Cheratite Neurotrofica: presentati in occasione dell'ARVO Annual Meeting i primi dati dello studio REPARO volto a valutare sicurezza e potenziale efficacia di rhNGF nel trattamento della patologia, rara e attualmente orfana di cura

08 Mag, 2014, 11:18 BST Da Dompe

MILANO, May 8, 2014 /PRNewswire/ --

  • Nerve Growth Factor ricombinante umano (rhNGF), molecola per uso oftalmico sviluppata e messa a punto dalla Ricerca Dompé, rappresenta la prima potenziale terapia mirata per la cheratite neurotrofica, malattia tuttora priva di trattamenti efficaci che colpisce meno di una  persona su 5.000[1].
  • rhNGF è la prima applicazione clinica delle ricerche di Rita Levi Montalcini, premio Nobel per la Medicina nel 1986, sul Nerve Growth Factor. 
  • I risultati preliminari degli studi di Fase I confermano sicurezza e tollerabilità di rhNGF, e un'elevata percentuale di pazienti che hanno ottenuto una completa guarigione delle lesioni corneali.
  • Attualmente è in fase avanzata di sviluppo lo studio di Fase II, per cui è in corso l'arruolamento di pazienti, condotto in 39 Centri di 9 Paesi in Europa.

Sono frutto della Ricerca&Sviluppo Dompé, azienda biofarmaceutica italiana, le nuove prospettive di trattamento delle ulcere corneali in pazienti affetti da Cheratite Neurotrofica, patologia oculare rara ancora oggi orfana di cura, che colpisce meno di una persona su 5.000 nel mondo[2].

rhNGF (Nerve Growth Factor ricombinante umano) è attualmente in fase avanzata di sviluppo nell'ambito dello studio clinico REPARO, che coinvolge 39 centri in 9 paesi europei. In occasione dell'ARVO Annual Meeting (Orlando, USA, 4-8 maggio 2014) sono stati presentati i dati preliminari dello studio di Fase I in pazienti affetti da Cheratite Neurotrofica moderata o grave, che ha dimostrato come rhNGF sia sicuro e ben tollerato.

Lo studio ha preso in esame 18 pazienti (7 uomini e 11 donne), affetti da cheratite neurotrofica moderata o grave conseguente a diabete, infezione oculare da virus herpes, infezioni, interventi neurochirurgici e altre patologie correlate. I soggetti reclutati nello studio, che non hanno risposto ai trattamenti medici attualmente disponibili, sono stati suddivisi in quattro gruppi: nel primo è stata somministrata la soluzione per uso topico in collirio al dosaggio di 10 µg/ml, nel secondo un semplice veicolo, nel terzo il dosaggio di 20 µg/ml e nel quarto ancora placebo. Al termine del trattamento, oltre ai risultati relativi a tollerabilità e sicurezza, in 11 pazienti è stato registrato un netto miglioramento delle condizioni corneali. Nonostante i dati siano ancora "mascherati", e quindi non sia ancora noto quali pazienti abbiano ricevuto rhNGF e quali il placebo, è stata registrata la completa risoluzione delle lesioni corneali nella maggior parte dei pazienti, con percentuali simili nei due gruppi trattati con rhNGF a dosaggi diversi, nonché un incremento nella sensibilità corneale in circa un paziente su tre.

"Questi risultati sono di grande importanza nel percorso di sviluppo clinico di rhNGF, candidato farmaco che trae origine dalle ricerche del premio Nobel Rita Levi Montalcini - spiega Eugenio Aringhieri, CEO del Gruppo Dompé. Una conferma del lavoro svolto dai nostri ricercatori che per primi sono riusciti a individuare e sviluppare una molecola biotech di NGF per uso oftalmico. Siamo fiduciosi che i risultati dello studio clinico permetteranno di offrire una terapia di provata efficacia ai pazienti che in tutto il mondo rischiano gravi conseguenze sulla capacità visiva a causa di questa patologia per cui ancora non esistono trattamenti efficaci e, più in generale, chiariranno ulteriormente le potenzialità di NGF in campo oftalmologico".

"Tra le patologie della parte anteriore dell'occhio, la Cheratite Neurotrofica si caratterizza per gravità e decorso degenerativo, derivanti da ridotta innervazione della cornea come conseguenza di svariati stati patologici (ad esempio diabete, lesioni erpetiche, interventi chirurgici) che può portare a conseguenze anche invalidanti, come ulcerazione e perforazione della cornea con conseguente perdita della funzionalità visiva - spiega il Prof. Stefano Bonini, Direttore del Dipartimento di Oftalmologia del Campus Bio-Medico di Roma e Principal Investigator dello Studio REPARO. Oggi, dopo anni di studio, siamo particolarmente orgogliosi nel riscontrare la concretezza delle intuizioni della nostra ricerca, confermate anche dai promettenti risultati dello studio REPARO. Un risultato incoraggiante frutto anche del contributo del settore industriale che, per competenze e visione, ha consentito di portare in tempi così rapidi un farmaco in valutazione clinica."

Attualmente la molecola è in sperimentazione anche nel trattamento del Dry Eye (o "sindrome dell'occhio secco") e di patologie della parte posteriore dell'occhio, come la Retinite Pigmentosa.

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1. Sacchetti M., Lambiase A., Diagnosis and management of neurotrophic keratitis. Clinical Ophthalmology 2014; 8: 571-579.

2. Idem.

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Forward looking statements 

Il presente comunicato stampa fa riferimento ad alcune informazioni che potrebbero non collimare con i futuri risultati attesi. Dompé crede fermamente nella solidità e nella ragionevolezza dei concetti espressi, tuttavia alcune delle informazioni sono soggette a un margine di indeterminatezza, proprio delle attività di ricerca e sviluppo e delle opportune verifiche da parte degli enti regolatori. Pertanto, all'oggi, Dompé non può garantire l'aderenza dei risultati attesi rispetto a quanto sopraindicato.

 

FONTE Dompe