Amsterdam Molecular Therapeutics Ontvangt Opinie over Goedkeurigsprocedure van Glybera(R)

24 Jun, 2011, 06:00 BST Van Amsterdam Molecular Therapeutics B.V

AMSTERDAM, June 24, 2011 /PRNewswire/ --


 

- Herbeoordelingproces Dossier in Gang Gezet

Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext: AMT), een vooraanstaand bedrijf op het gebied van menselijke gentherapie kondigde vandaag aan dat het een opinie heeft ontvangen met betrekking tot de goedkeuring van Glybera® (alipogen tiparvovec) als een mogelijke therapie voor lipoproteïnelipase-deficiëntie (LPLD). In vervolg op een recente bijeenkomst heeft de Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) van het Europese geneesmiddelenbureau (EMA) AMT officieel laten weten dat het op dit moment geen positieve opinie afgeeft voor Glybera.

Op basis van het schrijven van de CHMP, meent AMT dat Glybera in aanmerking kan komen voor een positieve opinie mits additionele data van reeds behandelde patiënten kunnen worden overlegd. AMT heeft daarom besloten om een herbeoordeling van het klinische dossier aan te vragen.

"Ondanks de teleurstelling denken wij dat op basis van de informatie van de CHMP die ons nu ter beschikking staat Glybera goedgekeurd kan worden. En dat de opinie zoals wij die nu ontvangen hebben het gevolg is van onvoldoende onderbouwing van Glybera's klinische werkzaamheid, hetgeen zelf weer het gevolg is van het beperkte aantal patiënten die tenminste 12 maanden gevolgd zijn na hun behandeling voor het meten van succesvolle afbraak van chylomicronen. DE CHMP geeft aan dat als voor eind 2011 bepaalde data van reeds behandelde patiënten de huidige resultaten zouden bevestigen goedkeuring mogelijk is," zei Jörn Aldag, algemeen directeur van AMT. "Het klinische dossier bevat belangrijke data die laten zien dat Glybera veilig is en alvleesklierontstekingen voorkomt. Alvleesklierontsteking is de belangrijkste klinische complicatie van LPLD. Wij hebben begrip voor CHMPs verantwoordelijkheden en hun zorgvuldigheid in de context van een dergelijke innovatieve therapie. Wij zullen er alles doen om de CHMP van meer informatie te voorzien en om hopelijk Glybera beschikbaar te maken voor patiënten."

Volgende stappen

Als onderdeel van Glybera's goedkeuringsprocedure heeft AMT aan de CHMP data overlegd die aantonen dat het risico op alvleesklierontsteking afneemt. Bovendien kon de onderneming duidelijk laten zien dat patiënten in staat zijn om grote chylomicronen af te breken. De oorzaak van alvleesklierontstekingen in LPLD-patiënten is waarschijnlijk te wijten aan de opeenstapeling van grote chylomicronen als gevolg van de opname van vetten na de maaltijd. AMT start nu de CT-AMT-011-04 studie om te onderzoeken hoe reeds behandelde patiënten chylomicronen afbreken over een langere tijdspanne. Daarnaast zal AMT doorgaan met het in kaart brengen van de incidentie van alvleesklierontstekingen onder LPLD-patiënten.

"Op basis van ons contact met de EMA, menen wij dat ons technologie-platform dat gebruik maakt van adenogeassocieerde virale (AAV) vectoren voor goedkeuring in aanmerking kan komen," zei Jörn Aldag."Tegelijkertijd met het in gang zetten van de herbeoordeling van Glybera, zullen wij de ontwikkeling voortzetten van andere programma's zoals hemofilie B en GDNF gentherapieën voor de ziekte van Parkinson en de ziekte van Huntington. Bovendien gaan wij door met de voorbereiding van productregistraties in Canada en de VS.

