Nieuwe internationale studiegroep zoekt standaarden voor de behandeling van bloedingen bij patiënten met de ziekte van von Willebrand (ZvW)

23 Mei, 2006, 14:00 BST Van ZLB Behring

VANCOUVER, British Columbia, May 23 /PRNewswire/ --

- Belangrijke protocollen ontbreken voor het stellen van een diagnose bij de behandeling van de meest voorkomende erfelijke bloedingstoornis ter wereld

Het von Willebrand Diseases Prophylaxis Network, een internationale studiegroep bestaande uit bekende specialisten, afkomstig uit meer dan 70 centra in de wereld, op het gebied van bloedingstoornissen, kondigde vandaag het begin aan van een studie naar het gebruik en het effect van profylactische therapieën bij patiënten die aan de ziekte van von Willebrand (ZvW) lijden en een geschiedenis hebben van spontane bloedingen. Het von Willebrand International Prophylaxis (VIP) onderzoek zal diverse behandelingsprotocollen evalueren om doeltreffende preventieve therapieën te ontwikkelen voor patiënten met ZvW, de meest voorkomende erfelijke bloedingstoornis ter wereld. De bekendmaking werd gedaan tijdens het jaarcongres 2006 van de World Federation of Hemophilia (WFH) in Vancouver.

De bekendmaking volgt op de bevindingen van de ZvW Prophylaxis Network dat 77 procent van de patiënten met ZvW type 3 in het afgelopen jaar bloedingen had die behandeling vereisten. Uit het onderzoek bleek tevens dat 22 procent van de patiënten met ZvW type 3 een bloedingspatroon vertoonden dat ernstig genoeg was om preventieve therapie te rechtvaardigen. De bevindingen werden ontleend aan de eerste internationale census om het gebruik van profilaxen bij het behandelen van ZvW te onderzoeken, zoals gisteren op het jaarlijkse congres over ZvW bekend werd gemaakt.

"Tot nu toe is het profylactische gebruik van factor vervangingstherapieën bij ZvW patiënten nog niet goed bestudeerd en vandaar dat er geen optimale behandelingsmethoden zijn ontwikkeld, "zei Erik Berntorp, MD, PhD, hoofdonderzoeker en professor bij de afdeling hematologie en heelkunde bij de het universiteitsziekenhuis van Malmö in Zweden. "Door het analyseren van de toepassing van medicatie om de bloeding, die veroorzaakt wordt door de ZvW, te voorkomen of te controleren, hoopt het ZvW Prophylaxis Network met oplossingen te komen voor de mensen die aan deze ziekte lijden om zo de kwaliteit van het leven van 60 miljoen ZvW patiënten wereldwijd te verbeteren".

"Het minimaliseren van het risico op spontane bloedingen is van kritiek belang in de behandeling van ZvW type 3", zei Miklos Fulop, voorzitter van de raad van bestuur en directeur van World Federation of Hemophilia. "Ons doel is het vinden van een behandelingsmethode voor alle mensen met bloedingstoornissen, en om dit doel te bereiken is onderzoek van vitaal belang. De Federation juicht de inspanningen van het ZvW Prophylaxis Network toe en wij zijn ervan overtuigd dat de opgedane kennis een verbetering zal betekenen in het leven van mensen met ZvW type 3".

