Amsterdam Molecular Therapeutics verkrijgt weesgeneesmiddelstatus voor hemofilie B gentherapie in de Europese Unie

16 Nov, 2011, 06:00 GMT Van Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) B.V

AMSTERDAM, November 16, 2011 /PRNewswire/ --

Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext: AMT), toonaangevend op het gebied van menselijke gentherapie, kondigde vandaag aan dat het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) het gentherapieprogramma voor de behandeling van hemofilie B de status van weesgeneesmiddel heeft toegekend. De weesgeneesmiddelstatus in de Europese Unie biedt een aantal voordelen, waaronder 10 jaar marktexclusiviteit vanaf de introductie van het product en toegang tot de gecentraliseerde goedkeuringsprocedure.

Het hemofilie B programma van AMT, dat bestaat uit een adeno-geassocieerde virale (AAV) vector die het humaan factor IX-gen bevat, wordt onderzocht in een Fase I/II studie van het St. Jude's Children's Research Hospital (Memphis, VS) en University College London (GB). Veelbelovende gegevens van de 6 eerste patiënten tonen aan dat het toedienen van gentherapie leidde tot een verminderde behoefte aan eiwit vervangende behandeling, de standaard zorg voor hemofiliepatiënten.  AMT bereidt zich voor op aanvullend klinisch ontwikkelingswerk om veiligheid, verdraagbaarheid en proof-of-concept vast te stellen met een factor IX-gentherapie op basis van haar geoctrooieerde AAV-productiesysteem.

"De weesgeneesmiddelstatus is een belangrijke mijlpaal voor ons hemofilie B gentherapieprogramma en is voor ons een verdere steun in de rug in onderhandelingen bij het zoeken naar mogelijke licentiepartners," zei Jörn Aldag, CEO van AMT. "Een succesvolle gentherapie tegen hemofilie zou niet alleen een enorme impact hebben op de levens van patiënten, maar ook op de huidige hemofiliemarkt, die gedomineerd wordt door eiwit vervangende therapieën."

Over Amsterdam Molecular Therapeutics

AMT is een wereldleider op het gebied van de ontwikkeling van therapieën gebaseerd op menselijke genen. AMT beschikt over een productpijplijn met gentherapieproducten in ontwikkeling tegen hemofilie B, acute intermitterende porfyrie, de ziekte van Parkinson en Sanfilippo B. Met gebruik van adeno-geassocieerde virussen (AAV) als het gekozen transportmiddel voor therapeutische genen heeft de onderneming waarschijnlijk het eerste stabiele en schaalbare AAV-platform ter wereld ontworpen en gevalideerd. Dit geoctrooieerde platform kan toegepast worden op een groot aantal zeldzame ziekten die veroorzaakt worden door één verkeerd functionerend gen en stelt AMT in staat om door te gaan met de strategie om zich te richten op deze sector van de industrie.  AMT is opgericht in 1998 en gevestigd in Amsterdam. Meer informatie is te vinden op http://www.amtbiopharma.com.

Bepaalde verklaringen in dit persbericht zijn "vooruitziende verklaringen" met inbegrip van de verklaringen die refereren aan plannen van het bestuur en verwachtingen voor toekomstige operaties, vooruitzichten en financiële voorwaarden. Woorden zoals "strategie", "verwacht", "plant", "anticipeert", "gelooft", "zal", "blijft", "schat", "bedoelt", "projecten", "doelstellingen", "doelen" en andere woorden met soortgelijke betekenis zijn bedoeld om deze vooruitziende verklaringen aan te duiden. Zulke verklaringen zijn uitsluitend gebaseerd op de huidige verwachtingen van het bestuur van AMT. Er moet geen overmatig vertrouwen gehecht worden aan deze verklaringen, omdat deze van nature onderhevig zijn aan bekende en onbekende risico's en zij kunnen beïnvloed worden door factoren die buiten de macht van AMT vallen. Werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van huidige verwachtingen als gevolg van een aantal factoren en onzekerheden die de aangelegenheden van AMT beïnvloeden. AMT verwerpt uitdrukkelijk enige intentie of verplichting om enige vooruitziende verklaringen hierin bij te werken, behalve zoals wettelijk vereist.

PRN NLD

BRON Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) B.V