Terapia genica: Généthon produce il primo lotto di vettori derivati dall'HIV in Europa per l'uso nei trial clinici sull'uomo

04 Mar, 2009, 08:00 GMT Da Genethon and AFM (French Muscular Dystrophy Association)

EVRY, Francia, March 4 /PRNewswire/ -- Genethon, il laboratorio francese creato e finanziato dall'AFM (associazione francese per la lotta alle miopatie) attraverso donazioni del Téléthon, ha annunciato il 20 febbraio di avere prodotto, controllato e rilasciato una partita di vettori lentivirali derivati dal virus dell'immunodeficienza umana (HIV) per un trial sulla terapia genica nell'uomo contro una rara immunodeficienza. L'unità di terapia genica e cellulare ETGC (Etablissement de thérapie génique et cellulaire) di Généthon è così diventata la prima organizzazione d'Europa ad avere prodotto questo tipo di vettore nel rispetto degli standard GMP che dispongono le buone prassi di fabbricazione. Una parte dei controlli di sicurezza sono stati condotti da GenoSafe(1), un'azienda creata dall'AFM e da Généthon.

Dalla sua fondazione nel 2005 e l'approvazione ufficiale da parte delle autorità sanitarie nel 2006, l'ETGC di Généthon ha lavorato su una serie di vettori diversi. In particolare, l'unità ha svolto le operazioni di riempimento sterile, controllo della qualità e rilascio dei lotti dei vettori AAV usati nel trial di terapia genica di fase I condotto per una malattia neuromuscolare, la gamma sarcoglicanopatia. Essa ha inoltre prodotto e rilasciato vettori oncoretrovirali per futuri trial su malattie da trapianto contro l'ospite, la miosite da inclusione corporea e le malattie autoimmunitarie.

Il rilascio di questo primo lotto di vettori derivati dall'HIV e prodotti in conformità con gli standard GMP è un passaggio fondamentale nella preparazione della domanda di autorizzazione per il trial clinico da presentare all'Afssaps (l'autorità francese sulla sicurezza dei farmaci) nel mese di marzo. Una volta ottenuta l'approvazione delle autorità sanitarie, il lotto sarà usato in un trial sulla terapia genica contro la sindrome di Wiskott-Aldrich, una rara immunodeficienza. Genethon sarà sponsor di questo trial, il cui inizio è previsto nell'ultimo trimestre del 2009.

"Questa prima assoluta è una novità di rilievo per il laboratorio Généthon, e conferma la nostra capacità di fungere da importante strumento in Europa per dimostrare l'efficacia della terapia genica nella lotta alle malattie rare," ha affermato Laurence Tiennot-Herment, presidente dell'AFM nonché presidente del laboratorio dal 1 gennaio 2009.

Cenni su Genethon

Il laboratorio Genethon è unico al mondo e, dalla sua creazione, ha avuto un ruolo decisivo nell'accelerare la ricerca genetica ed è stato una fonte di eccezionali innovazioni. Dopo avere mappato il genoma umano e avere identificato i geni responsabili delle malattie, esso si è occupato dello sviluppo degli strumenti per la terapia genica e la loro applicazione sull'uomo per la cura delle malattie rare. Esso è diventato così il primo laboratorio non farmaceutico ad essere autorizzato a produrre lotti di vettori farmacologici per i trial sull'uomo. A questo fine, Généthon ha creato due unità di produzione di lotti di vettori clinici accreditati dall'Afssaps (ETGC) e si è impegnato a sviluppare una struttura di produzione su scala industriale conforme alle buone prassi di produzione GMP entro il 2010 (progetto Gamma). Oltre al trial sulla sindrome di Wiskott-Aldrich, Généthon sta continuando il trial sulla terapia genica avviato nel 2006 sulla malattia neuromuscolare.

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(1) Fondata nel 2003 da Genethon e dall'AFM, GenoSafe è una società di servizi specializzata nella valutazione di efficacia e sicurezza dei prodotti bioterapeutici. Dallo sviluppo dei prodotti fino all'approdo sul mercato, GenoSafe conduce studi che rispettano i requisiti normativi e sono studiati specificamente secondo le esigenze dei clienti. Per maggiori informazioni: http://www.genosafe.com

FONTE Genethon and AFM (French Muscular Dystrophy Association)