AMT's Marketing Authorisation Application voor Glybera(R) verloopt op schema

18 Aug, 2010, 07:00 BST Van Amsterdam Molecular Therapeutics B.V

AMSTERDAM, August 18, 2010 /PRNewswire/ -- Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext: AMT), een wereldleider op het gebied van gentherapie kondigt vandaag aan dat de aanvraag voor marketing registratie (MAA) voor Glybera(R) op schema loopt. Dit in aansluiting op haar bijeenkomsten met de European Medicine Agency (EMA) waarin de 120 dagen lijst van vragen besproken is. Het bedrijf vertouwt erop dat de MAA voor Glybera(R), een gentherapie product voor de behandeling van lipoproteïne-lipase deficiëntie (LPLD), volgens schema zal verlopen en medio 2011 tot een formeel besluit zal leiden.

AMT heeft twee bijeenkomsten gehad met de commissie voor Advanced Therapy Medicinal Products (CAT) van de EMA, waarin de vragen zijn besproken. Deze meetings gaven AMT de gelegenheid een strategie vast te stellen om de vragen op tijd en effectief te beantwoorden.

En verder bleek dat AMT voor de beantwoording van de vragen geen verdere klinische studies met nieuwe patiënten hoeft uit te voeren.. De antwoorden op de vragen zullen voor een deel, worden ondersteund met extra data en analyses van patiënten die al eerder behandeld zijn met Glybera(R). Onder andere ook de data, van het eenjaarsvervolgonderzoek van klinische studie CT-AMT-011-02.

"We hebben een responsstrategie ontwikkeld die, wanneer uitgevoerd los van onvoorziene bijwerkingen of vertragingen, ons in staat moet stellen op schema te blijven voor een beslissing van EMA medio 2011 zegt Jörn Aldag CEO van Amsterdam Molecular Therapeutics. Het registratietraject met een innovatief product als Glybera(R) is niet alleen heel belangrijk voor AMT, het geeft ook hoop aan duizenden patiënten die aan zeldzame ziekten leiden. Gentherapie draagt de belofte in zich, een serie van aandoeningen veroorzaakt door één enkel defect gen, te kunnen genezen. AMT zal er alles aan doen dit tot een succes te maken, en dit unieke product op de markt te brengen.

Over LPLD

LPLD is een zeldzame ernstig invaliderende en potentieel dodelijke aandoening, waarvoor thans nog geen goedgekeurde therapie beschikbaar is. De ziekte wordt veroorzaakt door mutaties in het LPL-gen, wat resulteert in een sterk afgenomen of afwezige werking van het LPL-eiwit bij patiënten. Dit eiwit is van belang bij de afbraak van grote vetdragende deeltjes die na iedere maaltijd in de bloedbaan circuleren. Wanneer dergelijke transportdeeltjes - chylomicronen - zich in het bloed ophopen, kan dat een blokkering van kleinere bloedvaten veroorzaken, wat weer kan leiden tot alvleesklierontsteking. Terugkerende alvleesklierontsteking bij LPLD patiënten kan uitmonden in moeilijk te behandelen diabetes en geassocieerd met significante ziekte- en sterftecijfers

Over Amsterdam Molecular Therapeutics

AMT, is een wereldleider op het gebied van de ontwikkeling van gentherapie met gebruik van adeno-geassocieerde virussen (AAV) voor het transport van de genen. Deze techniek heeft de onderneming in staat gesteld om, wat waarschijnlijk het eerste stabiele en schaalbare AAV productieplatform is, te ontwerpen en valideren. Dit eigen platform biedt grote mogelijkheden voor de behandeling van een groot aantal (zeldzame) ziekten veroorzaakt door één deficiënt gen. De pijplijn van AMT omvat momenteel een aantal op AAV gebaseerde therapieën: lipoproteinelipase-deficentie (LPLD), hemofilie B, Duchenne Musculaire Dystrofie (DMD), acute intermitterende porfyrie en de ziekte van Parkinson. Deze producten bevinden zich in uiteenlopende stadia van onderzoek en ontwikkeling. AMT is opgericht in 1998 en gevestigd in Amsterdam.

De Nederlandse tekst is een vertaling van het originele Engelstalige bericht. Mocht zich een verschil in de tekst voordoen dan prevaleert de Engelstalige versie.

BRON Amsterdam Molecular Therapeutics B.V