Jazz Pharmaceuticals und Gentium kündigen die europäische Markteinführung der ersten zugelassenen lebensrettenden Behandlung bei schwerer Lebervenenverschlusskrankheit an

-- Markteinführung von Defitelio®^▼ (Defibrotid) während des 40. Jahrestreffens der European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) 2014 angekündigt

DUBLIN und VILLA GUARDIA, Italien, 1. April 2014  /PRNewswire/ -- Jazz Pharmaceuticals plc (Nasdaq: JAZZ) und Gentium S.p.A., ein Unternehmen von Jazz Pharmaceuticals, kündigten heute den Start der europäischen Markteinführung von Defitelio®^▼ (Defibrotid) an, das erste lizenzierte Produkt für die Behandlung einer schweren venösen okklusiven Leberkrankheit (schwere VOD oder sVOD) bei Patienten ab einem Alter von einem Monat, die eine hämatopoetische Stammzelltransplantation erhalten (HSZT).⁽¹⁾ Die Unternehmen haben Defitelio in Deutschland und Österreich eingeführt und planen im Verlauf von 2014 und 2015 die kontinuierliche Markteinführung in 27 weiteren europäischen Ländern.

Die schwere VOD, eine der schwerwiegenden, frühen Komplikationen bei einer Stammzelltransplantation, ist mit Multiorganversagen verbunden und endet bei über 80 % der Patienten tödlich.^(2,3) Stammzelltransplantationen werden mit Heilabsicht bei Patienten mit bösartigen Blutkrankheiten, bestimmten soliden Tumoren und einigen nicht bösartigen Erkrankungen wie schweren Hämoglobinopathien durchgeführt.^(4,5)

„Die kommerzielle Verfügbarkeit von Defitelio als erstes lizenziertes Medikament zur Behandlung der sVOD in Europa ist für Patienten mit dieser lebensbedrohlichen Erkrankung ein wichtiger Schritt nach vorne", sagt Burce C. Cozadd, Vorsitzender und Geschäftsführer bei Jazz Pharmaceuticals plc. „Des Weiteren ist diese europäische Markteinführung ein bedeutender Meilenstein für das gemeinsame Team von Jazz Pharmaceuticals und Gentium, nachdem Gentium von Jazz Pharmaceuticals Anfang dieses Jahres übernommen wurde. Sie bestärkt auch unser Engagement, in den Bereichen der Hämatologie und Onkologie wichtige Behandlungen für Patienten mit Erkrankungen zu entwickeln, für die ein hoher medizinischer Bedarf besteht.

„Die schwere VOD ist eine komplexe und nicht vorhersagbare Krankheit, deren Auswirkungen auf Patienten, Ärzte und Mittel substanziell sind. Ein frühes und effektives Eingreifen ist für die Rettung von Leben und die Einschränkung der potenziell wesentlichen Belastung durch diese Krankheit entscheidend. Ärzte haben die Markteinführung von Defitelio in Europa schon sehnlich erwartet," sagte Professor Mohamad Mohty, designierter Präsident der EBMT und Professor der Hämatologie am Saint-Antoine Hospital und der Universität Pierre & Marie Curie, Paris.

Die Wirksamkeit von Defitelio zur Behandlung von sVOD bei HSZT-Patienten wird durch Daten aus einer zulassungsrelevanten, multizentrischen Phase-III-Studie gestützt, in der Defitelio zur Behandlung von sVOD im Vergleich mit einer historischen Kontrollgruppe von Patienten bewertet wurde, die eine unterstützende Standardbehandlung erhalten hatten.^{(1 )} In dieser Studie zeigte sich, dass Defitelio die Überlebensrate für Patienten mit sVOD infolge einer Stammzelltransplantation wesentlich erhöht. Die Ergebnisse bewiesen 100 Tage nach der Transplantation eine Erhöhung der Überlebensrate von 52 % für Patienten, die mit Defitelio behandelt wurden, im Vergleich zu Patienten in der historischen Kontrollgruppe (38,2 % in der Defitelio-Gruppe gegenüber 25,0 % in der historischen Kontrollgruppe; p=0,0341).⁽¹⁾ 100 Tage nach der Transplantation erzielten in der klinischen Studie 23,5 % der mit Defitelio behandelten Patienten ein vollständiges Ansprechen gegenüber 9,4 % der Patienten in der historischen Kontrollgruppe (p=0,013).⁽¹⁾

