Onderzoek naar REVLIMID(R) (lenalidomide) bij patiënten met myelodysplastisch syndroom met een lage- of gemiddeld-1 risicoscore gepresenteerd op het 10e congres van de European Hematology Association

07 Jun, 2005, 06:24 BST Van Celgene Corporation

STOCKHOLM, Zweden, June 7 /PRNewswire/ --

    
    - Bij 51% van de in aanmerking komende transfusieafhankelijke patiënten
      met myelodysplastisch syndroom (MDS) en een laag of gemiddeld-1 risico 
      zonder 5q-deletie chromosomale abnormaliteit, treedt hematologische 
      verbetering op, waarbij 33% erin slaagt om onafhankelijk van 
      transfusies te worden

    - Transfusie-onafhankelijkheid bij responders werd gedurende mediane duur
      van 41 weken gehandhaafd

    - Het mediane hemoglobinegehalte nam bij responders met 3,2 g/dL toe
      vanaf een basiswaarde van 8,0 g/dL

    - 45% van de evalueerbare patiënten vertoonden een cytogenetische respons

    - Myelosuppressie komt algemeen voor en kan bestreden worden met
      onderbreking van de behandeling en aanpassing van de dosis

Celgene Corporation (Nasdaq: CELG) heeft aangekondigd dat klinische gegevens over REVLIMID zijn gepresenteerd tijdens een wetenschappelijke sessie op het 10e congres van de European Hematology Association (EHA). Alan List, M.D., hoogleraar in de medicijnen en programmaleider Hematologic Malignancies in het H. Lee Moffitt Cancer Center in Tampa, Florida, presenteerde resultaten, gebaseerd op de op 31 maart 2005 beschikbare gegevens uit een multicenter fase II-ondezoek waarin REVLIMID geëvalueerd werd bij patiënten met myelodysplastisch syndroom met laag en gemiddeld-1 risico.

Op het 10e congres van de European Hematology Association (EHA) werden de klinische bevindingen gepresenteerd van REVLIMID voor patiënten die eerder behandeld waren voor multiple myeloma, recidieve of refractaire chronische lymfocytische leukemie; de klinische resultaten van het MDS-003-onderzoek, die in een plenaire sessie tijdens ASCO 2005 benadrukt waren, werden eveneens gepresenteerd.

"Deze data zijn consistent met de resultaten van ons eerdere onderzoek MDS-001 en in combinatie met de bevindingen in het MSD-003-onderzoek, wordt aangetoond dat REVLIMID potentieel heeft voor de behandeling van een breed scala aan patiënten met MDS," zei Dr. List, de hoofdonderzoeker van het onderzoek. "Ik ben zeer verheugd dat het primaire eindpunt van dit onderzoek bereikt is. Bij veel patiënten ging de response gepaard met een niet eerder geziene histologische en cytogenetische normalisering van het beenmerg.

Over het fase II-onderzoek (MDS-002)

De analyse werd uitgevoerd op de klinische data die op 31 maart 2005 beschikbaar waren. Dit onderzoek wordt nog voortgezet en zal doorlopend bijgewerkt worden. Dr. List rapporteerde dat 215 patiënten aan het onderzoek hebben meegedaan, van wie van 166 patiënten bekend was dat ze een laag tot gemiddeld-1 risico hadden. De mediane leeftijd van de patiënten in het onderzoek was 72 jaar (bereik: 27 - 94). Zesenveertig patiënten blijven in het onderzoek. Volgens de per-protocol analyse (op basis van de in het protocol beschreven behandeling) vertoonden vierentachtig patiënten (51%) een respons op de behandeling. Vierenvijftig patiënten (33%) werden transfusie-afhankelijk, volgens de definitie van een stringentere modificatie van de responscriteria van de MDS International Working Group (IWG), waarin geëist wordt dat de patiënt acht achtereenvolgende weken zonder bloedtransfusie kan en een toename in hemoglobine van 1 g/dL of meer vertoont. Dertig patiënten (18%) vertoonden een ne respons, gedefinieerd als een afname van 50% of meer in bloedtransfusievereisten. De mediane duur van transfusie-onafhankelijkheid was 41 weken. Het mediane hemoglobineniveau bij baseline was bovendien 8,0 gram per deciliter. Met behandeling met REVLIMID(R) bedroeg de mediane toename in hemoglobine 3,2 gram per deciliter. Twintig patiënten waren evalueerbaar voor de cytogenetische respons. Van deze patiënten vertoonden negen (45%) cytogenetische remissie.

Op basis van een intent-to-treat analyse, waarbij alle patiënten die in het MDS-002-onderzoek geregistreerd zijn, meegenomen worden - in tegenstelling tot alleen die patiënten die aan de specifieke inclusiecriteria voldoen en die de basis vormen voor een per-protocol analyse - vertoonden vierennegentig (44%) patiënten een respons op de behandeling. Achtenvijftig patiënten (27%) werden transfusie-afhankelijk, volgens de definitie van de International Working Group (IWG) als acht weken zonder bloedtransfusie. Zesendertig (17%) patiënten vertoonden een kleine respons, gedefinieerd als een afname in transfusie-afhankelijkheid van meer dan 50% volgens de IWG-criteria. De mediane duur van transfusie-onafhankelijkheid was 43 weken. De mediane toename in hemoglobine (Hgb) was 3,3 gram per deciliter.

