A PTC Therapeutics anuncia a aprovação do Sephience™ (sepiapterina) para o tratamento de crianças e adultos que vivem com fenilcetonúria (PKU) no Japão
– A indicação inclui todas as idades e todo o espectro de gravidade da doença. –
– Primeira aprovação do produto PTC no Japão –
WARREN, Nova Jersey, 23 de dezembro de 2025 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje que o Sephience™ (sepiapterina) foi aprovado pelo Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar (MHLW) do Japão para o tratamento de crianças e adultos com fenilcetonúria (PKU). O rótulo inclui pessoas de todas as idades e todo o espectro de gravidade da doença.
"A aprovação do Sephience no Japão é um importante marco para pacientes japoneses que vivem com PKU, bem como para a PTC", afirmou Matthew B. Klein, M.D., Diretor Executivo da PTC Therapeutics. "Tenho orgulho de termos conseguido obter aprovações para o Sephience na UE, nos EUA e no Japão em menos de seis meses, permitindo um lançamento verdadeiramente global. Nossa equipe no Japão está totalmente formada e animada para levar o Sephience a qualquer pessoa que possa se beneficiar dele".
A PTC agora dará início às discussões sobre preços, que deverão ser concluídas no primeiro trimestre de 2026, com o lançamento ocorrendo logo em seguida.
Sobre o Sephience™ (sepiapterina)
O Sephience™ é indicado para o tratamento de pacientes adultos e pediátricos com fenilcetonúria (PKU). O Sephience é um precursor natural do cofator enzimático BH4, um cofator essencial para a fenilalanina hidroxilase (PAH). Por meio de seu mecanismo de ação, o Sephience é capaz de reduzir efetivamente os níveis de fenilalanina (Phe) no sangue e tem o potencial de tratar uma ampla gama de pacientes com PKU. O Sephience é aprovado na União Europeia/Espaço Econômico Europeu, nos Estados Unidos e no Japão.
Sobre a fenilcetonúria
A fenilcetonúria (PKU) é uma doença metabólica rara e hereditária, caracterizada pela incapacidade do organismo de decompor um aminoácido essencial chamado fenilalanina (Phe), o que pode resultar em sintomas neurológicos e outros. Se não for tratado ou mal controlado, a Phe pode atingir níveis prejudiciais no corpo. Isso causa deficiências graves e irreversíveis, como deficiência intelectual permanente, convulsões, atraso no desenvolvimento, perda de memória e problemas comportamentais e emocionais. Os recém-nascidos com PKU inicialmente não apresentam nenhum sintoma, mas os sintomas geralmente são progressivos, e os danos causados pelos níveis tóxicos de Phe nos primeiros anos de vida são irreversíveis. O diagnóstico da PKU geralmente ocorre durante programas de triagem neonatal. Estima-se que 58.000 pessoas vivam com PKU em todo o mundo.
Sobre a PTC Therapeutics, Inc.
A PTC é uma empresa biofarmacêutica global dedicada à descoberta, ao desenvolvimento e à comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados para crianças e adultos que vivem com doenças raras. A PTC está promovendo um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores como parte de sua missão de fornecer acesso aos melhores tratamentos da categoria para pacientes com necessidades médicas não atendidas. A estratégia da empresa é alavancar sua experiência científica e infraestrutura comercial global para otimizar o valor para pacientes e outras partes interessadas.
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Declaração Prospectiva
Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas, de acordo com o significado da Lei de Reforma de Litígios de Títulos Privados de 1995. Todas as declarações contidas neste comunicado, exceto declarações de fatos históricos, são declarações prospectivas, incluindo declarações relativas a: expectativas futuras, planos e perspectivas da PTC, inclusive com relação ao cronograma esperado de estudos e testes clínicos, disponibilidade de dados, submissões e respostas regulatórias, comercialização e outros assuntos com relação a seus produtos e candidatos a produtos; expectativas com relação ao Sephience, incluindo o cronograma de comercialização; estratégia da PTC, operações futuras, posição financeira futura, receitas futuras, custos projetados; e os objetivos da administração. Outras declarações prospectivas podem ser identificadas pelas palavras "orientação", "plano", "prever", "acreditar", "estimar", "esperar", "pretender", "pode", "visa", "potencial", "irá", "iria", "poderia", "deveria", "continuar" e expressões semelhantes.
Os resultados, o desempenho ou as realizações reais da PTC podem diferir substancialmente dos expressos ou implícitos nas declarações prospectivas que ela faz como resultado de diversos riscos e incertezas, incluindo os relacionados a: o resultado das negociações de preços, cobertura e reembolso de terceiros pagadores para os produtos da PTC ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou pode vir a comercializar no futuro; expectativas com relação ao Sephience, incluindo quaisquer submissões regulatórias e possíveis aprovações, comercialização e a possível conquista de marcos regulatórios e de vendas e pagamentos contingentes que a PTC possa ser obrigada a fazer; efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos da situação do setor, do mercado, econômica, política ou regulatória; alterações em leis, regulamentos, taxas e políticas tributárias e outras; a base de pacientes elegíveis e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; a abordagem científica e o progresso geral do desenvolvimento da PTC; e os fatores discutidos na seção "Fatores de Risco" do Relatório Anual mais recente da PTC no Formulário 10-K, bem como quaisquer atualizações desses fatores de risco apresentadas periodicamente em outros registros da PTC junto à SEC. Recomendamos que você considere cuidadosamente todos esses fatores.
Como ocorre com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, há riscos significativos na elaboração, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá a aprovação regulatória em qualquer território, ou que será comercialmente bem-sucedido, incluindo o Sephience.
As declarações prospectivas contidas neste documento representam as opiniões da PTC apenas na data deste comunicado à imprensa e a PTC não se compromete nem pretende atualizar ou revisar tais declarações prospectivas para refletir resultados reais ou mudanças nos planos, perspectivas, suposições, estimativas ou projeções, ou outras circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado à imprensa, exceto conforme exigido por lei.
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FONTE PTC Therapeutics, Inc.
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