VIP studieontwerp

De VIP studie zal 200 patiënten werven voor dit multi-institutionele observatie onderzoek voor de toekomst. Ieder van de vier studieafdelingen zal bestaan uit 50 proefpersonen. In sommige gevallen van zeldzamere bloedingsindicatie zal het aannemen van 25 patiënten voldoende informatie opleveren om de conclusies van het onderzoek te onderbouwen. Ieder van de vier studieafdelingen zal zich richten op een belangrijke bloedingsindicatie: in gewrichten, gastrolintestinaal (GI), menorrhagia en epistaxis / oraal. Aan het onderzoek zullen proefpersonen met ZvW type 1, 2 en 3 deelnemen (het spectrum van milde tot zware ziekte). De deelnemers zullen diverse behandelingen ondergaan, van één tot drie doseringsniveaus van de factor vervangingstherapie. Alle proefpersonen zullen beginnen met doseringsniveau 1 en blijven op deze dosering gedurende één jaar of tot zij voldoen aan de criteria om over te stappen naar niveau 2 of 3. In het geval van gewrichts-, gastrointestinale en neusbloeding, zullen patiënten beginnen met 50 U RCo / kg van een ZvW / FVIII product eens per week overstappend naar twee maal per week op niveau 2 en drie keer per week op niveau 3; menorrhagia patiënten zullen aanvangen met 50 U RCo / kg op dag één van de menstruatie gedurende twee periodes, 50 U RCo / kg op de dagen één en twee van de menstruatie gedurende twee periodes op niveau 2 en 50 U RCo/kg op de dagen één, twee en drie van de menstruatie op niveau 3. De keuze voor het toedienen van het ZvW / FVIII product is aan de beoordeling van de onderzoeker.

Over de ziekte van von Willebrand

De ziekte van von Willebrand wordt veroorzaakt door een tekort of een abnormaliteit aan de von Willebrand factor, een proteïne in het bloed die onontbeerlijk is voor normale bloedstolling. ZvW komt voor bij zowel mannen als vrouwen. ZvW wordt onderverdeeld in types, van type 1 (de meest voorkomende en tevens de mildste vorm) tot type 3 (de zwaarste vorm). Ongeveer 60 miljoen mensen wereldwijd lijden aan ZvW.

Vrouwen met ZvW hebben de kans op hevige en lange menstruatieperiodes. Andere vaak voorkomende symptomen van ZvW zijn frequente bloedneuzen en het snel ontstaan van blauwe plekken. De bloeding kan mild of hevig zijn en kan optreden als resultaat van een verwonding of soms zonder duidelijke oorzaak. De meer serieuze symptomen omvatten bloeding in de gewrichten en in de interne organen. De ZvW patiënt kan speciale zorg nodig hebben tijdens tandheelkundige ingrepen, operaties en bevallingen.

Er is geen remedie tegen ZvW, maar zij kan behandeld worden. Specifieke behandelingen kunnen bestaan uit: desmopressine-acetaat voor de vrijzetting van de reserves van de von Willebrand factor of de von Willebrand factor vervangingstherapie met Humate-P (R) (waar vereist), Antihemophilic Factor / von Willebrand Factor Complex (Human), het enige product voor de behandeling van de ziekte van von Willebrand die door de FDA is geregistreerd.

De von Willebrand Factor van ZLB Behring / factor VIII concentraat Humate-P(R) (in Europa op de markt gebracht onder de naam Haemate(R) P) is een factor vervangingstherapie die zijn veiligheid en doeltreffendheid al meer dan 20 jaar wereldwijd heeft bewezen. Toegediend door middel van een injectie, zorgt het geneesmiddel voor een goede hemostase door het vervangen van de actiefste vormen van ZvW (hoog moleculair gewicht ZhW multimeren) en factor VIII die afwezig is in de patiënt met de ziekte van von Willebrand (ZvW).

Mogelijke bijwerkingen bij het gebruik van Humate-P zijn: allergische reacties, urticaria (netelroos), drukkend gevoel op de borst, huiduitslag, pruritus (jeuk) en oedeem (zwellingen). Anafylactische reacties komen zelden voor. Er zijn trombo-embolische reacties gerapporteerd bij ZvW patiënten die een bloedstollende factor vervangingstherapie kregen, speciaal bij patiënten met de bekende risicofactoren bij trombose. Bij deze patiënten is voorzichtigheid geboden en zouden antitrombotische maatregelen moeten worden overwogen.

