette initiative qui aidera des patients atteints d'une maladie rare, nous en sommes convaincus. L'engagement et les efforts coordonnés de nombreuses personnes ont favorisé cet accomplissement, et nous sommes impatients d'étendre la mise en marché de Replagal au monde entier", a ajouté Dr Selden.

L'autorisation de mise en marché de Replagal est fondée sur les résultats de deux essais cliniques indépendants, réalisés aux Etats-Unis et au Royaume- Uni durant une période de six mois, ainsi que sur les résultats d'une étude ouverte de suivi étalée sur 18 mois. Comme l'illustre le marquage CE, ces essais ont démontré de multiples améliorations cliniques, notamment : une réduction de la douleur neuropathique et du recours aux analgésiques; une stabilisation initiale suivie d'une amélioration de la fonction rénale; une réduction de la masse cardiaque; enfin, une correction métabolique des concentrations de glycosphingolipides dans les sédiments urinaires, le plasma, ainsi que les cellules rénales, hépatiques et cardiaques. Le suivi à long terme des sujets inclus à ces essais confirme et enrichit les résultats obtenus jusqu'à maintenant. Les effets secondaires les plus fréquents étaient liés aux manifestations cliniques de la maladie de Fabry.

TKT Europe-5S AB, filiale suédoise à participation majoritaire de TKT, assumera la distribution et la commercialisation de Replagal en Europe. Présente dans les principaux pays d'Europe, TKT Europe-5S proposera une gamme complète de services aux patients et aux médecins de ces pays par l'intermédiaire de ses directeurs régionaux.

"L'autorisation de mise en marché de Replagal nous permet de proposer un nouveau traitement d'envergure contre la maladie de Fabry; nous sommes persuadés que son innocuité, son efficacité et sa facilité d'administration constitueront, aux yeux des patients et des médecins, des facteurs importants au moment de choisir un produit dont on a démontré cliniquement l'efficacité dans le traitement de la maladie de Fabry", a renchéri M. Bo Ahlstrand, directeur général, TKT Europe-5S AB. "Depuis la constitution de notre société, il y a plus d'un an, nous nous sommes préparés à l'autorisation de mise en marché de Replagal en Europe. Les bienfaits cliniques de Replagal, outre l'engagement et l'expérience de notre équipe de mise en marché, nous font croire au succès de notre produit en Europe."

"Les patients touchés par la maladie de Fabry attendaient depuis longtemps la proposition d'un nouveau traitement; je suis convaincu que Replagal constitue un produit cliniquement efficace. La commodité de Replagal, en plus de son efficacité et de son profil d'innocuité, font de ce produit un nouveau traitement de choix pour les personnes atteintes de la maladie de Fabry", a conclu le professeur Michael Beck, rattaché à l'hôpital universitaire de Mayence.

Profil du traitement de substitution enzymatique par Replagal(MC)

Replagal, alpha-galactosidase A d'origine humaine, est produit par génie génétique au sein d'une lignée cellulaire humaine. Les patients traités reçoivent 0,2 mg/kg de Replagal toutes les deux semaines par perfusion intraveineuse d'une durée de 40 minutes. Aux Etats-Unis et en Europe, nombre de patients reçoivent actuellement Replagal à domicile, plutôt qu'en milieu hospitalier.

A propos de la maladie de Fabry

La maladie de Fabry, trouble héréditaire rare, est causée par un déficit en alpha-galactosidase A, enzyme lysosomal. Chez les personnes atteintes, le globotriaosylcéramide (Gb3) s'accumule dans divers organes et tissus corporels, en raison d'un déficit en alpha-galactosidase A. Nombre de cellules sont endommagées par le Gb3, y compris les cellules épithéliales des reins, les cellules myocardiques, les cellules du système nerveux autonome, ainsi que les cellules endothéliales, périthéliales et musculaires lisses des gros vaisseaux. Les dépôts de cette substance peuvent se traduire par des douleurs extrêmement vives, des atteintes rénales graves, des troubles cardiovasculaires et des accidents vasculaires cérébraux. Il est souvent difficile de diagnostiquer la maladie de Fabry en raison de sa rareté et de la grande diversité de ses symptômes; les personnes atteintes subissent fréquemment une réduction considérable de leur qualité et de leur espérance de vie. TKT estime que la maladie de Fabry touche quelque 5 000 personnes dans le monde entier.