Die Wirksamkeitsdaten dieser zulassungsrelevanten Studie werden gestützt durch Daten aus einer Phase-II-Studie zur Dosisfindung sowie Daten aus dem internationalen „Compassionate Use"-Programm und einer Zwischenanalyse (Untergruppe von Patienten mit sVOD) einer laufenden, offenen IND-Behandlungsstudie (Investigational New Drug), die in den Vereinigten Staaten (USA) durchgeführt wird.⁽¹⁾ Des Weiteren unterstützten Daten eines unabhängigen Registers in den USA die europäische Zulassung von Defitelio zur Verwendung bei Patienten mit sVOD. ⁽¹⁾

Die Behandlung mit Defitelio wurde im Allgemeinen in allen Altersgruppen gut vertragen.^(1,6) In der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie war die Häufigkeit von Nebenwirkungen insgesamt in der Defitelio-Behandlungsgruppe und in der Kontrollgruppe ähnlich.⁽⁷) Die am häufigsten beobachteten Nebenwirkungen während der Verwendung vor der Markteinführung waren Blutungen, niedriger Blutdruck und Blutgerinnungsstörungen.⁽¹⁾ Die vollständige Liste aller mit Defitelio berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Fachinformation zu Defitelio.

^▼ Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung.

Informationen zu Defitelio®^▼ (Defibrotid)
Im Oktober 2013 gewährte die Europäische Kommission für Defitelio®^▼ (Defibrotid) die Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen zur Behandlung der schweren venösen okklusiven Leberkrankheit für Patienten mit hämatopoetischer Stammzelltransplantation. Sie ist zur Verwendung bei Patienten ab einem Alter von einem Monat angezeigt. Defitelio ist nicht angezeigt bei Patienten mit Überempfindlichkeit gegenüber Defibrotid oder einem seiner Bestandteile oder bei gleichzeitiger Anwendung einer thrombolytischen Therapie.

Zusätzlich zum bestehenden zugelassenen Anwendungsgebiet in der Europäischen Union (EU) hat Defibrotid das Potenzial, für die Zulassung in Ländern außerhalb der EU und für andere Indikationen entwickelt zu werden. Defibrotid wurde von der Arzneimittelzulassungsbehörde der USA (FDA), der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) und dem koreanischen Ministerium für Lebensmittel- und Arzneimittelsicherheit (MFDS) als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan Drug") zur Behandlung und Prävention der VOD ausgewiesen. Des Weiteren wurde es vom Gesundheitsministerium des Australischen Commonwealth als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan Drug") zur Behandlung der VOD sowie von der FDA als Arzneimittel mit beschleunigtem Verfahren („Fast Track") zur Behandlung der sVOD ausgewiesen. Sigma-Tau Pharmaceuticals, Inc. hat die Rechte zur Vermarktung von Defibrotid zur Behandlung und Prävention der VOD in Nordamerika, Mittelamerika und Südamerika vorbehaltlich des Erhalts der Marktzulassung in dem zutreffenden Gebiet lizenziert.

Vor der Ausstellung eines Rezepts sollte die Fachinformation zu Defitelio gelesen werden, insbesondere im Zusammenhang bei Verwendung von Arzneimitteln, die das Risiko von Blutungen erhöhen; einer gleichzeitigen systemischen Antikoagulanstherapie; Arzneimitteln, die die Thrombozytenaggregation beeinflussen; bei Patienten mit oder in Entwicklung einer signifikanten akuten Blutung, die eine Bluttransfusion erfordert; sowie Patienten mit hämodynamischer Instabilität.

Informationen zu VOD
Die venöse okklusive Leberkrankheit (VOD) ist eine frühe Komplikation bei Patienten, die eine hämatopoetische Stammzelltransplantation erhalten. In der schweren Form kann die VOD lebensbedrohlich sein und steht in Verbindung mit Multiorganversagen. Sie endet bei über 80 % der Patienten tödlich.^(2,3) Stammzelltransplantationen werden mit Heilabsicht bei Patienten mit bösartigen Blutkrankheiten, bestimmten soliden Tumoren und einigen nicht bösartigen Erkrankungen wie schweren Hämoglobinopathien durchgeführt.^(4,5) In der EU hat die VOD den Status einer seltenen Krankheit, die weniger als 5 von 10.000 Personen betrifft. Studien zeigten einen breiten Inzidenzbereich für VOD. Generell zeigten Daten, dass ca. 14 % der Patienten, die eine Stammzelltransplantation erhalten, eine VOD entwickeln.

