Sylentis annuncia i risultati positivi della sperimentazione di fase II con SYL1001 per il trattamento del dolore oculare correlato alla sindrome dell'occhio secco

14 Mar, 2016, 11:49 GMT Da Sylentis

MADRID, March 14, 2016 /PRNewswire/ --

Sylentis, azienda farmaceutica del Gruppo PharmaMar (MSE: PHM), all'avanguardia nella ricerca e sviluppo di nuovi farmaci basati sul silenziamento genico (interferenza dell'RNA, RNAi), ha presentato i risultati di due studi clinici di fase II (SYL1001_II e SYL1001_III) volti a valutare dosaggio ed efficacia del farmaco sperimentale SYL1001 nel trattamento dei disturbi oculari collegati alla sindrome dell'occhio secco.

     (Logo: http://photos.prnewswire.com/prnh/20160314/343630LOGO )

Questi due studi di fase II a gruppi paralleli, in doppio cieco e controllati con placebo sono stati condotti in 8 centri di sperimentazione in due Paesi europei: Spagna ed Estonia. Hanno preso parte agli studi un totale di 127 pazienti con dolore oculare correlato alla sindrome dell'occhio secco. Gli studi avevano l'obiettivo di valutare la sicurezza e l'efficacia di quattro dosi di SYL1001 (0,375%, 0,75%, 1,125% e 2,25%) rispetto a placebo, somministrate nel corso di 10 giorni, una volta al giorno, in forma di collirio.

I risultati hanno rivelato che la dose all'1,125% ha ottenuto il migliore endpoint primario e secondario, attenuando non solo il dolore oculare ma anche l'iperemia congiuntivale correlati alla sindrome dell'occhio secco.

I due studi hanno inoltre confermato per SYL1001 i profili di sicurezza e tolleranza favorevoli precedentemente osservati nello studio di fase I, senza differenze nelle percentuali di eventi avversi tra le dosi di SYL1001 esaminate e il gruppo trattato con placebo.

"Questi risultati positivi sostengono il proseguimento dello sviluppo clinico di SYL1001. Attualmente, Sylentis sta progettando il programma clinico di fase III, che verrà validato con le autorità di regolamentazione competenti," ha affermato la dott.ssa Ana Isabel Jiménez, COO di Sylentis.

I risultati e le ulteriori analisi relativi a questi studi clinici verranno presentati a maggio 2016, in occasione della conferenza ARVO.

Informazioni su SYL1001   

SYL1001 è un farmaco basato sull'RNAi, somministrato come collirio senza conservanti, che inibisce selettivamente la produzione del recettore TRPV1. Questo tipo di recettori, sono canali ionici che mediano la trasmissione del dolore oculare. SYL1001 è un piccolo oligonucleotide sintetico a doppio filamento di RNA (siRNA) che esibisce un meccanismo di azione nuovo e altamente selettivo. Studi non clinici condotti da Sylentis con SYL1001 hanno dimostrato l'elevata capacità del farmaco di inibire questo specifico target e di bloccare la percezione del dolore oculare negli animali[i].

SYL1001 è un prodotto in fase di sviluppo per il trattamento o la prevenzione del dolore oculare correlato alla sindrome dell'occhio secco e dimostra potenzialità di sviluppo per altre patologie che causano dolore oculare (lesioni corneali, chirurgia refrattiva, ecc.) [ii],[iii],[iv].

Informazioni sull'interferenza dell'RNA (RNAi)  

L'interferenza dell'RNA (RNAi) è un processo cellulare naturale che regola l'espressione di alcuni geni, con un ruolo nella difesa e nello sviluppo innati di animali e piante. Questo processo viene utilizzato per silenziare specifici trascritti genici che codificano per proteine all'origine di malattie. L'applicazione terapeutica di siRNA mirati è in espansione, grazie alla specificità del silenziamento genico per una particolare proteina in un dato tessuto e all'assenza di effetti collaterali. Questo nuovo approccio per la scoperta di farmaci è una tecnologia promettente, che sta rapidamente trasferendosi all'ambito della ricerca traslazionale[v].

Informazioni su Sylentis  

Sylentis, azienda interamente posseduta da PharmaMar (MSE: PHM), opera nel campo delle biotecnologie per sviluppare terapie innovative, sfruttando la tecnologia del silenziamento genico post-trascrizionale o interferenza dell'RNA (RNAi). Sylentis ha sviluppato un approccio finalizzato all'efficace progettazione di terapie basare sull'RNAi, utilizzabili per silenziare numerosi geni all'origine di malattie. Attualmente l'azienda dispone di un solido programma terapeutico in campo oftalmologico[vi], con due farmaci candidati in fase di sviluppo in studi di fase II per il glaucoma (bamosiran) e dolore oculare (SYL1001)[II],[III],[IV]. Sylentis sta inoltre sviluppando nuovi prodotti per il trattamento di diverse malattie oculari, come le allergie oculari e le patologie retiniche. Per ulteriori informazioni su Sylentis, visitare il sito http://www.sylentis.com.

i. Martínez-Garcia C, Martínez T, Pañeda C, Gallego P, Jimenez AI, Merayo J. Differential expression and localization of transient receptor potential vanilloid 1 in rabbit and human eyes. Histol Histopathol, 2013, 28(11):1507-16.

ii. Pañeda C, González V, Martínez T, Ruz V, Vargas B and Jiménez AI. RNAi based therapies for ocular conditions. Agli atti dell'11° ISOPT, 2014, 25-30, Medimond, Bologna, Italia.

iii. Martínez T, Jiménez AI, Pañeda, C. Short-interference RNAs: becoming medicines. EXCLI Journal, 2015;14:714-46.

iv. Martínez T, González MV, Vargas B, Jiménez AI, Pañeda C. Preclinical Development of RNAi-Inducing Oligonucleotide Therapeutics for Eye Diseases. In RNA interference. ISBN: 978-953-51-4614-8. Ed. Intech. 2015.

v. The definition and classification of dry eye disease: report of the Definition and Classification Subcommittee of the International Dry Eye WorkShop (2007). Ocul Surf, 2007. 5(2): p. 75-92.

vi. Moreno-Montañés J, Sádaba B, Ruz V, Gómez-Guiu A, Zarranz J, González MV, Pañeda C, Jimenez AI. Phase I Clinical Trial of SYL040012, a Small Interfering RNA Targeting β-Adrenergic Receptor 2, for Lowering Intraocular Pressure. Mol Ther. 2014, 22(1):226-32.

Referente per i media:
Paula Fdez. Alarcón - Responsabile delle relazioni con i media (+34-638-79-62-15)
Relazioni con gli investitori:
Numero di telefono: +34-914444500, oppure visitare i siti http://www.sylentis.com e http://www.pharmamar.com

 


FONTE Sylentis