Octapharma recebe Aprovação de Exclusividade para o wilate(R) - a Primeira Terapia de Substituição Desenvolvida Especificamente para a Doença de von Willebrand

13 jan, 2010, 10:00 GMT De Octapharma AG

LACHEN, Suíça, January 13 /PRNewswire/ --

- Avanço Marca Entrada da Empresa Suíça no Mercado Norte-americano de Coaguladores Sanguíneos

A Octapharma AG, um dos maiores fabricantes mundiais de produtos de plasma, anunciou hoje que recebeu aprovação de exclusividade para o wilate(R) da FDA norte-americana. A designação foi atribuída para o uso de wilate(R) para o tratamento de episódios hemorrágicos espontâneos ou causados por trauma nos doentes com Doença de von Willebrand (DVW) grave, bem como em doentes com DVW média ou moderada, nos quais o uso de desmopressina não produz efeitos ou está contra-indicado.

A aprovação da FDA e a garantia de exclusividade para o wilate(R) marca a entrada da Octapharma USA no mercado de coagulação da América do Norte, sendo que o produto deverá estar disponível no início de 2010. A Octapharma USA é uma divisão em franco crescimento da Octapharma AG, um dos maiores fabricantes mundiais de produtos de plasma.

"A designação órfã aprovada com exclusividade para o wilate(R) por parte da FDA é um bem precioso no desenvolvimento deste medicamento por parte da Octapharma," disse Kim Björnstrup, vice-presidente do Octapharma Group. "Um pedido para obter a designação órfã em exclusividade para o medicamento foi apresentado à FDA conjuntamente uma exposição de porquê o wilate(R) pode ser clinicamente superior às terapias existentes (1). O wilate(R) é especificamente, desenvolvido e preparado para o tratamento de DVW. A sua combinação única de duas etapas atenuantes virais, alta pureza e uma razão fisiológica 1:1 de FVIII e VWF fornecerá uma opção de tratamento de futuro para doentes com doença de von Willebrand."

Sobre o wilate(R):

O wilate(R) é um novo Concentrado (Humano) de Coagulação de Factor VIII/Factor inactivo, de duplo vírus, de alta pureza para a von Willebrand que demonstrou eficácia em todos os tipos de DVW, incluindo doentes pediátricos nos quatro ensaios clínicos prospectivos, utilizando critérios objectivos e subjectivos.

Em 4 de Dezembro de 2009, o wilate(R) recebeu o registo da FDA para o tratamento de episódios hemorrágicos espontâneos ou causados por trauma nos doentes com Doença de von Willebrand (DVW) grave, bem como em doentes com DVW média ou moderada, nos quais o uso de desmopressina não produz efeitos ou está contra-indicado. (2) O wilate(R) é o primeiro concentrado de elevada pureza de vírus duplo inactivado VWF/FVIII (Factor von Willebrand/ Factor FVIII), que utiliza o processo de solvente/detergente (S/D) e um sistema especial de aquecimento a seco terminal (TDH). Os processos seleccionados de purificarão isolam o complexo VWF/FVIII sob condições que protegem as proteínas, resultando numa razão de 1:1 de VWF:RCo (co-factor de ristocetina) e de actividades FVIII que é semelhante ao plasma normal. O wilate(R) deriva exclusivamente de grandes pools de plasma humana, recolhido em centros de doação de plasma norte-americanos, aprovados pela FDA, sem o acrescento de albumina como estabilizador.

Quatro ensaios clínicos prospectivos demonstraram a segurança, tolerância e eficácia hemoestática do wilate(R) no tratamento de episódios hemorrágicos agudos e profilaxia em doentes com vários tipos de DVW. Com critérios objectivos, o wilate(R) foi observado em 1068 episódios hemorrágicos e determinou-se uma taxa de sucesso de 84% a 93%, sendo que os resultados variaram de acordo com o tipo de doentes. (3)

Desde o meio da década de 80 do século passado, os requisitos para a segurança viral dos preparados de plasma têm sido progressivamente restritivos, exigindo inactivação/eliminação viral demonstrada (4) (5). Vários passos de inactivação viral conseguiram melhorar a segurança dos produtos de coagulação, mas a inactivação S/D é, actualmente, a norma de ouro para a segurança de vírus altamente infecciosos (6). A Octapharma foi o primeiro fabricante a aplicar a inactivação S/D à produção de larga escala de derivados de plasma. O processo de fabrico do wilate(R) oferece dois processos independentes e eficazes de inactivação de vírus, especificamente tratamento S/D à escala industrial e tratamento TDH do produto liofilizado no contentor final. Para além disso, a etapa de cromatografia de troca de iões, utilizada durante o fabrico do wilate(R) contribui para a segurança viral.

