L'istituto francese I-Stem realizza i primi screening innovativi usando le cellule staminali per identificare farmaci per la distrofia miotonica, DM1

19 Mar, 2009, 13:00 GMT Da AFM-Association Francaise contre les Myopathies

EVRY, Francia, March 19 /PRNewswire/ -- Quattro gruppi di ricercatori di I-STEM[*] hanno unito le loro forze in un progetto collaborativo che ha appena completato il primo screening pilota orientato alle terapie di composti e interferenze RNA che puntano ad invertire i fenotipi alterati osservati nelle cellule staminali di embrioni umani che trasportano il gene mutante della distrofia miotonica del tipo 1. Questa analisi inaugura una serie di azioni di Ricerca e Sviluppo pianificate per il 2009.

Le linee di cellule staminali di embrioni umani (hES) che trasportano il gene mutante responsabile delle malattie possono replicare i difetti molecolari associati ed essere usate, pertanto, per analizzare i meccanismi patologici e la ricerca di cure. I gruppi di I-STEM hanno mostrato che le linee di cellule hES che trasportano il gene mutante responsabile della distrofia miotonica di tipo 1 (DM1), la miopoatia più frequente negli adulti, presenta anomalie molecolari e cellulari note. La capacità dell'hES di auto rinnovamento e pluripotenza offre una risorsa di cellule illimitata ed estremamente versatile, pertinente per analisi su vasta scala. AL fine di sfruttare a fondo queste potenzialità delle linee di cellule hES nel quadro dell'esplorazione di terapie per malattie monogeniche, I-STEM ha creato un reparto per lo screening con una collaborazione stretta con le società Velocity11, Discngine e Prestwick Chemical. I-STEM ha installato nel proprio sito, in Evry-Genopole, una potente piattaforma automatizzata che usa la innovativa tecnologia Velocity11 BioCel1800(R), abbinata ad un sistema specifico per la gestione dei dati progettato da Discngine. Il Conseil Régional d'Ile-de-France (Consiglio regionale dell'Ile-de-France) e la Association Française contre les Myopathies (Associazione francese contro le miopatie) (grazie alle donazioni del Telethon francese) hanno finanziato insieme questa piattaforma[**]. Gli investimenti per realizzare queste analisi sono stati sviluppati al fine di eseguire lo screening della libreria Prestwick Chemical "approvata dall'FDA" e di un sottoinsieme della libreria siRNA progettata internamente (RNA con ridotto interferenza).

Usando questa piattaforma di screening, i gruppi di I-STEM hanno cercato composti e siRNA in grado di provocare la distruzione dell'aggregazione anomala osservata nel nucleo delle cellule staminali di embrioni umani che trasportano la mutazione DM1. Diversi dei 1120 composti e 50 siRNA analizzati sono stati identificati come candidati.

I-STEM intende eseguire da cinque a dieci campagne di screening simili all'anno su altre malattie genetiche, usando la propria libreria di linee di cellule staminali umane che trasportano le mutazioni genetiche[***].

Informazioni su I-STEM

L'Institute for Stem Cells in the Treatment and Study of Monogenic Diseases (Istituto per le Cellule staminali nel trattamento e nello studio delle malattie monogeniche) è un laboratorio che si è prefisso di esplorare il potenziale terapeutico delle cellule staminali nel trattamento di malattie genetiche rare. Sotto la direzione di Marc Peschanski (un Direttore delle ricerche dell'INSERM), agli inizi del 2005 I-STEM è stato il primo laboratorio in Francia a cui è stato concesso di operare su linee di cellule staminali di embrioni umani (importate). In seguito, nel giugno 2006, è stato autorizzato dall'Agenzia francese per la Biomedicina per costruire una libreria di linee di cellule mutate che possano servire da modelli nello studio delle malattie monogeniche. Per maggiori informazioni visitare: http://www.istem.eu

    
    Informazioni su Velocity11
    Visitare http://www.velocity11.com

    Informazioni su Prestwick Chemical
    Visitare: http://www.prestwickchemical.com

    Informazioni su Discngine S.A.
    Visitare: http://www.discngine.com

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    [*] Screening ad elevato rendimento (Marc Lechuga), malattie
    neuromuscolari (Dr Geneviève Piétu), Genomica funzionale (Dr Sandrine
    Baghdoyan), Malattie motoneuronali (Dr Cécile Martinat).

    [**] Altri finanziatori principali di I-STEM sono INSERM, Genopole(R) ed
    il Conseil Général de l'Essonne.

    [***] Le linee di cellule umane ES sono ottenute, in particolare,
    attraverso le collaborazioni con Pr Stéphane Viville (Centro DPI,
    Strasburgo) e Pr Karen Sermon (AZ-VUB, Bruxelles).

FONTE AFM-Association Francaise contre les Myopathies