Novo tratamento para doença rara é aprovado no Brasil

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Amgen

08 set, 2025, 11:00 GMT

Medicamento da Amgen para a Doença Relacionada à Imunoglobulina G4 (DR-IgG4) expande alternativas para pacientes e impulsiona o acesso a terapias de ponta

SAO PAULO, 8 de setembro de 2025 /PRNewswire/ -- A Amgen anuncia uma nova indicação terapêutica para o tratamento da Doença Relacionada à Imunoglobulina G4 (DR-IgG4) em adultos no Brasil. A DR-IgG4 é uma condição inflamatória crônica e debilitante, imunomediada, que pode comprometer diferentes órgãos do corpo.1 A aprovação, concedida recentemente pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa)2, coloca o Brasil como o segundo país do mundo a disponibilizar uma terapia específica para essa condição, até então órfã, atrás apenas dos Estados Unidos.

A decisão da Anvisa é respaldada por um estudo clínico de fase 3, que demonstrou redução significativa nas taxas de recidiva entre pacientes com DR-IgG4. Os resultados reforçam o potencial da terapia em oferecer controle da doença e melhorar a qualidade de vida de pessoas que convivem com essa condição3.

A DR-IgG4 é uma doença fibroinflamatória crônica, sistêmica e imunomediada, que pode afetar múltiplos órgãos do corpo1. Trata-se de uma condição progressiva, caracterizada por períodos de remissão e crises imprevisíveis (flares), capaz de provocar danos permanentes, mesmo na ausência de sintomas1,4. A compreensão sobre como esses danos se manifestam pode ser fundamental para possibilitar um diagnóstico oportuno. Estudos indicam que as células B têm papel central na patogênese da DR-IgG4: acredita-se que as células B CD19+ impulsionam processos inflamatórios e fibróticos e interajam com outras células imunológicas que contribuem para a atividade da doença1,3,4.

De acordo com revisão publicada no New England Journal of Medicine1, a DR-IgG4 representa um desafio diagnóstico devido à sua apresentação clínica variável e à ausência de marcadores específicos. O diagnóstico, muitas vezes tardio, pode levar à progressão irreversível da doença.

A aprovação desta nova terapia no Brasil representa um avanço significativo no tratamento da DR-IgG4. O pedido de inclusão da nova indicação foi analisado em um prazo inferior à média histórica para esse tipo de avaliação (tradicionalmente de 365 dias, mas concluído em menos de seis meses, segundo registros da Anvisa), o que demonstra o compromisso das autoridades em ampliar o acesso a terapias inovadoras para doenças raras2,5.

O acesso ao tratamento será viabilizado inicialmente no sistema privado, e a Amgen está em diálogo com as autoridades de saúde para ampliar sua disponibilidade também no sistema público. A expectativa é que pacientes sejam atendidos em todo o território nacional com uma alternativa eficaz e baseada em evidências científicas robustas.

Referências

  1. Stone JH, Zen Y, Deshpande V. IgG4-related disease. N Engl J Med. 2012;366(6):539-551. doi:10.1056/NEJMra1104650.

  2. ANVISA. Novos medicamentos e indicações. Disponível em: https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/medicamentos/novos-medicamentos-e-indicacoes/uplizna-inebilizumabe-nova-indicacao. Acesso em: maio 2025.

  3. Stone JH, Khosroshahi A, Zhang W, et al. Inebilizumab for Treatment of IgG4-Related Disease. N Engl J Med. 2025;392(12):1168-1177. doi:10.1056/NEJMoa240971.

  4. Perugino CA, Stone JH. IgG4-related disease: an update on pathophysiology and implications for clinical care. Nat Rev Rheumatol. 2020;16(12):702-714.

  5. Lei nº 13.411/2016. Disponível em https://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2015-2018/2016/lei/l13411.htm acesso em maio de 2025.

FONTE Amgen