O plasma humano contém VWF e FVIII numa concentração muito baixa. O processo de fabrico do wilate(R) está desenhado para enriquecer a proporção do complexo VWF/FVIII. As proteínas complementares do plasma que podem dar origem a efeitos secundários e a proteases que podem dificultar a estabilidade dos factores de coagulação e degradar a sua estrutura e funcionalidades naturais são removidas de forma eficaz durante a produção.

Sobre a DVW

A DVW é a doença hemorrágica mais comum, presente em cerca de 1 a 2% da população norte-americana, de acordo com a CDC - Centro de Controlo de Doenças (7). A doença resulta da incapacidade do corpo em produzir o Factor de von Willebrand, a proteína humana que ajuda a coagular o sangue.

Sobre o Octapharma Group:

Com sede em Lachen, na Suíça, o Octapharma Group é um dos maiores fabricantes mundiais de produtos de plasma e há mais de 25 anos que se dedica aos cuidados dos doentes e à inovação clínica. O principal negócio da Octapharma é o desenvolvimento, produção e venda de proteínas humanas de alta qualidade, quer a partir de plasma humano, quer a partir de linhas celulares, incluindo imunoglobulina intravenosa (IGIV). Nos EUA, o produto IGIV da Octapharma octagam(R) (imunoglobulina intravenosa [humana] 5%) é utilizada para tratar doenças do sistema imunitário e a albumina (humana) da Octapharma está indicada para a restauração e manutenção do volume de sangue em circulação. A Octapharma tem mais de 3000 empregados e experiência biofarmacêutica em 80 países, incluindo os EUA, onde a Octapharma USA pode ser encontrada em Hoboken, N.J. A Octapharma opera dois locais de produção modernas e de topo, licenciados pela FDA, garantindo o máximo nível de flexibilidade na produção e minimizando falhas nos produtos. Para mais informações, por favor visite: www.octapharma.com.

Declarações prospectivas

Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas, as quais incluem riscos conhecidos e desconhecidos, incertezas e outros factores que não estão sob o controlo da empresa. A empresa não assume qualquer responsabilidade em actualizar estas declarações prospectivas ou em adequá-las a eventos ou desenvolvimentos futuros. Estes factores incluem resultados de investigação em curso ou pendentes e actividades de desenvolvimento e acções pela FDA ou outras autoridades reguladoras.

Referências:

(1) Department of Health and Hunan Services Food and Drug Administration, 21 CFR Part 316 (Docket No. 85N-0483), RIN 0905-AB55 Orphan Drug regulation, Subpart C. Disponível em: www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/Howtoappl yforOrphanProductDesignation/ucm135122.htm

(2) Wilate(R) Approved Complete Prescribing Information, (Informação Completa sobre a Prescrição Aprovada). Dezembro de 2009.

(3) Ibid.

(4) Note for guidance on virus validation studies: The design, contribution and interpretation of studies validating the inactivation and removal of viruses (Nota orientativa sobre estudos de validação de vírus: A concepção, contribuição e interpretação de estudos que validam a inactivação e remoção de vírus) CPMP/BWP/268/95 Fevereiro 1996.

(5) Note for guidance on plasma-derived products (Nota orientativa sobre produtos derivados de plasma) CPMP/BWP/ 269/95, rev.2. Julho de 1998.

(6) Farrugia A . Guide for the assessment of clotting factor concentrates for the treatment of Hemophilia (Guia para a avaliação dos concentrados de factor de coagulação para o tratamento de Hemofilia). 2003, WFH.

(7) Centers for Disease Control and Prevention. Bleeding disorders. (Centros de Controle e Prevenção da Doença. Doenças do Sangue) Disponível em: www.cdc.gov/ncbddd/hbd/hemophilia.htm Consultada em 22 de Novembro de 2009.

ESTA PRESS RELEASE NÃO SE DESTINA A PUBLICAÇÃO NOS E.U.A.

FONTE Octapharma AG