AMT dient registratieaanvraag voor Glybera(R) in bij EMA

11 Jan, 2010, 06:00 GMT Van Amsterdam Molecular Therapeutics B.V

AMSTERDAM, Nederland, January 11 /PRNewswire/ -- AMT - Amsterdam Molecular Therapeutics N.V. (Euronext: AMT), een vooraanstaande biotechonderneming actief op het gebied van humane gentherapie, maakt bekend dat het de registratieaanvraag (Marketing Authorisation Application) voor haar product Glybera(R), AMT's meest vergevorderde product gericht op lipoproteinelipase-deficiënte patiënten, heeft ingediend bij de Europese registratieautoriteit EMA - European Medicines Agency (tot voor kort bekend als EMEA).

AMT heeft in Europa en Canada twee klinische studies gericht op lipoproteinelipase-deficiëntie (LPLD) uitgevoerd. Meerjarige vervolgstudies vinden momenteel plaats, alsmede een nieuwe studie in Canada. In deze drie studies is aangetoond dat toediening van Glybera(R) heeft geleid tot een aanzienlijke afname van het aantal gevallen van pancreatitis, of wel acute ontsteking van de alvleesklier, de belangrijkste invaliderende complicatie bij LPLD. Deze studies tonen verder aan dat Glybera(R) een uitstekend veiligheidsprofiel heeft.

"We zijn bijzonder blij dat we het Glybera(R)-dossier hebben ingediend bij de EMA. AMT is hiermee het eerste bedrijf dat als eerste in staat geweest om met succes een gen-therapie te ontwikkelen voor een aandoening veroorzaakt door een genetisch defect," zegt AMT CEO Jörn Aldag. "Maar daarnaast is het ook van belang dat Glybera(R) AMT's productie platform gebaseerd op adeno-geassocieerde virussen (AAV) valideert. Dit platform wordt ook toegepast bij de ontwikkeling van de overige gen-therapeutische producten in AMT's portfolio."

De aanvraag voor Glybera(R) verkeert thans in de validatiefase. De start van de formele beoordeling wordt later deze maand verwacht. Het registratiedossier zal worden beoordeeld in een zogeheten centrale procedure voor nieuwe innoverende geneesmiddelen zoals gen-therapie producten.

Over LPLD

LPLD is een zeldzame ernstig invaliderende en potentieel dodelijke aandoening, waarvoor thans nog geen goedgekeurde therapie beschikbaar is. De ziekte wordt veroorzaakt door mutaties in het LPL-gen, wat resulteert in een sterk afgenomen of afwezige werking van het LPL-eiwit bij patiënten. Dit eiwit is van het belang bij de afbraak van grote vetdragende deeltjes die na iedere maaltijd in de bloedbaan circuleren. Wanneer dergelijke transportpartikels - chylomicronen - zich in het bloed ophopen, kan dat een blokkering van kleinere bloedvaten veroorzaken, wat weer kan leiden tot pancreatitis. Pancreatitis heeft in het algemeen ziekenhuisopname tot gevolg en leidt in de meest ernstige vorm in 15% van de gevallen tot overlijden. Terugkerende pancreatitis bij LPLD patiënten kan uitmonden in moeilijk te behandelen diabetes. LPLD leidt in vele gevallen tot ernstige ziekte dan wel sterfte.

Over Amsterdam Molecular Therapeutics

AMT, opgericht in 1998 en gevestigd in Amsterdam, is een succesvolle biotechonderneming op het gebied van de ontwikkeling van humane gentherapie. Toepassing van adeno-geassocieerde virussen (AAV) voor het transport van de genen heeft de onderneming in staat gesteld om wat waarschijnlijk het eerste stabiele en schaalbare AAV productieplatform is te ontwerpen en valideren. Dit gepatenteerde platform biedt grote mogelijkheden voor de behandeling van een groot aantal (zeldzame) ziekten veroorzaakt door een deficiënt gen. De pijplijn van AMT omvat momenteel een aantal op AAV gebaseerde therapieën: lipoproteinelipase-deficentie (LPLD), hemofilie B, Duchenne Musculaire Dystrofie (DMD), acute intermitterende porfyrie en de ziekte van Parkinson. Deze producten bevinden zich in uiteenlopende stadia van onderzoek en ontwikkeling.

-------------------------------------------------------------------------

AMT zal zich presenteren op de Biotech Showcase Conference, Marines Memorial Club and Hotel, 609 Sutter Street, San Francisco op dinsdag 12 januari, 2010 om 16.00 uur plaatselijke tijd.

De Nederlandse tekst is een vertaling van het originele Engelstalige bericht. Mocht zich een verschil in de tekst voordoen dan prevaleert de Engelstalige versie.

http://www.amtbiopharma.com

PRN NLD

BRON Amsterdam Molecular Therapeutics B.V