FDA conferma l'approvazione dell'esclusività quale farmaco orfano per il wilate(R), la nuova terapia di Octapharma USA per i disturbi ematici comuni di origine ereditaria

12 Ago, 2010, 09:00 BST Da Octapharma USA

HOBOKEN, New Jersey, August 12, 2010 /PRNewswire/ --

- L'approvazione offre sette anni di esclusività per il marketing da parte dell'FDA

Octapharma USA ha ricevuto la conferma dell'esclusività quale farmaco orfano da parte della U.S. Food and Drug Administration (FDA - Amministrazione USA per alimenti e farmaci) per il wilate(R) (fattore von Willebrand/Concentrato di fattore VIII Concentrate, umano), la terapia di sostituzione sviluppata in modo specifico per la malattia di von Willebrand Disease (VWD). L'approvazione è stata concessa dall'FDA Office of Orphan Products Development (Ufficio FDA per lo sviluppo dei prodotti orfani), che sostiene il progresso dello sviluppo di prodotti che si dimostrano promettenti per la cura delle malattie rare .

"Nel concedere l'esclusività quale farmaco orfano, l'ufficio della FDA Office ha determinato che il wilate(R) offre una maggiore sicurezza virale rispetto allo Humate-P," ha dichiarato Flemming Nielsen, Presidente di Octapharma USA, la divisione USA Octapharma AG in rapida crescita, uno dei maggiori produttori di farmaci di proteine a base umana. "Al wilate(R) sono stati concessi sette anni di esclusiva per il marketing dopo le prove che suggeriscono che il wilate(R) è efficace e più sicuro dello Humate P."

La FDA ha approvato il wilate(R) per la cura di episodi spontanei o indotti da trauma di perdita di sangue in pazienti affetti da forme gravi della malattia di von Willebrand oltre che in pazienti affetti da forme lievi - moderate della stessa malattia per i quali l'uso della desmopressina è dimostrato o si sospetta non essere efficace o controindicato.

wilate(R) è il primo concentrato di doppio virus inattivato VWF/FVIII (Fattore von Willebrand / Fattore FVIII) ad elevata purezza, che utilizza il processo solvente/detergente (S/D) e uno speciale sistema terminale di riscaldamento a secco (TDH, terminal dry-heating). I processi di purificazione selezionati isolano il complesso VWF/FVIII in condizioni di elevata protezione proteica, che determinano un rapporto 1:1 per il VWF:RCo (cofattore ristocetina), e in attività del Fattore FVIII che sono simili a quelle del plasma normale. wilate(R) è stato derivato esclusivamente da grandi pool di plasma umano raccolti nei centri statunitensi approvati dalla FDA per la donazione del plasma, senza aggiunta di albumina come stabilizzatore. Il wilate(R) contiene una struttura VWF tripla e una distribuzione multimerica simile a quella del plasma umano normale.

Secondo il National Institutes of Health (Istituto Nazionale per la Sanità), la malattia di von Willebrand è il disturbo ematico più comune di origine ereditaria ed è presente in 1 persona ogni 100 - 1.000 persone. "L'approvazione da parte della FDA della esclusività per il farmaco per il wilate(R) conferma la decisione di Octapharma di concentrarsi in modo esclusivo sulla cura dei pazienti affetti dalla malattia di von Willebrand e dimostra inoltre l'impegno di Octapharma teso allo sviluppo costante delle terapie basate su proteine umane," ha dichiarato Nielsen.

Per maggiori informazioni su wilate(R), visitare http://www.wilateusa.com.

Informazioni su Octapharma Group

Con sede centrale a Lachen, in Svizzera, Octapharma è una delle maggiori società produttrici al mondo di prodotti al plasma, ed è impegnata nell'innovazione medica e nella cura dei pazienti da oltre 27 anni. L'attività chiave di Octapharma sono lo sviluppo, la produzione e la vendita di terapie proteiche umane di elevata qualità, provenienti sia da linee di plasma umano che da cellule umane, comprese le immunoglobuline per via endovenosa (IGIV, immune globulin intravenous). Negli USA il prodotto IGIV di Octapharma, octagam(R) (immunoglobulina endovenosa [umana] 5%), è utilizzato per trattare disturbi del sistema immunitario, mentre l'albumina di Octapharma (umana) è prescritta per il ripristino e il mantenimento del volume di sangue in circolazione. Il wilate(R) di Octapharma ha ricevuto l'esclusività quale farmaco orfano per la cura della malattia di von Willebrand (VWD). Octapharma impiega oltre 4.000 persone e ha esperienza biofarmaceutica in 80 Paesi di tutto il mondo, tra cui gli Stati Uniti, dove Octapharma USA ha sede a Hoboken, New Jersey. Octapharma gestisce due siti di produzione all'avanguardia autorizzati dalla Food and Drug Administration statunitense, che offrono un elevato livello di flessibilità nella produzione. Per ulteriori informazioni si prega di visitare il sito web http://www.octapharma.com.

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FONTE Octapharma USA