AMT ontvangt innovatiekrediet van Nederlandse overheid voor de ontwikkeling van gentherapie tegen ziekte van Duchenne

06 Jan, 2010, 07:28 GMT Van Amsterdam Molecular Therapeutics B.V

AMSTERDAM, January 6 /PRNewswire/ -- AMT - Amsterdam Molecular Therapeutics N.V. (Euronext: AMT), een vooraanstaande biotechonderneming actief op het gebied van humane gentherapie, maakt bekend dat het van de Nederlandse overheid een innovatiekrediet zal ontvangen van EUR 4 miljoen ter ondersteuning van de ontwikkeling van AMT's gentherapie tegen Duchenne spierdystrofie (Duchenne Muscular Dystrophy; DMD). Het krediet is toegekend door SenterNovem, het agentschap voor duurzaamheid en innovatie van het Nederlandse Ministerie van Economische Zaken.

"We zijn bijzonder ingenomen met dit krediet voor ons DMD-project, omdat dergelijke kredieten alleen worden toegekend aan innovatieve projecten met sterke commerciële vooruitzichten", zegt Jörn Aldag, Chief Executive Officer van AMT. "Dit krediet stelt ons in staat om de verdere ontwikkeling van een gentherapie tegen deze sterk progressieve en verwoestende spieraandoening met voorrang ter hand te nemen".

Onlangs maakte AMT bekend dat het met succes DMD heeft behandeld in een preklinisch diermodel voor de ziekte van Duchenne met het in eigen beheer ontwikkelde gentherapieproduct AMT-080. Deze zogeheten proof of concept studies toonden aan dat AMT's technologie leidt tot de expressie van een functioneel dystrofine eiwit in zowel het hart als het spierstelsel van deze dieren, waardoor musculaire dystrofie wordt voorkomen. De data van deze studies bevestigen een eerdere studie waarin gentherapie aantoonde succesvol te zijn bij het herstel van dystrofine-eiwit in aangetaste spiercellen verkregen uit biopten van DMD-patiënten. Al met al vormen deze resultaten een stevig fundament onder AMT's gentherapeutische aanpak van DMD.

Op 8 oktober 2009 verleende de Europese registratieautoriteit (EMEA) voor AMT-080 de status van weesgeneesmiddel. Dit garandeert AMT tien jaar marktexclusiviteit in Europa voor de behandeling van DMD, nadat AMT-080 tot de markt is toegelaten. Voorwaarde hierbij is dat dit kandidaat-product het eerste goedgekeurde medicijn is met een grote klinische relevantie of duidelijk beter is dan een eerder geregistreerd product.

Het SenterNovem krediet is rentedragend en wordt opeisbaar halverwege 2013, afhankelijk van het commerciële succes van het project. Het krediet wordt in delen betaalbaar gesteld bij het behalen van bepaalde mijlpalen en dekt 35% van de totale kosten gedurende deze periode.

Over de ziekte van Duchenne

DMD is een ernstige aandoening die zich kenmerkt door een toenemende verzwakking van de spieren. De ziekte treft jonge kinderen, vrijwel uitsluitend jongens en leidt tot een zich uitbreidende verlamming en als gevolg daarvan sterfte op jonge leeftijd. De aandoening wordt veroorzaakt door mutaties in het dystrofine-gen, waardoor de productie van functioneel dystrofine-eiwit, een fundamenteel component van het spierweefsel, wordt geblokkeerd.

Er is momenteel geen behandeling die de fatale afloop van de ziekte voorkomt. DMD komt voor bij één op de 3.500 jongens. Hiermee is het een van de meest veelvoorkomende vormen van spierdystrofie.

AMT ontwikkelt een gentherapie voor DMD gebaseerd op de 'exon-skipping' technologie. Hierbij wordt het genetisch defect zodanig overbrugd dat er wederom functioneel eiwit kan worden aangemaakt. Bij dierproeven is een positief langdurig therapeutisch effect van deze benadering aangetoond.

Over Amsterdam Molecular Therapeutics

AMT, opgericht in 1998 en gevestigd in Amsterdam, is een succesvolle biotechonderneming op het gebied van de ontwikkeling van humane gentherapie. Toepassing van adeno-geassocieerde virussen (AAV) voor het transport van de genen heeft de onderneming in staat gesteld om wat waarschijnlijk het eerste stabiele en schaalbare AAV productieplatform is te ontwerpen en valideren. Dit gepatenteerde platform biedt grote mogelijkheden voor de behandeling van een groot aantal (zeldzame) ziekten veroorzaakt door een deficiënt gen. De pijplijn van AMT omvat momenteel een aantal op AAV gebaseerde therapieën: lipoproteinelipase-deficentie (LPLD), hemofilie B, Duchenne Musculaire Dystrofie (DMD), acute intermitterende porfyrie en de ziekte van Parkinson. Deze producten bevinden zich in uiteenlopende stadia van onderzoek en ontwikkeling.

Over SenterNovem en het innovatie krediet programma ( http://www.senternovem.nl/innovatiekrediet)

Het Innovatiekrediet is een risicodragend krediet gericht op de financiering van ontwikkelingsprojecten met een groot commercieel potentieel, maar ook een hoog technisch risico. De projecten dienen gericht te zijn op de ontwikkeling van nieuwe producten, processen of diensten. Het doel van het innovatiekrediet is het beperken van het risico voor ondernemers. Het innovatiekrediet hoeft niet te worden afgelost als het project mislukt. Het krediet heeft afzonderlijke budgetten voor technische ontwikkelingsprojecten en voor klinische onderzoekstrajecten.

http://www.amtbiopharma.com

De Nederlandse tekst is een vertaling van het originele Engelstalige bericht. Mocht zich een verschil in de tekst voordoen dan prevaleert de Engelstalige versie.

PRN NLD

BRON Amsterdam Molecular Therapeutics B.V