Primo censimento internazionale della malattia di von Willebrand (MVW): Il 77 per cento dei pazienti affetti da MVW grave di tipo 3 va soggetto a seri episodi emorragici

22 Mag, 2006, 14:00 BST Da ZLB Behring

VANCOUVER, Columbia Britannica, May 22 /PRNewswire/ --

- Il Von Willebrand Disease Prophylaxis Network lavora per sviluppare efficaci trattamenti standard per la malattia emorragica ereditaria più comune al mondo

Oltre tre quarti dei pazienti affetti da malattia di von Willebrand (MVW), la forma più grave di questa malattia emorragica ereditaria, la più comune al mondo, ha sofferto di episodi emorragici nell'ultimo anno tali da richiedere trattamento, secondo i risultati di uno studio resi noti in occasione del congresso mondiale 2006 della Federazione Mondiale dell'Emofilia. La ricerca ha indicato inoltre che il 22 per cento dei pazienti con MVW di tipo 3 mostrano un profilo emorragico tale da consigliare la terapia preventiva. Questi risultati sono stati ricavati dal primo censimento internazionale sulla profilassi nel trattamento della MVW da parte del von Willebrand Disease Prophylaxis Network, un gruppo di ricerca formato da 14 dei maggiori ricercatori ed esperti di questa patologia in Europa e Nord America.

"Il von Willebrand Disease Prophylaxis Network è stato creato allo scopo di determinare il trattamento ottimale per i pazienti affetti da MVW, con l'obiettivo di ridurre al minimo la morbilità di tipo emorragico,", ha dichiarato il dott. Erik Berntorp, investigatore principale e professore del dipartimento di ematologia e malattie della coagulazione presso l'ospedale universitario di Malmoe, in Svezia. "Usando i dati forniti dal nostro registro e da studi futuri, auspichiamo di poter sviluppare regimi più efficaci per il controllo della MVW."

I dati raccolti dal Prophylaxis Network su 74 centri in Europa e Nord America comprendono un totale di 6.208 individui affetti da MVW tra cui 4.687 con malattia di tipo 1; 1.181 con malattia di tipo 2; e 340 con malattia di tipo 3, ovvero la forma più grave di MVW. I dati del censimento mostrano una notevole differenza nella distribuzione dei tipi di MVW diagnosticati nei pazienti che vivono in Nord America rispetto a quelli che vivono in Europa - per l'esattezza i pazienti affetti da forme più gravi di tipo 2 e 3 hanno il doppio delle possibilità di risiedere in Europa che non nel Nord America (32,1 contro 16,0 per cento). I ricercatori hanno riscontrato inoltre differenze regionali nella profilassi clinica dei pazienti colpiti da MVW di tipo 3.

Il registro dei dati ha valutato inoltre misure per la prevenzione e il controllo dei sintomi della malattia, un'area di particolare interesse per i ricercatori del von Willebrand Disease Prophylaxis Network. Dei 101 pazienti nel registro sotto trattamento profilattico, 75 erano pazienti di tipo 3. Le ragioni più comuni per l'avvio della profilassi sono risultate le emorragie articolari (40 per cento), del naso e della bocca (23 per cento) e gastrointestinali (14 per cento).

"Le conclusioni cui è giunto il von Willebrand Disease Prophylaxis Network evidenziano il rischio di emorragie spontanee cui vanno incontro i pazienti affetti da MVW di tipo 3 e il bisogno di comprendere meglio i passi che possono essere fatti per ridurre l'incidenza degli episodi emorragici," ha dichiarato Miklos Fulop, direttore generale ed esecutivo della Federazione Mondiale dell'Emofilia. "Migliorare la comprensione della MVW è uno dei principali obiettivi della Federazione, e siamo ansiosi di conoscere a quali conclusioni giungerà in futuro questo organismo per gettare luce sulle migliori opzioni di trattamento in grado di aiutare tutti coloro al mondo che sono afflitti da questa patologia emorragica potenzialmente grave."

Cenni sulla malattia di von Willebrand

La malattia di von Willebrand (MVW) è causata da una insufficienza o anormalità del fattore von Willebrand, una proteina del sangue necessaria per la coagulazione. Maschi e femmine sono colpiti in ugual misura da questa malattia. La MVW è suddivisa per tipi, che vanno dal tipo 1 (più comune e lieve) fino al tipo 3 (il più grave). La MVW colpisce circa 60 milioni di persone in tutto il mondo.

Le donne affette da MVW vanno maggiormente soggette a mestruazioni abbondanti e prolungate. Altri sintomi comuni di MVW comprendono l'epistassi e la frequente comparsa di lividi. Il sanguinamento può essere lieve o grave e verificarsi in seguito a ferite, con o senza una causa apparente. I sintomi più gravi comprendono le emorragie a carico di articolazioni e organi interni. I pazienti affetti da MVW possono necessitare di cure particolari durante le procedure dentistiche, le operazioni chirurgiche e il parto.

Non vi sono cure per la MVW, ma esistono terapie. I trattamenti specifici comprendono l'acetato di desmopressina, in grado di rilasciare il fattore von Willebrand immagazzinato, o la terapia sostitutiva, ove necessario, per mezzo di Humate-P(R), complesso di fattore antiemofilico e di fattore von Willebrand (umano), l'unico prodotto autorizzato dalla FDA statunitense per il trattamento di questa malattia.