Conférence téléphonique et télédiffusion sur le Web

Le vendredi 3 août 2001 à 11 h, HAE, TKT animera une conférence téléphonique afin de discuter de l'autorisation de mise en marché de Replagal en Europe. Les participants peuvent y accéder en composant le +1-706-679-4323, ainsi que le code de référence 1522301. La conférence téléphonique sera également diffusée en direct, au site Internet à l'adresse www.tktx.com, sous la rubrique "Investor Information" (Renseignements aux investisseurs). Veuillez composer le numéro de téléphone indiqué entre 5 et 10 minutes avant l'heure prévue de la conférence téléphonique, ou accéder au site Internet au moins 15 minutes avant l'événement afin de vous inscrire, ainsi que de télécharger et d'installer les logiciels nécessaires.

Profil de TKT

La société biopharmaceutique Transkaryotic Therapies, Inc. (TKT) se consacre à la mise au point et à la commercialisation de produits reposant sur ses trois plates-formes de développement exclusives : les protéines à créneaux (Niche Protein(MC)), les protéines à activation génique (Gene-Activated(MD)) et la thérapie génique (Gene Therapy). La plate-forme de protéines à créneaux de la Société repose sur la substitution protéinique, afin de traiter des maladies génétiques rares caractérisées par l'absence de certains enzymes métaboliques. La technique d'activation génique de la Société représente une méthode exclusive de production à grande échelle de protéines thérapeutiques ne nécessitant pas le clonage des gènes, ni leur insertion ultérieure dans des lignées cellulaires non humaines. La technique de thérapie génique de la Société, connue sous le nom Transkaryotic Therapy(MC), est axée sur la commercialisation des produits de thérapie génique non viraux ex vivo, destinés au traitement à long terme des états chroniques de déficit protéinique.

Le présent communiqué renferme des énoncés prospectifs assujettis à divers risques et incertitudes. Tout énoncé dont la nature n'est pas strictement rétrospective constitue un énoncé prospectif. Les expressions "croire", "anticiper", "prévoir", "s'attendre à", "avoir l'intention de", notamment conjugués à l'indicatif futur simple ou au conditionnel présent, ainsi que d'autres expressions similaires identifient les énoncés prospectifs. Nombre de facteurs importants pouvant entraîner un écart considérable entre les résultats réels et les résultats prévus sont détaillés sous la rubrique "Risk Factors" (Facteurs de risque) du rapport de la Société sur formulaire 8- K daté du 26 juin 2001, déposé auprès de la Securities and Exchange Commission et annexé au présent communiqué à titre de référence. Ces facteurs importants portent notamment sur : (1) l'évolution des essais cliniques sur les composés issus des plates-formes de développement par les protéines à activation génique, par les protéines à créneaux et par la thérapie génique de la Société; (2) le respect des échéances relatives aux essais cliniques; (3) le maintien des activités de développement des produits grâce aux résultats d'essais cliniques; (4) le dépôt, en temps opportun, des demandes relatives aux drogues nouvelles de recherche et aux licences de produits biologiques; (5) l'autorisation de mise en marché des produits de la Société par la Food and Drug Administration des Etats-Unis ou par des organismes équivalents de réglementation étrangers; (6) dans le cas d'une autorisation de mise en marché, la distribution et la commercialisation fructueuses de ces produits; (7) la résolution défavorable des litiges impliquant ou pouvant impliquer la Société, relativement aux brevets; (8) l'effet des produits concurrents sur les produits lancés par la Société; (9) la dépendance de la Société à l'égard des tiers, notamment ses collaborateurs, ses fabricants et ses distributeurs.

Gene-Activated(MD) est une marque de commerce déposée de Transkaryotic Therapies, Inc. Niche Protein(MC), Replagal(MC), TKT(MC) et Transkaryotic Therapy(MC) sont des marques de commerce de Transkaryotic Therapies, Inc.

Site Internet - http://www.tktx.com

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SOURCE Transkaryotic Therapies