Nuovo gruppo di studio internazionale si prefigge di fissare lo standard per la prevenzione e il trattamento delle emorragie nei pazienti affetti da malattia di von Willebrand (MVW)

23 Mag, 2006, 14:00 BST Da ZLB Behring

VANCOUVER, Columbia Britannica, May 23 /PRNewswire/ --

- Mancano importanti protocolli per diagnosi e trattamento della malattia emorragica ereditaria più comune al mondo

Il von Willebrand Disease Prophylaxis Network, un gruppo di studio internazionale formato da alcuni dei maggiori esperti di malattie emorragiche provenienti da oltre 70 centri di tutto il mondo, ha annunciato oggi di avere dato inizio a uno studio con l'obiettivo di esaminare l'uso e l'effetto della terapia profilattica nei pazienti affetti da malattia di von Willebrand (MVW) che soffrono di episodi emorragici spontanei. Lo studio VWD International Prophylaxis (VIP) valuterà diversi protocolli di trattamento con l'obiettivo di stabilire i regimi preventivi ottimali per la MVW, la malattia emorragica ereditaria più comune al mondo. L'annuncio è stato fatto durante il congresso annuale 2006 della Federazione Mondiale dell'Emofilia di Vancouver.

L'annuncio segue l'accertamento da parte del von Willebrand Disease Prophylaxis Network che il 77 per cento dei pazienti affetti da MVW di tipo 3 è andato soggetto a episodi emorragici tali da richiedere trattamento nel corso degli ultimi dodici mesi. La ricerca ha indicato inoltre che il 22 per cento dei pazienti con MVW di tipo 3 mostra un profilo emorragico tale da consigliare la terapia preventiva. I risultati sono stati ricavati dal primo censimento internazionale teso ad esaminare l'uso della profilassi nel trattamento della MVW, e sono stati annunciati ieri nel corso del congresso di Vancouver.

"Fino ad ora, l'uso profilattico di terapie sostitutive del fattore nei pazienti affetti da MVW non è stato studiato a fondo, e per questo motivo non sono stati stabiliti i regimi ottimali di trattamento,", ha dichiarato il dott. Erik Berntorp, investigatore principale e professore del dipartimento di ematologia e malattie della coagulazione presso l'ospedale universitario di Malmoe, in Svezia. "Analizzando l'uso dei farmaci usati per prevenire o contenere le emorragie dovute alla MVW, il von Willebrand Disease Prophylaxis Network si augura di poter offrire a chi opera nell'ambito delle malattie emorragiche le risposte di cui ha bisogno per migliorare la qualità della vita dei 60 milioni di persone che soffrono in tutto il mondo di MVW."

"Ridurre gli episodi di emorragie spontanee è fondamentale nel trattamento della MVW di tipo 3, ha dichiarato Miklos Fulop, direttore generale ed esecutivo della Federazione Mondiale dell'Emofilia. "Il nostro obiettivo è curare tutti coloro che sono affetti da malattie emorragiche, e perché possiamo conseguirlo la ricerca è a dir poco fondamentale. La Federazione desidera perciò elogiare gli sforzi del von Willebrand Disease Prophylaxis Network, e siamo sicuri che il sapere che esso saprà accumulare servirà a migliorare l'esistenza delle persone affette da MVW di tipo 3."

Caratteristiche dello studio VIP

Lo studio VIP arruolerà fino a 200 pazienti e sarà di tipo osservativo prospettico multicentro. Ciascuno dei quattro rami dello studio comprenderà fino a 50 soggetti. In alcune delle più rare indicazioni emorragiche, l'arruolamento di 25 soggetti "completanti" fornirà informazioni sufficienti a supportare le conclusioni della ricerca. Ciascuno dei quattro rami dello studio si concentrerà su una importante indicazione emorragica, vale a dire articolare, gastrointestinale (GI), menorragica e del naso/bocca. Saranno rappresentati nello studio i soggetti affetti da MVW di tipo 1, 2, e 3 (vale a dire dallo spettro tra leggero e grave). I partecipanti saranno sottoposti a un trattamento a crescere da uno a tre livelli di dosi di terapia sostitutiva del fattore. Tutti i soggetti inizieranno al livello di dose 1 e vi rimarranno per un anno di follow-up, o fino a che non soddisfino i criteri per il passaggio al livello 2 o 3. Nel caso delle emorragie articolari, gastrointestinali e del naso, i pazienti partiranno da 50U RCo/kg di un prodotto FVW/FVIII una volta la settimana, per poi passare a due volte la settimana al livello 2, e tre volte alla settimana al livello 3; i pazienti menorragici inizieranno con 50 U RCo/kg al giorno uno del mese per due cicli, 50 U RCo/kg i giorni due e tre del mese per due cicli a livello 2, e 50 U RCo/kg i giorni uno, due e tre del mese al livello 3. La scelta del prodotto FVW/FVIII da utilizzare sarà lasciata alla discrezione dell'investigatore.

Cenni sulla malattia di von Willebrand

La malattia di von Willebrand è causata da una insufficienza o anormalità del fattore von Willebrand, una proteina del sangue necessaria per la coagulazione. Maschi e femmine sono colpiti in ugual misura da questa malattia. La MVW è suddivisa per tipi, che vanno dal tipo 1 (più comune e lieve) fino al tipo 3 (il più grave). La MVW colpisce circa 60 milioni di persone in tutto il mondo.

Le donne affette da MVW vanno maggiormente soggette a mestruazioni abbondanti e prolungate. Altri sintomi comuni di MVW comprendono l'epistassi e la frequente comparsa di lividi. Il sanguinamento può essere lieve o grave e verificarsi in seguito a ferite, con o senza una causa apparente. I sintomi più gravi comprendono le emorragie a carico di articolazioni e organi interni. I pazienti affetti da MVW possono necessitare di cure particolari durante le procedure dentistiche, le operazioni chirurgiche e il parto.

