EMA start formele beoordeling registratiedossier Glybera(R)

25 Jan, 2010, 06:00 GMT Van Amsterdam Molecular Therapeutics B.V

AMSTERDAM, January 25 /PRNewswire/ -- Amsterdam Molecular Therapeutics N.V. (Euronext: AMT), een vooraanstaande biotechonderneming actief op het gebied van humane gentherapie, maakt een nieuwe mijlpaal bekend in het registratieproces voor Glybera(R), AMT's meest vergevorderde product bedoeld voor patiënten met lipoproteinelipase (LPLD). De European Medicines Agency (EMA, voorheen EMEA) heeft de validatie van de eerder bekendgemaakte registratieaanvraag voor Glybera(R) afgerond. De EMA zal thans starten met haar formele beoordeling van Glybera(R).

AMT heeft in Europa en Canada twee klinische studies gericht op lipoproteinelipase-deficiëntie (LPLD) uitgevoerd. Meerjarige vervolgstudies vinden momenteel plaats, alsmede een nieuwe studie in Canada. In deze drie studies is aangetoond dat toediening van Glybera(R) heeft geleid tot een aanzienlijke afname van het aantal gevallen van pancreatitis, of wel acute ontsteking van de alvleesklier, de belangrijkste invaliderende complicatie bij LPLD. Deze studies tonen verder aan dat Glybera(R) een uitstekend veiligheidsprofiel heeft.

"De acceptatie van het Glybera(R) dossier door de EMA betekent een belangrijke stap richting registratie voor Glybera(R). Bovendien toont het AMT's expertise op het gebied van innovatieve ontwikkeling aan. Een toekomstige goedkeuring van de aanvraag voor registratie zou een volledige erkenning betekenen van onze gentherapeutische aanpak, alsmede van ons productieplatform gebaseerd op adeno-geassocieerde virussen (AAV). "We zijn ervan overtuigd dat deze nieuwe stap hoop biedt voor vele patiënten omdat gentherapie mogelijk de belangrijkste therapie voor de behandeling van erfelijke aandoeningen wordt": zegt Jörn Aldag, CEO van AMT.

Het registratiedossier zal door de EMA formeel worden beoordeeld in een zogeheten centrale procedure voor nieuwe innoverende geneesmiddelen waar gentherapie toe behoren. Overeenkomstig de daarvoor geldende publicatieverplichtingen verwacht AMT in de loop van 2010 nadere updates met resultaten van haar vervolgstudies, alsmede van haar nieuwe studie te kunnen publiceren.

LPLD

LPLD is een zeldzame ernstig invaliderende en potentieel dodelijke aandoening, waarvoor thans nog geen goedgekeurde therapie beschikbaar is. De ziekte wordt veroorzaakt door mutaties in het LPL-gen, wat resulteert in een sterk afgenomen of afwezige werking van het LPL-eiwit bij patiënten. Dit eiwit is van het belang bij de afbraak van grote vetdragende deeltjes die na iedere maaltijd in de bloedbaan circuleren. Wanneer dergelijke transportpartikels - chylomicronen - zich in het bloed ophopen, kan dat een blokkering van kleinere bloedvaten veroorzaken, wat weer kan leiden tot pancreatitis. Pancreatitis heeft in het algemeen ziekenhuisopname tot gevolg en leidt in de meest ernstige vorm in 15% van de gevallen tot overlijden. Terugkerende pancreatitis bij LPLD patiënten kan uitmonden in moeilijk te behandelen diabetes. LPLD leidt in vele gevallen tot ernstige ziekte dan wel sterfte.

-------------------------------------------------------------------------

http://www.amtbiopharma.com

Over Amsterdam Molecular Therapeutics

AMT, opgericht in 1998 en gevestigd in Amsterdam, is een succesvolle biotechonderneming op het gebied van de ontwikkeling van humane gentherapie. Toepassing van adeno-geassocieerde virussen (AAV) voor het transport van de genen heeft de onderneming in staat gesteld om wat waarschijnlijk het eerste stabiele en schaalbare AAV productieplatform is te ontwerpen en valideren. Dit gepatenteerde platform biedt grote mogelijkheden voor de behandeling van een groot aantal (zeldzame) ziekten veroorzaakt door een deficiënt gen. De pijplijn van AMT omvat momenteel een aantal op AAV gebaseerde therapieën: lipoproteinelipase-deficentie (LPLD), hemofilie B, Duchenne Musculaire Dystrofie (DMD), acute intermitterende porfyrie en de ziekte van Parkinson. Deze producten bevinden zich in uiteenlopende stadia van onderzoek en ontwikkeling.

De Nederlandse tekst is een vertaling van het originele Engelstalige bericht. Mocht zich een verschil in de tekst voordoen dan prevaleert de Engelstalige versie.

BRON Amsterdam Molecular Therapeutics B.V