Le pléomédicament PXT-864 de Pharnext montre des effets positifs dans le traitement de la maladie de Parkinson.

10 Novembre, 2015, 07:00 GMT de Pharnext

Données précliniques publiées dans la revue Nature's Scientific Reports.

Dans des modèles cellulaires et murins de la maladie de Parkinson, PXT-864 protège les neurones dopaminergiques et restaure la fonction motrice

Ces données précliniques apportent une validation supplémentaire de l'approche de Pléothérapie de Pharnext

PARIS, le 10 novembre 2015 /PRNewswire/ -- Pharnext SAS annonce la publication de résultats précliniques positifs dans la revue scientifique Nature's Scientific Reports, pour son pléomédicament PXT-864 dans la maladie de Parkinson. Après des résultats cliniques prometteurs de phase 2 avec PXT-3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth et les données cliniques préliminaires positives de PXT-864 dans la maladie d'Alzheimer, ces nouvelles données apportent une validation supplémentaire de l'approche de recherche et développement de Pharnext : la Pléothérapie. Celle-ci est basée sur une plateforme propriétaire de pharmacologie des réseaux biologiques permettant le développement de pléomédicaments, combinaisons synergiques à faibles doses de médicaments déjà utilisés dans d'autres maladies avec un profil de tolérance avéré.

Dans la publication intitulée « Combination of acamprosate and baclofen as a promising therapeutic approach for Parkinson's disease », les auteurs Rodolphe Hajj et al., rapportent que PXT-864, une combinaison de baclofen et d'acamprosate, améliore plusieurs critères associés au développement et à la progression de la maladie de Parkinson. Dans des modèles cellulaires et murins de cette maladie, les auteurs ont plus précisément démontré que PXT-864:

  • Protégeait de manière synergique in vitro les cellules neuronales contre le stress oxydatif, marqueur majeur de la maladie de Parkinson
  • Protégeait de manière synergique in vitro les neurones dopaminergiques dans un modèle de toxicité induite
  • Protégeait la fonction motrice de lésions induites par la 6-OHDA chez le rat
  • Protégeait in vivo les corps cellulaires des neurones dopaminergiques et les terminaisons nerveuses du striatum de la substance noire (substantia nigra pars compacta)
  • Restaurait la fonction motrice chez des rats ayant subi préalablement des lésions induites par la 6-OHDA
  • N'interagissait pas négativement avec la L-Dopa

PXT-864 pourrait représenter une stratégie thérapeutique précieuse et efficace pour ralentir ou arrêter la progression de la maladie de Parkinson. En outre, PXT-864 pourrait également améliorer les symptômes des patients sans les inconvénients associés à un traitement avec la L-Dopa.

Pour accéder à la publication cliquer sur le lien: www.nature.com/articles/srep16084

Le Professeur Anthony Schapira, Chef du Département de Neuroscience Clinique au UCL Institute of Neurology, Londres, déclare : « Les données présentées apportent la preuve irréfutable du potentiel de PXT-864 dans le traitement de la maladie de Parkinson. A ce jour, aucun traitement n'est capable de ralentir l'évolution progressive de la maladie en limitant la destruction des neurones dopaminergiques. J'attends avec impatience le développement clinique de PXT-864, pour voir si les effets observés en précliniques se transposent chez les patients atteints de la maladie de Parkinson».

Ilya Chumakov, Ph.D., D.Sc., co-fondateur et président du comité scientifique, ajoute : « Ces résultats positifs valident et démontrent le potentiel de l'approche de la Pléothérapie développées par Pharnext. Ceux-ci s'ajoutent aux résultats positifs de PXT-864 dans la maladie d'Alzheimer récemment publiés, et aux données cliniques de phase 2 obtenues avec PXT-3003, l'un des deux principaux pléomédicaments, dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de Type 1A (CMT1A)».

Le Professeur Daniel Cohen, co-fondateur et président directeur général de Pharnext, déclare : « Nos deux principaux pléomédicaments ciblent des pathologies telles que la maladie d'Alzheimer, de Parkinson et la CMT1A, maladies extrêmement difficiles à vivre pour les patients de par leur nature progressive. Les patients ont peu, voir aucune, option thérapeutique satisfaisante et leurs besoins médicaux restent élevés. Par conséquent, les résultats publiés de cette approche multi-cibles sont très encourageants pour l'avenir.».

A propos de la maladie de Parkinson

La maladie de Parkinson est une maladie neurodégénérative chronique caractérisée par une perte progressive des neurones dopaminergiques du cerveau, induisant des troubles moteurs tels que bradykinésie, rigidité, des tremblements et une instabilité posturale. L'aggravation des symptômes de la maladie de Parkinson peut entraîner une issue fatale. Environ 6 millions de personnes sont atteintes de cette maladie dans le monde. Les traitements actuels (L-Dopa, inhibiteurs de la monoamine oxydase et agonistes dopaminergiques) visent à compenser la carence en dopamine. Ils sont uniquement symptomatiques, ne traitent pas la perte neuronale et engendrent souvent des effets indésirables (tels que les mouvements anormaux incontrôlés).

A propos de Pharnext

Pharnext est une société biopharmaceutique qui développe de nouveaux traitements ciblant simultanément plusieurs mécanismes pathologiques dans des maladies neurologiques sévères, rares ou communes.  La plateforme propriétaire de R&D de Pharnext s'appuie sur la pharmacologie des réseaux biologiques et est applicable à un large spectre de maladies. Elle permet le développement rapide de combinaisons synergiques de médicaments déjà utilisés dans d'autres maladies et dont le profil de sécurité est déjà établi:  les pléomédicaments.  Les deux principaux pléomédicaments de  Pharnext sont PXT-3003 pour le traitement de la maladie orpheline Charcot-Marie-Tooth de type 1A (Phase 2 terminée) et PXT-864 pour la maladie d'Alzheimer (Phase 2 en cours) et d'autres pathologies neurologiques (notamment la maladie de Parkinson et la sclérose latérale amyotrophique).

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