PTC Therapeutics recebe aprovação regulatória de Sephience™ (Sepiapterina) no Brasil
WARREN, Nova Jersey, 27 de março de 2026 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics anunciou hoje que a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), concedeu aprovação para Sephience™ (sepiapterina). A aprovação inclui rotulagem ampla para o tratamento da hiperfenilalaninemia (HPA) em pacientes pediátricos e adultos com fenilcetonúria (PKU).
"Estamos entusiasmados em continuar o impulso do lançamento global do Sephience com aprovação regulatória no Brasil", disse Bruce Braughton, vice-presidente sênior e gerente geral das Américas da PTC Therapeutics. "Esse marco representa um avanço poderoso não apenas para a comunidade brasileira da PKU, mas também reforça nosso compromisso em acelerar o acesso a terapias inovadoras em toda a América Latina."
A aprovação regulatória se baseia em evidências de eficácia e segurança significativas do ensaio de Fase 3 APHENITY, bem como na durabilidade do efeito do tratamento no estudo de extensão de longo prazo APHENITY.
O Sephience recebeu aprovação regulatória nos EUA, Europa, Japão e outros países.
Sobre o Sephience™ (sepiapterina)
O Sephience é indicado para o tratamento da hiperfenilalaninemia (HPA) em pacientes pediátricos e adultos com fenilcetonúria (PKU). O sephience é um precursor natural do cofator enzimático BH4, essencial para a fenilalanina hidroxilase (PAH). Ao aumentar a estabilidade conformacional da enzima PAH mal dobrada e aumentar as concentrações intracelulares de BH4, o Sephience consegue reduzir efetivamente os níveis de fenilalanina no sangue.
Sobre a Fenilcetonúria
A fenilcetonúria (PKU) é uma doença metabólica rara e hereditária, caracterizada pela incapacidade do corpo de decompor um aminoácido essencial chamado fenilalanina, que pode resultar em sintomas neurológicos e outros. Isso causa danos severos e irreversíveis, incluindo deficiência intelectual permanente, convulsões, atraso no desenvolvimento, perda de memória e problemas comportamentais e emocionais. Os recém-nascidos com PKU inicialmente não apresentam nenhum sintoma, mas os sintomas geralmente são progressivos, e os danos causados pelos níveis tóxicos de Phe nos primeiros anos de vida são irreversíveis. O diagnóstico da PKU geralmente ocorre durante programas de triagem neonatal. Estima-se que 58.000 pessoas vivam com PKU em todo o mundo.
Sobre a PTC Therapeutics
A PTC é uma empresa biofarmacêutica global dedicada à descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados para crianças e adultos que vivem com distúrbios raros A PTC está promovendo um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores como parte de sua missão de fornecer acesso aos melhores tratamentos da categoria para pacientes com necessidades médicas não atendidas. A estratégia da empresa é alavancar sua experiência científica e infraestrutura comercial global para otimizar o valor para pacientes e outras partes interessadas.
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Declaração Prospectiva
Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas no significado da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995. Todas as declarações contidas neste comunicado, exceto declarações de fatos históricos, são declarações prospectivas, incluindo declarações relativas a: expectativas futuras, planos e perspectivas da PTC, inclusive com relação ao cronograma esperado de estudos e testes clínicos, disponibilidade de dados, submissões e respostas regulatórias, comercialização e outros assuntos com relação a seus produtos e candidatos a produtos; expectativas com relação ao Sephience, incluindo o cronograma de comercialização; estratégia da PTC, operações futuras, posição financeira futura, receitas futuras, custos projetados; e os objetivos da administração. Outras declarações prospectivas podem ser identificadas pelas palavras "orientação", "planejar", "antecipar", "acreditar", "estimar", "esperar", "pretender", "pode", "alvo", "potencial", "vai", "seria", "poderia", "deveria", "continuar" e expressões similares.
Os resultados, o desempenho ou as realizações reais da PTC podem diferir substancialmente dos expressos ou implícitos nas declarações prospectivas que ela faz como resultado de diversos riscos e incertezas, incluindo os relacionados a: o resultado das negociações de preços, cobertura e reembolso de terceiros pagadores para os produtos da PTC ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou pode vir a comercializar no futuro; expectativas com relação ao Sephience, incluindo quaisquer submissões regulatórias e possíveis aprovações, comercialização e a possível conquista de marcos regulatórios e de vendas e pagamentos contingentes que a PTC possa ser obrigada a fazer; efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos da situação do setor, do mercado, econômica, política ou regulatória; alterações em leis, regulamentos, taxas e políticas tributárias e outras; a base de pacientes elegíveis e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; a abordagem científica e o progresso geral do desenvolvimento da PTC; e os fatores discutidos na seção "Fatores de Risco" do Relatório Anual mais recente da PTC no Formulário 10-K, bem como quaisquer atualizações desses fatores de risco apresentadas periodicamente em outros registros da PTC junto à SEC. Você é incentivado a considerar cuidadosamente todos esses fatores.
Como em qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, aprovação regulatória e comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá aprovação regulatória em qualquer território, ou se mostrará comercialmente bem-sucedido, incluindo o Sephience.
As declarações prospectivas contidas aqui representam apenas as opiniões da PTC até a data deste comunicado de imprensa, e a PTC não se compromete ou planeja atualizar ou revisar quaisquer dessas declarações prospectivas para refletir resultados reais ou mudanças em planos, perspectivas, suposições, estimativas ou projeções, ou outras circunstâncias ocorridas após a data deste comunicado, exceto conforme exigido por lei.
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FONTE PTC Therapeutics
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