De directie van AMT houdt vandaag om 9:00 AM CET een conference call. De bijbehorende presentatie is als pdf document te downloaden in de "News" of "Investor"/"Investor relations" secties van de AMT website. Om deel te nemen aan de conference call is het aan te raden 15 minuten voor aanvang van de conference call één van de volgende telefoonnummers te bellen: + 31 (0)20 201 5468 voor Nederland; +44 (0)20 7136 2054 voor het Verenigd Koninkrijk; en +1 718 247 0881 voor de VS; de benodigde toegangscode is 2788745. Na de toelichting zullen de lijnen geopend worden voor een vraag-en-antwoord-sessie. Na de conference call zal er een herhaling van het gesprek beschikbaar zijn.

Over Glybera®

AMT ontwikkelt Glybera als een behandeling voor patiënten met de genetisch stoornis lipoproteïne lipase deficiëntie. LPLD is een weesziekte waarvoor tot op heden nog geen behandeling bestaat. De ziekte wordt veroorzaakt door mutaties in het LPL-gen, wat resulteert in zeer verzwakte of afwezige activiteit van het LPLeiwit in patiënten. Dit eiwit is nodig om grote vetdragende deeltjes die na iedere maaltijd door het bloed circuleren af te breken. Wanneer deze deeltjes, chyclomicronen genaamd, zich opstapelen in het bloed kunnen deze kleine bloedvaten blokkeren. Een teveel aan chylomicronen resulteert in terugkerende en ernstige acute ontsteking van de alvleesklier of pancreas, genaamd pancreatitis, de meest slepende complicatie van LPLD. Glybera® heeft de status van weesgeneesmiddel in de EU en VS.

Over Amsterdam Molecular Therapeutics

AMT is een wereldleider op het gebied van de ontwikkeling van therapieën die gebaseerd zijn op menselijke genen. Het hoofdproduct van het bedrijf, Glybera®, een gentherapie voor de behandeling van lipoproteïnelipasedeficiëntie (LPLD), wordt momenteel gekeurd door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Indien dit wordt goedgekeurd zal Glybera het eerste product voor gentherapie zijn dat in Europa op de markt gebracht wordt. AMT heeft ook een productassortiment van verscheidene producten voor gentherapie voor hemofilie B, Duchenne spierdystrofie, acute intermitterende porfyrie, Sanfilippo B en de ziekte van Parkinson. Met het gebruik van adeno-geassocieerde virale (AAV) afgeleide vectoren als gekozen transportmiddel voor therapeutische genen kon het bedrijf het eerste stabiele en schaalbare AAV-productieplatform van de wereld ontwerpen en valideren. Dit gepatenteerde platform kan toegepast worden op een groot aantal zeldzame (wees)ziekten die veroorzaakt worden door één verkeerd functionerend gen en het stelt AMT in staat door te gaan met de strategie om zich te richten op deze sector van de industrie. AMT is opgericht in 1998 en gevestigd in Amsterdam. Meer informatie kan gevonden worden op http://www.amtbiopharma.com.

Bepaalde verklaringen in dit persbericht zijn "vooruitziende verklaringen" met inbegrip van de verklaringen die refereren aan plannen van het bestuur en verwachtingen voor toekomstige operaties, vooruitzichten en financiële voorwaarden. Woorden zoals "strategie,""verwacht," "plant,""anticipeert," gelooft,""zal,""blijft, ""schat,""bedoelt," "projecten,""doelstellingen," "doelen" en andere woorden met soortgelijke betekenis zijn bedoeld om deze vooruitziende verklaringen aan te duiden. Zulke verklaringen zijn uitsluitend gebaseerd op de huidige verwachtingen van het bestuur van AMT. Er moet geen overmatig vertrouwen gehecht worden aan deze verklaringen, omdat deze van nature onderhevig zijn aan bekende en onbekende risico's en zij kunnen beïnvloed worden door factoren die buiten de macht van AMT vallen. Werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van huidige verwachtingen als gevolg van een aantal factoren en onzekerheden die de aangelegenheden van AMT beïnvloeden. AMT verwerpt uitdrukkelijk enige intentie of verplichting om enige vooruitziende verklaringen hierin bij te werken, behalve zoals wettelijk vereist.

 

PRN NLD

BRON Amsterdam Molecular Therapeutics B.V