L'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha derogato alla valutazione di StemEx(R) nei soggetti pediatrici con età inferiore o uguale a 17 anni

18 Gen, 2010, 06:00 GMT Da Gamida Cell Ltd.

GERUSALEMME, Israele, January 18 /PRNewswire/ --

- Lo Studio internazionale con StemEx, terapia sperimentale per il trattamento della leucemia, del linfoma e della sindrome mielodisplastica (MDS), è attualmente in corso in alcuni centri clinici in Italia, Ungheria, Spagna, Israele e Stati Uniti, presso i quali è attivo l'arruolamento.

La Joint Venture Gamida Cell-Teva (JV) ha, oggi, annunciato che il Comitato pediatrico (PDCO) dell'EMA ha concesso una deroga, prodotto specifica, all'impiego di StemEx in tutte le fasce di età della popolazione pediatrica (dalla nascita ai 17 anni di età), affetta dalle patologie ematologiche maligne in studio con StemEx. Il PDCO ha, comunque, precisato che la concessione di questa deroga non impedirà alla JV di poter sviluppare StemEx, dove necessario, nei bambini affetti da varie patologie. Lo sviluppo di StemEx è attuato da una joint venture costituita e gestita, in egual misura, da Gamida Cell e Teva Pharmaceuticals (NASDAQ: TEVA).

Per registrare un nuovo medicinale nell'Unione europea, una società deve in genere dimostrare clinicamente l'efficacia e la sicurezza di un prodotto nei soggetti sia in età pediatrica che in età adulta. È, inoltre, tenuta a presentare al PDCO un "Paediatric Investigational Plan" (PIP, Piano di valutazione del medicinale in età pediatrica) per le quattro fasce di età della popolazione pediatrica che coprono il periodo dalla nascita ai 17 anni di età. La JV ha presentato un PIP per la fascia d'età compresa tra i 12 e i 17 anni unitamente alla richiesta di deroga, prodotto specifica, per i tre gruppi di età compresi dalla nascita agli 11 anni.

Poiché il valore aggiunto di StemEx consiste principalmente nel trattamento di soggetti pediatrici più grandi e degli adulti, la deroga del PDCO è congruente con la strategia della JV di sviluppare StemEx, inizialmente, per adolescenti e adulti.

Michal Austin, direttore degli affari regolatori, ha affermato, "È ben noto che il limitato numero di cellule staminali presenti nel sangue del cordone ombelicale ostacola l'utilizzo terapeutico del trapianto di queste cellule sia negli adolescenti sia negli adulti. La tecnologia di Gamida Cell prende questa piccola popolazione di cellule staminali del cordone ombelicale e la espande in coltura, limitandone la sua differenziazione, fino a raggiungere un numero di cellule staminali potenzialmente in grado di offrire un trattamento terapeutico ai bambini più grandi e agli adulti. Quindi, l'obiettivo di JV, mediante l'impiego di StemEx, è quello di ampliare in maniera significativa la possibilità di un trattamento di base, già pratica comune in ambito pediatrico. In quanto tale, noi riteniamo e l'EMA ha approvato, che la nostra priorità assoluta nello sviluppo di StemEx, sia quella di offrire il trattamento ai quei soggetti le cui esigenze cliniche non sono soddisfatte, ovvero adolescenti e adulti. Ciò significa che, siamo sulla buona strada per lanciare il prodotto sul mercato nel 2011".

Gamida Cell sta attualmente arruolando per lo studio di StemEx, terapia sperimentale, adolescenti (bambini più grandi) e adulti affetti da leucemia nei principali centri clinici per il trapianto di cellule del sangue del cordone ombelicale in Italia, Ungheria, Spagna, Israele e Stati Uniti. Per maggiori informazioni sullo studio visitare il sito: http://www.stemexstudy.com.

Informazioni su Gamida Cell

Gamida Cell Ltd. è un leader mondiale nelle tecnologie di espansione delle cellule staminali e di prodotti terapeutici. La società sta sviluppando una linea di prodotti nel trapianto di cellule staminali e nella rigenerazione dei tessuti per trattare con efficacia malattie debilitanti e spesso mortali, quali cancro, malattie ematologiche, autoimmuni e ischemiche. I prodotti terapeutici di Gamida Cell includono popolazioni di cellule staminali adulte, selezionate da fonti certe, quali il sangue del cordone ombelicale e midollo osseo, che sono espanse in coltura. Gamida Cell ha avuto successo nel trasferire queste tecnologie brevettate ed esclusive di espansione in processi produttivi solidi e validati in accordo alle "Norme di Buona Fabbricazione" (GMP). Il prodotto fiore all'occhiello di Gamida Cell, StemEx, è attualmente studiato come terapia nei pazienti affetti da tumori del sangue in un studio clinico, pilota internazionale svolto presso importanti centri di trapianto negli Stati Uniti, in Europa e in Israele. StemEx ha ricevuto la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti e in Europa. Gli attuali azionisti di Gamida Cell sono: Elbit Imaging, Biomedical Investment, Israel Healthcare Venture, Teva Pharmaceutical Industries, Amgen, Denali Ventures e Auriga Ventures. Per maggiori informazioni, visitare il sito http://www.gamida-cell.com.

    
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FONTE Gamida Cell Ltd.