Il concentrato di fattore von Willebrand/fattore VIII Humate-P(R) di ZLB Behring (venduto in Europa con il nome di Haemate(R) P) è una terapia sostitutiva con alle spalle oltre 20 anni di comprovate sicurezza ed efficacia in tutto il mondo. Si tratta di un farmaco iniettabile che opera per raggiungere la giusta omeostasi sostituendo le forme attive più comuni di fattore von Willebrand (multimeri del fattore dall'alto peso molecolare) e fattore VIII di cui difettano i pazienti affetti da malattia di von Willebrand (MVW).

Possibili effetti collaterali derivanti dall'uso dell'Humate-P comprendono reazione allergica, orticaria, costrizione del costato, eruzioni cutanee, prurito ed edema. In rari casi possono verificarsi reazioni anafilattiche. Episodi tromboembolici sono stati riscontrati in pazienti affetti da MVW sottoposti a terapia sostitutiva, specialmente in coloro con predisposizione nota alla trombosi. In questi pazienti occorre usare cautela e prendere in considerazione misure antitrombotiche.

Lo Humate-P è ricavato da plasma umano. Come per tutti i prodotti ricavati dal plasma, non è possibile eliminare del tutto il rischio di trasmissione di agenti infettivi, compresi virus e, in linea teorica, l'agente responsabile della malattia di Creutzfeldt-Jakob. Per le informazioni sulla prescrizione dello Humate-P, potete visitare il sito http://www.zlbbehring.com.

Cenni sul von Willebrand Disease Prophylaxis Network

Fondato nel 2001, il Von Willebrand Disease Prophylaxis Network è un gruppo di studio internazionale formato da medici e ricercatori che si occupano di MVW creato allo scopo di investigare il ruolo delle misure profilattiche nel proteggere o prevenire episodi emorragici nelle forme gravi di MVW, e sensibilizzare gli operatori sanitari e i consumatori circa questa malattia. Il comitato direttivo del von Willebrand Disease Prophylaxis Network comprende 14 dei maggiori ricercatori ed esperti di questa patologia (sei dall'Europa, otto dal Nord America), ovvero:

direttore: Dott. Erik Berntorp, ospedale universitario di Malmoe, Svezia

co-direttore: Dott. Thomas Abshire, Centro oncologico e servizio per le malattie del sangue AFLAC, USA

    
    Coordinamento dei dati e statistiche: Dott. Sharyne Donfield, Rho
      Inc., USA
    -- Dott. Manuel Carcao, programma per la cura dell'emofilia 
       dell'Hospital for Sick Children, Canada
    -- Dott. Joan Cox Gill, Blood Research Institute, USA
    -- Dott. Jorge DiPaola, Centro regionale per il trattamento delle 
       emofilie di Great Plains, USA
    -- Dott. Peter Kouides, Centro emofilia Mary M. Gooley, USA
    -- Dott. Karin Kurnik, ospedale infantile von Haunersches, 
       Germania
    -- Dott. Frank Leebeek, Centro medico Erasmus, Olanda
    -- Dott. Stefan Lethagen, Centro emofilia di Copenhagen, 
       Danimarca
    -- Dott. Michael Makris, Royal Hallamshire Hospital, Regno Unito
    -- Dott. Pier Mannucci, Centro emofilia e trombosi Angelo Bianchi 
       Bonomi, Italia
    -- Dott. Prasad Mathew, Centro emofilia Ted R. Montoya, USA
    -- Dott. Rochelle Winikoff, Ospedale Ste-Justine, Canada    

Il VWD Prophylaxis Network è sostenuto da un finanziamento non vincolante di ZLB Behring.

Cenni su ZLB Behring

ZLB Behring è un'azienda leader mondiale nell'industria delle bioterapie a base di proteine del plasma. ZLB Behring si è posta l'obiettivo di migliorare la qualità della vita dei pazienti di tutto il mondo, e ha sviluppato a questo scopo prodotti ricombinanti e derivati dal plasma sicuri ed efficaci accanto ad un'ampia gamma di servizi connessi. Il ricco catalogo di prodotti terapeutici salvavita dell'azienda viene usato nel trattamento dell'emofilia e di altre patologie emorragiche, delle malattie da immunodeficienza, e dell'enfisema ereditario, come pure per la prevenzione delle patologie emolitiche dei neonati e per la cura dei pazienti che hanno subito interventi chirurgici al cuore e di coloro che sono rimasti folgorati - ustionati. ZLB Behring gestisce inoltre una delle più grandi reti di proprietà per la raccolta di plasma. ZLB Behring è affiliata a CSL Limited, una società biofarmaceutica che opera in tutto il mondo e ha la sua sede centrale a Melbourne, in Australia. Per ulteriori informazioni potete visitare il sito http://www.ZLBBehring.com. Il sito http://www.AllAboutBleeding.com è una risorsa con l'obiettivo di sensibilizzare il pubblico circa la MVW.

    
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FONTE ZLB Behring