Humate-P wordt verkregen uit menselijk plasma. Zoals met alle uit plasma verkregen producten kan het risico van overdracht van infecties, met inbegrip van virussen en, theoretisch gezien, de ziekte van Creutzfeldt-Jacob, niet totaal uitgesloten worden. Voor meer informatie over Humate-P, kijk op http://www.zlbbehring.com

Over het von Willebrand Disease Prophylaxis Network

Het von Willebrand Disease Prophylaxis Network, opgericht in 2001, is een internationale studiegroep bestaande uit artsen en onderzoekers die actief zijn op het gebied van ZvW. De groep is gevormd met als belangrijkste doelstelling onderzoek te verrichten naar de rol van profylax bij de bescherming tegen, of het voorkomen van bloedingen bij klinische zware ZvW, om zo de geneeskundige professionals en de consument te informeren over ZvW. De ZvW Prophylaxis Network stuurgroep bestaat uit 14 topspecialisten (artsen en onderzoekers) in bloedingstoornissen (zes Europeanen en acht Amerikanen), waaronder:

    
    Voorzitter: Erik Berntorp, MD, PhD, Malmö University Hospital, Zweden
    Mede-voorzitter: Thomas Abshire, MD, AFLAC Cancer Center and Blood 
     Disorders Service, VS
    Gegevenscoördinatie en Statistieken: Sharyne Donfield, PhD, Rho, Inc., 
    VS

    -- Manuel Carcao, MD, Hemofilieprogramma, Hospital for Sick Children,
       Canada
    -- Joan Cox Gill, MD, The Blood Research Institute, VS
    -- Jorge DiPaola, MD, Great Plains Regional Hemophilia Treatment 
       Center, VS
    -- Peter Kouides, MD, Mary M. Gooley Hemophilia Center, VS
    -- Karin Kurnik, MD, Dr. von Haunersches-Kinderspital, Duitsland
    -- Frank Leebeek, MD, Erasmus Medisch Centrum, Nederland
    -- Stefan Lethagen, MD, Copenhagen Hemophilia Center, Denemarken
    -- Michael Makris, MD, Royal Hallamshire Hospital, Verenigd Koninkrijk
    -- Pier Mannucci, MD, Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia / Thrombosis
       Center, Italië
    -- Prasad Mathew, MD, Ted R. Montoya Hemophilia Center, VS
    -- Rochelle Winikoff, MD, St-Justine Hospital, Canada

Het ZvW Prophylaxis Network ontvangt een onbeperkte toelage van ZLB Behring.

Over ZLB Behring

ZLB Behring is een internationale marktleider in de biotherapeutische industrie op het gebied van plasma proteïne. Gericht op het verbeteren van de levenskwaliteit van patiënten wereldwijd, voorziet ZLB Behring in veilige en effectieve uit plasma verkregen en recombinante producten en verzorgt gerelateerde diensten voor patiënten. De brede portfolio van het bedrijf aan vitale therapeutische diensten wordt gebruikt voor de behandeling van mensen met hemofilie en andere bloedingstoornissen, immuniteitsstoornissen en erfelijke emfyseem; de preventie van hemolytische ziekten bij pasgeborenen; patiënten die aan het hart geopereerd zijn en shock- en verbrandingsslachtoffers. Bovendien is ZLB Behring eigenaar van één van 's werelds grootste functionerende plasmacollectie netwerken. ZLB Behring is een dochteronderneming van CLS Limited, een biofarmaceutisch bedrijf dat wereldwijd opereert vanuit haar hoofdkantoor in Melbourne, Australië. Voor meer informatie, kijk op http://www.zlbbehring.com . De website http://www.AllAboutBleeding.com is een hulpmiddel meer te weten te komen over ZvW.

    
    Media Contacten:
    Sheila A. Burke
    Director, Public Relations & Communications
    Worldwide Commercial Operations
    ZLB Behring
    +1-610-878-4209
    Sheila.Burke@zlbbehring.com

    Tracy Pleva Hill
    MCS
    +1-800-477-9626
    mobiel: +1-908-642-5727
    tracyph@mcspr.com


    Web site: http://www.zlbbehring.com 
              http://www.AllAboutBleeding.com 

BRON ZLB Behring