Informationen zu Jazz Pharmaceuticals plc
Jazz Pharmaceuticals plc (Nasdaq: JAZZ) ist ein biopharmazeutisches Fachunternehmen, das sich schwerpunktmäßig auf die Verbesserung des Lebens von Patienten festgelegt hat. Mit diesem Ziel werden differenzierte Produkte für bisher nicht behandelbare Erkrankungen identifiziert, entwickelt und vermarktet. Das Unternehmen hat ein breit gefächertes Portfolio an Produkten und/oder Produktkandidaten in den Bereichen Schlaf, Hämatologie/Onkologie, Schmerzen und Psychiatrie. Produkte des Unternehmens in diesen Bereichen, die in den USA vermarktet werden, umfassen: Xyrem® (Natriumoxybat) Lösung zum Einnehmen, Erwinaze® (Asparaginase Erwinia chrysanthemi), Prialt® (Ziconotid) intrathekale Infusion, Versacloz™ (Clozapin) Suspension zum Einnehmen, FazaClo® (Clozapin, USP) HD und FazaClo LD. Jazz Pharmaceuticals vermarktet auch einige Produkte außerhalb der Vereinigten Staaten, darunter Erwinase® und Defitelio®^▼ (Defibrotid). Weitere Informationen finden Sie unter www.jazzpharmaceuticals.com.

Informationen zu Gentium S.p.A.
Gentium S.p.A., eine mittelbare Mehrheitsbeteiligungsgesellschaft von Jazz Pharmaceuticals plc, hat Defitelio®^▼ (Defibrotid) entwickelt und vermarktet Defitelio in Europa. Der Geschäftssitz von Gentium ist in Villa Guardia (Como), Italien. Weitere Informationen finden Sie unter www.gentium.com.

„Safe Harbor"-Erklärung gemäß dem Private Securities Litigation Reform Act von 1995:
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen einschließlich, aber nicht beschränkt auf Aussagen in Bezug auf das therapeutische und kommerzielle Potenzial von Defitelio®^▼ (Defibrotid), die erwartete Markteinführung von Defitelio in weiteren europäischen Ländern mit Zeitangaben, das Entwicklungspotenzial von Defibrotid für die Zulassung in Ländern außerhalb der EU und für andere Anwendungsgebiete sowie andere Aussagen, die keine historischen Fakten darstellen. Diese zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den aktuellen Erfahrungen von Jazz Pharmaceuticals und beinhalten grundsätzlich erhebliche Risiken und Unsicherheiten. Tatsächliche Ergebnisse und das zeitliche Auftreten von Ereignissen können sich aufgrund dieser Risiken und Unsicherheiten wesentlich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen erwarteten unterscheiden. Sie umfassen unter anderem folgende Risiken und Unsicherheiten im Zusammenhang mit der Fähigkeit des Unternehmens: die erwarteten Umsätze von Defitelio zu erzielen; Defitelio zeitnah in anderen europäischen Ländern erfolgreich auf dem Markt einzuführen und zu vermarkten, einschließlich möglicher Verzögerungen und unvorhergesehener Schwierigkeiten bei der Genehmigung der Preisgestaltung und Erstattungen für Defitelio in diesen Ländern sowie der Möglichkeit, dass die staatlich genehmigte Höhe der Preisgestaltung und Erstattungen für Defitelio in diesen Ländern niedriger als die Schätzungen des Unternehmens ausfallen kann; die mit der Integration von Defitelio in das Produktportfolio des Unternehmens verbundenen Risiken erfolgreich zu steuern; die gesetzliche Zulassung für Defibrotid in anderen Ländern zu erhalten, einschließlich in den Vereinigten Staaten und für andere Anwendungsgebiete. Des Weiteren umfassen diese auch Risiken, die regelmäßig in den Akten und Berichten von Jazz Pharmaceuticals plc für die Börsenaufsichtsbehörde unter der Rubrik „Risikofaktoren" oder an anderweitigen Stellen aufgeführt sind (Aktennummer der Kommission: 001-33500), dies schließt den Geschäftsbericht zum 31. Dezember 2013 auf Formular 10-K sowie zukünftige Unterlagen und Berichte des Unternehmens ein. Jazz Pharmaceuticals ist nicht verpflichtet, zukunftsgerichtete Aussagen in dieser Pressemitteilung anlässlich neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder Änderungen seiner Erwartungen zu aktualisieren.

QUELLE Jazz Pharmaceuticals plc und Gentium S.p.A.

^▼ Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung.

Referenzen

⁽¹⁾ Defitelio® Summary of Product Characteristics (Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels), 2013
⁽²⁾ Carreras E. Kapitel 11: Early complications after HSCT. EBMT-ESH Handbuch 2012
⁽³⁾ Coppell JA et al. Biol Blood Marrow Transplant 2010;16:157–168
⁽⁴⁾ Tsakiris DA & Tichelli A. Best Pract Res Clin Haematol 2009;22:137–145
⁽⁵⁾ Majhail NS et al. Bone Marrow Transplant 2013;48:294–300
⁽⁶⁾ Richardson PG et al. Expert Opin Drug Saf 2013;12:123–136
⁽⁷⁾ Richardson PG et al. Blood (ASH Annual Meeting Abstracts) 2009;114:654.