AMT ontvangt EUR 1,1 miljoen financiering voor gentherapie voor acute intermitterende porfyrie als onderdeel van EU subsidie

31 Jan, 2011, 06:00 GMT Van Amsterdam Molecular Therapeutics B.V

AMSTERDAM, Nederland, January 31, 2011 /PRNewswire/ -- Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext: AMT), een leider op het gebied van gentherapie, kondigde vandaag aan dat de Europese Unie (EU) een subsidie van EUR 3,3 miljoen aan het AIPGENE-consortium, waarvan AMT lid is, heeft toegekend voor de ontwikkeling van een gentherapieproduct voor acute intermitterende porfyrie (AIP). AIP is een ernstige en progressieve ziekte, die veroorzaakt wordt door het onvermogen van het lichaam om het heemeiwit, een component van hemoglobine, en andere belangrijke eiwitten te produceren.

AMT zal EUR 1,1 miljoen ontvangen van de subsidie, die valt onder het FP7-programma van de EU. De subsidie dekt ongeveer 75% van de totale ontwikkelingskosten van AMT om dit product verder richting de voltooiing van een fase I/II studie bij mensen te brengen. AMT heeft de commerciële rechten op de AIP-gentherapie. Het AIPGENE-consortium wordt geleid door Fundación para la Investigatión Médica Aplicada (FIMA, Spanje) en bestaat naast AMT verder uit het academisch ziekenhuis van Navarra (Spanje), Stockholm's Läns Landsting (Zweden), Deutsches Krebsforschungszentrum (Duitsland), Digna Biotech (Spanje) en Servicio Madrileño de Salud (Spanje).

"Deze subsidie stelt ons in staat de ontwikkeling van ons AIP-gentherapieprogramma voor deze progressieve en zeer ernstige ziekte tot een prioriteit te maken binnen de pijplijn van AMT en om een stap vooruit te zetten in de ontwikkeling van een mogelijk effectievere behandeling voor deze patiënten," zei Jörn Aldag, algemeen directeur van AMT.

AIP is het gevolg van mutaties in het PBDG-gen, wat codeert voor het enzym porfobilinogeen deaminase, een levereiwit dat nodig is voor de productie van heem. De AIP-gentherapie (AMT-021) is gericht op een langdurende normalisatie van het PBGD-eiwit ter voorkoming van acute aanvallen en de bijbehorende complicaties. AMT heeft aangetoond dat AMT-021 resulteert in normalisatie van het PBGD-eiwit in een diermodel van AIP. Aanvallen bleven geheel uit en het leidde tot een significant verbeterde neuropathie die zich ontwikkelt bij niet behandelde dieren. AMT's partner, het Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA), onderdeel van FIMA, heeft langdurige genexpressie in de lever aangetoond gedurende meer dan een jaar na toediening van de gentherapie via AAV die vergelijkbaar is met AMT-021. Met steun van alle AIPGENE-partners, verwacht AMT dat de rekrutering van AIP-patiënten voor een klinische studie in 2012 van start kan gaan.

Op 28 mei 2008 verkreeg AMT de status van weesgeneesmiddel voor het gentherapieproduct voor de behandeling van AIP van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Dit geeft AMT na goedkeuring recht op tien jaar marktexclusiviteit in Europa, op voorwaarde dat dit het eerste product is voor deze aandoening dat een belangrijk medisch voordeel biedt.

Over acute intermitterende porfyrie

AIP is een zeldzame genetische ziekte, veroorzaakt door mutaties in het gen voor porfobilinogeen deaminase waardoor de synthese van het heemeiwit verstoord is. De opeenstapeling van toxische metabolieten die hier het gevolg van is leidt tot een breed scala aan symptomen zoals acute en ernstige maagpijnen en neurologische en psychiatrische aandoeningen. Er is momenteel geen geneesmiddel voor deze aandoening en de ziekte is meestal progressief.

Over Amsterdam Molecular Therapeutics

AMT is een wereldleider op het gebied van de ontwikkeling van therapieën die gebaseerd zijn op menselijke genen. Het hoofdproduct van het bedrijf, Glybera(R), een gentherapie voor de behandeling van lipoproteïnelipase-deficiëntie (LPLD), wordt momenteel gekeurd door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Indien dit wordt goedgekeurd zal Glybera het eerste product voor gentherapie zijn dat in Europa op de markt gebracht wordt. AMT heeft ook een productassortiment van verscheidene producten voor gentherapie voor hemofilie B, Duchenne spierdystrofie, acute intermitterende porfyrie en de ziekte van Parkinson. Met het gebruik van adeno-geassocieerde virale (AAV) afgeleide vectoren als gekozen transportmiddel voor therapeutische genen kon het bedrijf het eerste stabiele en schaalbare AAV-productieplatform van de wereld ontwerpen en valideren. Dit gepatenteerde platform kan toegepast worden op een groot aantal zeldzame (wees)ziekten die veroorzaakt worden door één verkeerd functionerend gen en het stelt AMT in staat door te gaan met de strategie om zich te richten op deze sector van de industrie. AMT is opgericht in 1998 en gevestigd in Amsterdam. Meer informatie kan gevonden worden op http://www.amtbiopharma.com.

Bepaalde verklaringen in dit persbericht zijn "vooruitziende verklaringen" met inbegrip van de verklaringen die refereren aan plannen van het bestuur en verwachtingen voor toekomstige operaties, vooruitzichten en financiële voorwaarden. Woorden zoals "strategie," "verwacht," "plant," "anticipeert," gelooft," "zal," "blijft," "schat," "bedoelt," "projecten," "doelstellingen," "doelen" en andere woorden met soortgelijke betekenis zijn bedoeld om deze vooruitziende verklaringen aan te duiden. Zulke verklaringen zijn uitsluitend gebaseerd op de huidige verwachtingen van het bestuur van AMT. Er moet geen overmatig vertrouwen gehecht worden aan deze verklaringen, omdat deze van nature onderhevig zijn aan bekende en onbekende risico's en zij kunnen beïnvloed worden door factoren die buiten de macht van AMT vallen. Werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van huidige verwachtingen als gevolg van een aantal factoren en onzekerheden die de aangelegenheden van AMT beïnvloeden. AMT verwerpt uitdrukkelijk enige intentie of verplichting om enige vooruitziende verklaringen hierin bij te werken, behalve zoals wettelijk vereist.

PRN NLD

BRON Amsterdam Molecular Therapeutics B.V