Non vi sono cure per la MVW, ma esistono terapie. I trattamenti specifici comprendono l'acetato di desmopressina, in grado di rilasciare il fattore von Willebrand immagazzinato, o la terapia sostitutiva, ove necessario, per mezzo di Humate-P(R), complesso di fattore antiemofilico e di fattore von Willebrand (umano), l'unico prodotto autorizzato dalla FDA statunitense per il trattamento di questa malattia.

Il concentrato di fattore von Willebrand/fattore VIII Humate-P(R) di ZLB Behring (venduto in Europa con il nome di Haemate(R) P) è una terapia sostitutiva con alle spalle oltre 20 anni di comprovate sicurezza ed efficacia in tutto il mondo. Si tratta di un farmaco iniettabile che opera per raggiungere la giusta omeostasi sostituendo le forme attive più comuni di fattore von Willebrand (multimeri del fattore dall'alto peso molecolare) e fattore VIII di cui difettano i pazienti affetti da malattia di von Willebrand (MVW).

Possibili effetti collaterali derivanti dall'uso dell'Humate-P comprendono reazione allergica, orticaria, costrizione del costato, eruzioni cutanee, prurito ed edema. In rari casi possono verificarsi reazioni anafilattiche. Episodi tromboembolici sono stati riscontrati in pazienti affetti da MVW sottoposti a terapia sostitutiva, specialmente in coloro con predisposizione nota alla trombosi. In questi pazienti occorre usare cautela e prendere in considerazione misure antitrombotiche.

Lo Humate-P è ricavato da plasma umano. Come per tutti i prodotti ricavati dal plasma, non è possibile eliminare del tutto il rischio di trasmissione di agenti infettivi, compresi virus e, in linea teorica, l'agente responsabile della malattia di Creutzfeldt-Jakob. Per le informazioni sulla prescrizione dello Humate-P, potete visitare il sito http://www.zlbbehring.com.

Cenni sul von Willebrand Disease Prophylaxis Network

Fondato nel 2001, il Von Willebrand Disease Prophylaxis Network è un gruppo di studio internazionale formato da medici e ricercatori che si occupano di MVW creato allo scopo primario di investigare il ruolo delle misure profilattiche nel proteggere da episodi emorragici nelle forme gravi di MVW, e sensibilizzare gli operatori sanitari e i consumatori circa questa malattia. Il comitato direttivo del von Willebrand Disease Prophylaxis Network comprende 14 dei maggiori ricercatori ed esperti di questa patologia (sei dall'Europa, otto dal Nord America), ovvero:

    
    direttore: Dott. Erik Berntorp, ospedale universitario di Malmoe,
    Svezia co-direttore: Dott. Thomas Abshire, Centro oncologico e servizio
      per le malattie del sangue AFLAC, USA
    Coordinamento dei dati e statistiche: Dott. Sharyne Donfield, Rho 
    Inc., USA

    -- Dott. Manuel Carcao, programma per la cura dell'emofilia 
       dell'Hospital for Sick Children, Canada
    -- Dott. Joan Cox Gill, Blood Research Institute, USA
    -- Dott. Jorge DiPaola, Centro regionale per il trattamento delle 
       emofilie di Great Plains, USA
    -- Dott. Peter Kouides, Centro emofilia Mary M. Gooley, USA
    -- Dott. Karin Kurnik, ospedale infantile von Haunersches, 
       Germania
    -- Dott. Frank Leebeek, Centro medico Erasmus, Olanda
    -- Dott. Stefan Lethagen, Centro emofilia di Copenhagen, 
       Danimarca
    -- Dott. Michael Makris, Royal Hallamshire Hospital, Regno Unito
    -- Dott. Pier Mannucci, Centro emofilia e trombosi Angelo Bianchi 
       Bonomi, Italia
    -- Dott. Prasad Mathew, Centro emofilia Ted R. Montoya, USA
    -- Dott. Rochelle Winikoff, Ospedale Ste-Justine, Canada    

Il VWD Prophylaxis Network è sostenuto da un finanziamento non vincolante di ZLB Behring.

Cenni su ZLB Behring

ZLB Behring è un'azienda leader mondiale nell'industria delle bioterapie a base di proteine del plasma. ZLB Behring si è posta l'obiettivo di migliorare la qualità della vita dei pazienti di tutto il mondo, e ha sviluppato a questo scopo prodotti ricombinanti e derivati dal plasma sicuri ed efficaci accanto ad un'ampia gamma di servizi connessi. Il ricco catalogo di prodotti terapeutici salvavita dell'azienda viene usato nel trattamento dell'emofilia e di altre patologie emorragiche, delle malattie da immunodeficienza, e dell'enfisema ereditario, come pure per la prevenzione delle patologie emolitiche dei neonati e per la cura dei pazienti che hanno subito interventi chirurgici al cuore e di coloro che sono rimasti folgorati - ustionati. ZLB Behring gestisce inoltre una delle più grandi reti di proprietà per la raccolta di plasma. ZLB Behring è affiliata a CSL Limited, una società biofarmaceutica che opera in tutto il mondo e ha la sua sede centrale a Melbourne, in Australia. Per ulteriori informazioni potete visitare il sito http://www.zlbbehring.com. Il sito http://www.AllAboutBleeding.com è una risorsa con l'obiettivo di sensibilizzare il pubblico circa la MVW.

    
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              http://www.AllAboutBleeding.com

FONTE ZLB Behring