A PTC Therapeutics anuncia novos dados sobre o Sephience™ (sepiapterina) que reforçam os amplos benefícios para os pacientes, incluindo controle metabólico sustentado, maior flexibilidade alimentar e um perfil de segurança consistentemente favorável

– 17 resumos científicos e apresentações previstos para o Simpósio SSIEM –

– Evidências provenientes da prática clínica demonstram uma significativa liberalização da dieta alcançada com Sephience, mantendo os níveis sanguíneos de fenilalanina dentro da faixa-alvo –

– Evidências contínuas de benefícios significativos em todos os subgrupos de pacientes –

WARREN, Nova Jersey, 25 de agosto de 2026 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. anunciou que várias apresentações de dados científicos do Sephience™ (sepiapterina) serão apresentadas no Simpósio Anual da Sociedade para o Estudo de Erros Inatos do Metabolismo (SSIEM) de 2026, que será realizado em Helsinque, Finlândia, de 25 a 28 de agosto. As apresentações incluem novos dados de ensaios clínicos e evidências do mundo real que reforçam os benefícios clinicamente significativos do Sephience para a redução da fenilalanina (Phe), a liberalização significativa da dieta e o controle metabólico sustentado em todo o espectro de pessoas que vivem com fenilcetonúria (PKU), inclusive as que têm a forma clássica da doença. Além disso, os estudos da Sephience continuam demonstrando um perfil de segurança consistente e favorável.

"As apresentações na SSIEM demonstram ainda mais os amplos benefícios clínicos do Sephience em todo o espectro de pacientes com PKU", disse Matthew B. Klein, M.D., diretor-executivo. "Além disso, novos dados a serem apresentados no simpósio da PTC mostram que o tratamento com Sephience levou um grande número de participantes responsivos a normalizar os níveis sanguíneos de Phe (<120 µmol/L) em um curto período, incluindo aqueles com PKU clássica ou não responsiva ao BH4. Esses dados impressionantes reforçam os potenciais benefícios que o Sephience pode oferecer a indivíduos afetados pela fenilcetonúria (PKU)."

Os principais dados a serem apresentados no SSIEM 2026 incluem:

• Novas análises do estudo AMPLIPHY demonstram que o tratamento com Sephience reduziu em 100% os níveis de fenilalanina no sangue dos participantes que faziam uso de sapropterina na triagem, após a transição para o Sephience.
  
  
• Em uma análise de participantes de estudos com Sephience que apresentavam níveis basais elevados de Phe (≥ 900 µmol/L), o tratamento resultou em reduções clinicamente significativas nos níveis sanguíneos de Phe em 14 dias, com taxas de resposta comparáveis às da população geral do estudo e um perfil de segurança consistente com o de estudos anteriores. Esses resultados apoiam a realização de um ensaio clínico com o tratamento com Sephience em indivíduos com fenilcetonúria (PKU), independentemente da gravidade ou dos níveis basais de fenilalanina (Phe).
  
  
• Uma análise de dados provenientes da prática clínica, realizada por um líder de opinião global de renome, demonstra que o Sephience proporcionou uma flexibilização significativa da dieta entre adolescentes, promovendo maior independência, reduzindo a carga alimentar e mantendo o controle metabólico dentro das metas recomendadas. Esses resultados foram observados em indivíduos com mutações de PKU responsivas ao BH4 e mutações clássicas/não responsivas ao BH4 PKU.

Sobre o Sephience™ (sepiapterina)
O Sephience™ é indicado para o tratamento de pacientes adultos e pediátricos com fenilcetonúria (PKU). O Sephience é um precursor natural do cofator enzimático BH4, um cofator essencial para a fenilalanina hidroxilase (PAH). Graças ao seu mecanismo de ação duplo exclusivo, o Sephience consegue reduzir eficazmente os níveis de fenilalanina (Phe) no sangue e tem o potencial de tratar uma ampla gama de pacientes com fenilcetonúria (PKU). O Sephience foi aprovado nos Estados Unidos, na União Europeia/Espaço Econômico Europeu, no Japão e em outros países.

Sobre a fenilcetonúria
A fenilcetonúria (PKU) é uma doença metabólica rara e hereditária, caracterizada pela incapacidade do corpo de metabolizar um aminoácido essencial chamado fenilalanina (Phe), o que pode resultar em sintomas neurológicos, entre outros. Se não for tratada ou for mal controlada, a fenilalanina (Phe) pode se acumular no organismo em níveis prejudiciais. Isso pode causar deficiências graves e irreversíveis, como deficiência intelectual permanente, convulsões, atraso no desenvolvimento, perda de memória, além de problemas comportamentais e emocionais. Embora recém-nascidos com fenilcetonúria (PKU) não apresentem sintomas inicialmente, eles costumam ser progressivos e os danos causados por níveis tóxicos de fenilalanina (Phe) nos primeiros anos de vida são irreversíveis. O diagnóstico de fenilcetonúria (PKU) geralmente ocorre durante os programas de triagem neonatal. Estima-se que cerca de 58.000 pessoas vivam com PKU em diferentes países.

Sobre a PTC Therapeutics, Inc.
A PTC é uma empresa biofarmacêutica global dedicada à descoberta, ao desenvolvimento e à comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados para crianças e adultos que vivem com doenças raras. A PTC está desenvolvendo uma gama robusta e diversificada de medicamentos transformadores, como parte da sua missão de proporcionar acesso aos melhores tratamentos da categoria para pacientes com necessidades médicas não atendidas. A estratégia da empresa é aproveitar sua expertise científica e sua infraestrutura comercial global para maximizar o valor para pacientes e outras partes interessadas.

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FONTE PTC Therapeutics, Inc.