De meest voorkomende bijwerkingen van graad 3 of hoger waren neutropenie (24%) en trombocytopenie (19%). De meest voorkomende niet-hematologische bijwerkingen van alle graden volgens de algemene toxiciteitscriteria van het National Cancer Institute waren huiduitslag (22%), pruritus (21%), constipatie (14%), diarree (13%) en vermoeidheid (12%). In het MDS-002-onderzoek overleden twintig (9,3%) patiënten; van twee (0,9%) sterfgevallen van besmettelijke patiënten vermoedde de plaatselijke onderzoeker dat deze gerelateerd waren aan het geneesmiddel.

"We zijn verheugd dat de klinische data van dit onderzoek geselecteerd zijn voor de presentatie in de wetenschappelijke sessie van het EHA-congres. De resultaten van dit onderzoek complementeren de data van MDS-003 die onlangs gepresenteerd werden op de American Society of Clinical Oncology; hierin werd aangetoond dat REVLIMID werkzaam is bij de behandeling van anemie bij MDS-patiënten met een del 5 q chromosomaal defect. De presentatie van vandaag toont aan dat REVLIMID werkzaam is bij een grotere groep MDS-patiënten met laag en gemiddeld-1 risico, die geen duidelijke cytogenetische anomalie hebben", zei Jerome B. Zeldis, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer en vice-president medische zaken bij Celgene.

Over REVLIMID

REVLIMID behoort tot een nieuwe klasse baanbrekende immunomodulerende geneesmiddelen of IMiDs(R) Celgene evalueert behandelingen met REVLIMID voor een breed scala aan hematologische en oncologische condities, waaronder multiple myeloma, de kwaadaardige bloedcelaandoening die bekend staan als myelodysplastische syndroom (MDS), chronische lymfocytische leukemie en vaste tumoren. REVLIMID beïnvloedt meerdere intracellulaire biologische paden. De IMiD-informatiebron, inclusief REVLIMID, wordt beschermd door uitgebreide intellectuele eigendomsrechten van Amerikaanse octrooien en octrooien verstrekt in het buitenland en uitstaande octrooiaanvragen, waaronder een composition-of-matter (samenstel van stoffen)-octrooi en gebruiksoctrooien.

REVLIMID is niet goedgekeurd door de FDA of enige andere regelgevende instantie voor de behandeling van enige indicatie en wordt momenteel in klinische onderzoeken geëvalueerd met betrekking tot de werkzaamheid en veiligheid voor toekomstige aan veiligheidsvoorschriften onderworpen toepassingen.

Over myelodysplastische syndromen

Myelodysplastisce syndroom (MDS) is een groep hematologische kwaadaardige aandoeningen waaraan ongeveer 300.000 mensen ter wereld lijden. Myelodysplastisch syndroom doet zich voor wanneer bloedcellen in een onrijp of blaststadium blijven binnen het beenmerg en zich nooit ontwikkelen tot rijpe cellen die in staat zijn de voor hen noodzakelijke functies te verrichten. Uiteindelijk kan het beenmerg gevuld zijn met blastcellen die de normale celontwikkeling onderdrukken. Volgens de American Cancer Society worden in de Verenigde Staten 10.000 tot 20.000 nieuwe gevallen van MDS elk jaar geconstateerd, met een gemiddelde overlevingskans van ongeveer zes maanden tot zes jaar voor de verschillende classificaties van MDS. MDS-patiënten zijn vaak afhankelijk van bloedtransfusies om de symptomen van anemie en vermoeidheid te bestrijden, tot ze een levensbedreigend teveel aan ijzer en/of ijzertoxiciteit ontwikkelen, waarmee de behoefte benadrukt wordt aan nieuwe behandelingen die de oorzaak van de aandoening in plaats van de symptomen bestrijdt.

Over Celgene

Celgene Cerporation is gevestigd in Summit, New Jersey en is een geïntegreerd globaal biofarmaceutisch bedrijf dat zich voornamelijk richt op de ontdekking, ontwikkeling en commercialisering van innovatieve behandelingen voor kanker en infectieziekten door middel van genetische- en eiwitregulering. Voor meer informatie kunt u de website van het bedrijf bekijken op http://www.celgene.com.

Dit persbericht bevat bepaalde op de toekomst gerichte verklaringen met betrekking tot bekende en onbekende risico's, vertragingen, onzekerheden en andere factoren die het bedrijf niet onder controle heeft en die ertoe kunnen leiden dat werkelijke resultaten, prestaties of verrichtingen van het bedrijf wezenlijk kunnen afwijken van de resultaten, prestaties of verwachtingen die gesuggereerd worden in deze op de toekomst gerichte verklaringen. Deze factoren omvatten resultaten van huidige of lopende onderzoeken en ontwikkelingen, activiteiten van de FDA en andere regulerende instanties en andere factoren waarvan het bedrijf uitvoerige verslagen heeft gedeponeerd bij de Securities and Exchange Commission, zoals de 10K-, 10Q- en 8K-rapporten.

Website: Http://www.celgene.com

BRON Celgene Corporation