AMT meldt positieve tussentijdse resultaten uit klinisch onderzoek met AMT-011

30 Mei, 2008, 07:00 BST Van Amsterdam Molecular Therapeutics B.V

AMSTERDAM, Nederland, May 30 /PRNewswire/ -- Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext: AMT), toonaangevend op het gebied van menselijke gentherapie, heeft vandaag positieve tussentijdse gegevens gemeld uit het belangrijke klinische onderzoek met AMT's eerste product Glybera(R) (AMT-011). Deze gegevens werden vandaag op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Gene Therapy in Boston gepresenteerd door professor Daniel Gaudet (leider van het klinische onderzoek in Quebec, Canada). De nieuwe gegevens bevestigen de uitkomst van een eerdere studie, uitgevoerd in Nederland, waarin de veiligheid en de werkzaamheid van Glybera(R) werd aangetoond voor de behandeling van lipoproteïne-lipasedeficiëntie (een ziekte ook bekend als Hyperlipoproteinemia type I). Momenteel is er geen effectieve behandeling of genezing voor deze ernstige en potentieel dodelijke ziekte.

Klinische gegevens

Glybera(R) is een gentherapie-product dat het genetische defect corrigeert in patiënten die geen lipoproteïne-lipase (LPL) aanmaken. LPL wordt normaliter geproduceerd in spierweefsel en is nodig voor het afbreken van grote vetdragende deeltjes die na elke maaltijd in het bloed circuleren. Als gevolg daarvan hebben deze patiënten zeer grote hoeveelheden vetten (triglyceriden) in het bloed circuleren. De ziekte kan leiden tot terugkerende ontstekingen van de alvleesklier (potentieel dodelijk), resistentie tegen insuline en opeenhoping van vet in huid, lever en netvlies.

Na een observatieperiode, waarbij de patiënten alleen het voorgeschreven vetvrije dieet hielden, kregen ze Glybera(R) in de spier ingespoten . Eén groep met een lagere (6 patiënten) en één groep met een hogere dosis (8 patiënten, van wie 1 patiënt nog in de observatieperiode zit). Voor de behandeling hadden alle patiënten zeer grote hoeveelheden vetten in het bloed en een sterk verhoogd risico op (terugkerende) ontsteking(en) van de alvleesklier.

De presentatie van professor Gaudet bevatte gegevens over de eerste 10 patiënten (6 met de lagere dosering en 4 met de hogere). De gegevens laten zien dat de behandeling goed wordt verdragen. Na de behandeling hadden alle patiënten op 1 na een lager vetgehalte in hun bloed. In alle patiënten met opeenhopingen van vet in de huid of netvlies, bleken deze ophopingen verdwenen of sterk verminderd. Alle patiënten meldden dat zij zich energieker voelden. In de twee patiënten met suikerziekte, werd een vermindering van de insulineresistentie vastgesteld, waardoor zij minder medicatie (insuline) nodig hebben. Eén patiënt kreeg een ontsteking van de alvleesklier onmiddellijk na de behandeling, op een moment dat de vetwaarden in het bloed nog hoog waren, maar bij de overige behandelde patiënten zijn geen ontstekingen van de alvleesklier meer waargenomen.

Na afronding van het onderzoek zullen de volledige studieresultaten deel uit gaan maken van het dossier bij de aanvrage bij de Europese registratieoverheid (EMEA) voor de marketinggoedkeuring van Glybera(R).

Over Amsterdam Molecular Therapeutics

Het Nederlandse bedrijf AMT heeft een uniek gentherapie-platform dat oplossingen lijkt te bieden voor veel, zo niet alle, obstakels die tot nu toe verhinderden dat gentherapie kon uitgroeien tot een steunpilaar binnen de klinische geneeskunde. Het bedrijf gebruikt adeno-geassocieerde virale (AAV) vectoren als transportmiddel om de therapeutische genen toe te dienen. Bovendien heeft het bedrijf waarschijnlijk als eerste een stabiel en schaalbaar platform voor AAV-productie weten te ontwikkelen en te valideren. AMT's bijzondere technologie betekent een enorme belofte voor de patiënten die lijden aan een van de duizenden zeldzame ziekten die worden veroorzaakt door een defect van één gen. AMT heeft thans een onderzoeksprogramma met zes producten in verschillende stadia van ontwikkeling.

Certain statements in this press release are "forward-looking statements" including those that refer to management's plans and expectations for future operations, prospects and financial condition. Words such as "strategy," "expects," "plans," "anticipates," "believes," "will," "continues," "estimates," "intends," "projects," "goals," "targets" and other words of similar meaning are intended to identify such forward-looking statements. Such statements are based on the current expectations of the management of Amsterdam Molecular Therapeutics only. Undue reliance should not be placed on these statements because, by their nature, they are subject to known and unknown risks and can be affected by factors that are beyond the control of AMT. Actual results could differ materially from current expectations due to a number of factors and uncertainties affecting AMT's business, including, but not limited to, the timely commencement and success of AMT's clinical trials and research endeavors, delays in receiving U.S. Food and Drug Administration or other regulatory approvals (i.e. EMEA, Health Canada), market acceptance of AMT's products, effectiveness of AMT's marketing and sales efforts, development of competing therapies and/or technologies, the terms of any future strategic alliances, the need for additional capital, the inability to obtain, or meet, conditions imposed for required governmental and regulatory approvals and consents. AMT expressly disclaims any intent or obligation to update these forward-looking statements except as required by law. For a more detailed description of the risk factors and uncertainties affecting AMT, refer to the prospectus of AMT's initial public offering on June 20, 2007, and AMT's public announcements made from time to time.

    
    Voor nadere informatie
    André Verwei
    CFO
    +31-20-566-5686
    a.verwei@amtbiopharma.com

    http://www.amtbiopharma.com

    Rob Janssen
    Director Corporate Communications & Investor Relations
    +31-20-566-7509
    r.janssen@amtbiopharma.com

PRN NLD

BRON Amsterdam Molecular Therapeutics B.V