Amsterdam Molecular Therapeutics presenteert data die de rol van chylomicron-afbraak als merker voor effectiviteit Glybera(R) ondersteunen

- Gegevens over gentherapie voor LPLD gepresenteerd tijdens jaarlijkse bijeenkomst ASGCT

20 Mei, 2011, 06:00 BST Van Amsterdam Molecular Therapeutics B.V

AMSTERDAM, May 20, 2011 /PRNewswire/ -- Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext: AMT), een vooraanstaand bedrijf op het gebied van menselijke gentherapie kondigde vandaag de resultaten aan van een langdurig onderzoek naar de effectiviteit van Glybera (alipogeen tiparvovec) dat aantoonde dat verbeterde chylomicron-afbraak gebruikt kan worden als een biomerker voor verhoogde lipoproteïnelipase (LPL)-activiteit in patiënten bij wie het gen dat dit eiwit produceert ontbreekt. Glybera is een gentherapieproduct dat ontwikkeld wordt voor de behandeling van lipoproteïnelipase-deficiëntie (LPLD) en dat momenteel de goedkeuringsprocedure van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) doorloopt.

In patiënten met mutaties in het LPL-gen kan voedingsvet (triglyceridemoleculen) niet afgebroken worden. Hierdoor stapelen chylomicronen, die triglyceriden door het lichaam vervoeren, zich op in het bloed. Dit kan resulteren in terugkerende, zeer pijnlijke en levensbedreigende episodes van alvleesklierontsteking (pancreatitis). De gegevens die gisteravond tijdens de 14e jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Gene and Cell Therapy in Seattle, VS, gepresenteerd werden, toonden aan dat de afbraak van chylomicronen die na maaltijden geproduceerd worden zeer aanzienlijk verbeterd was, zowel 14 als 52 weken na eenmalige toediening van Glybera.

"Lipoproteïnelipase speelt een centrale rol in de afbraak van chylomicronen. Hieruit volgt dat bewijs van langdurige afbraak na toediening van Glybera als maatstaf van effectiviteit kan dienen. Het helpt ook om de afname van pancreatitis-episodes, de meest slopende manifestatie van LPLD, tijdens onze klinische studies te verklaren," zei Dr Harald Petry, hoofd van de onderzoeksafdeling van AMT.

"Deze gegevens zijn belangrijk omdat zij de biologische activiteit van Glybera ondersteunen en een plausibel werkingsmechanisme verschaffen evenals een meetbare merker van effectiviteit. Wij hebben deze gegevens over de afbraak van chylomicronen ingediend bij het Europees Geneesmiddelenbureau als onderdeel van onze aanvraag voor goedkeuring van Glybera. Wij geloven dat het Europees Geneesmiddelenbureau medio 2011 een beslissing zal nemen, zoals voorheen aangegeven," zei Jörn Aldag, CEO van AMT.

Onderzoeksdetails

Een totaal van 5 LPLD-patiënten kregen Glybera toegediend (1x1012 genoom kopieën/kg, IM). In de weken 14 en 52 na de toediening kregen de patiënten een testmaaltijd met een merkstof die ontworpen is om de afbraak van nieuwgevormde chylomicronen in het bloed te controleren. Voor aanvang van de therapie kenmerkten alle patiënten zich door een slechte afbraak van chylomicronen na de maaltijd. Dit werd afgeleid uit de gemeten aanwezige hoeveelheid in het bloed meer dan 9 uur na inname van de maaltijd. Na behandeling met Glybera was de gevonden hoeveelheid merkstof aanzienlijk kleiner en in elk geval geheel verdwenen binnen 9 uur. Het effect was consistent in alle patiënten en hield aan, zoals geconstateerd op de momenten na 14 en 52 weken.

Over Glybera(R)

AMT heeft Glybera ontwikkeld als een therapie voor patiënten met de genetische aandoening lipoproteïnelipase-deficiëntie. LPLD is een zeldzame ziekte waarvoor momenteel geen medicijnbehandeling bestaat. De ziekte wordt veroorzaakt door mutatie in het LPL-gen, wat resulteert in ernstig afgenomen of afwezige activiteit van LPL-eiwitten in patiënten. Dit eiwit is nodig om grote vetdragende deeltjes die na iedere maaltijd door het bloed circuleren af te breken. Wanneer deze deeltjes, genaamd chylomicronen, zich opstapelen in het bloed, kan dit kleine bloedvaten blokkeren. Een overvloed van chylomicronen resulteert in herhaaldelijke en ernstige ontsteking van de alvleesklier, genaamd pancreatitis, de meest slopende complicatie van LPLD. Glybera(R) heeft de status van weesgeneesmiddel in de EU en de VS.

Over Amsterdam Molecular Therapeutics

AMT is een wereldleider op het gebied van de ontwikkeling van therapieën die gebaseerd zijn op menselijke genen. Het hoofdproduct van het bedrijf, Glybera(R), een gentherapie voor de behandeling van lipoproteïnelipase- deficiëntie (LPLD), wordt momenteel gekeurd door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Indien dit wordt goedgekeurd zal Glybera het eerste product voor gentherapie zijn dat in Europa op de markt gebracht wordt. AMT heeft ook een productassortiment van verscheidene producten voor gentherapie voor hemofilie B, Duchenne spierdystrofie, acute intermitterende porfyrie, de ziekte van Parkinson en SanfilippoB. Met het gebruik van adeno-geassocieerde virale (AAV) afgeleide vectoren als gekozen transportmiddel voor therapeutische genen kon het bedrijf het eerste stabiele en schaalbare AAV-productieplatform van de wereld ontwerpen en valideren. Dit gepatenteerde platform kan toegepast worden op een groot aantal zeldzame (wees)ziekten die veroorzaakt worden door één verkeerd functionerend gen en het stelt AMT in staat door te gaan met de strategie om zich te richten op deze sector van de industrie. AMT is opgericht in 1998 en gevestigd in Amsterdam. Meer informatie kan gevonden worden op http://www.amtbiopharma.com.

Bepaalde verklaringen in dit persbericht zijn "vooruitziende verklaringen" met inbegrip van de verklaringen die refereren aan plannen van het bestuur en verwachtingen voor toekomstige operaties, vooruitzichten en financiële voorwaarden. Woorden zoals "strategie," "verwacht," "plant," "anticipeert," gelooft," "zal," "blijft," "schat," "bedoelt," "projecten," "doelstellingen," "doelen" en andere woorden met soortgelijke betekenis zijn bedoeld om deze vooruitziende verklaringen aan te duiden. Zulke verklaringen zijn uitsluitend gebaseerd op de huidige verwachtingen van het bestuur van AMT. Er moet geen overmatig vertrouwen gehecht worden aan deze verklaringen, omdat deze van nature onderhevig zijn aan bekende en onbekende risico's en zij kunnen beïnvloed worden door factoren die buiten de macht van AMT vallen. Werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van huidige verwachtingen als gevolg van een aantal factoren en onzekerheden die de aangelegenheden van AMT beïnvloeden. AMT verwerpt uitdrukkelijk enige intentie of verplichting om enige vooruitziende verklaringen hierin bij te werken, behalve zoals wettelijk vereist.

PRN NLD

BRON Amsterdam Molecular Therapeutics B.V