BioMarin anuncia resultados positivos do estudo pivotal de fase 3 com vosoritida em crianças com hipocondroplasia

Release traduzido e adaptado do original em inglês disponível aqui

O estudo atingiu seu desfecho primário, superando as expectativas, com uma melhora significativa na velocidade de crescimento anual além de proporcionar aumento na altura em pé e no escore Z de altura. Os achados de segurança foram consistentes com o perfil já estabelecido na acondroplasia, sem identificação de novos sinais de segurança

SÃO PAULO, 9 de junho de 2026 /PRNewswire/ -- A BioMarin anuncia que o estudo de Fase 3 CANOPY-HCH-3, que avalia o tratamento com vosoritida em crianças com hipocondroplasia, displasia óssea genética e rara caracterizada também por baixa estatura e desproporcionalidade de membros,¹ atingiu seu desfecho primário, demonstrando um aumento significativo na mudança em relação à linha de base na 52° semana na velocidade de crescimento anual (AGV) em comparação ao placebo (diferença média LS de +2,33 cm/ano, p<0,0001).

As crianças que receberam vosoritida também apresentaram um aumento na altura em pé (p<0,0001) e no escore Z de altura (p<0,0001) em comparação ao placebo após um ano de tratamento.

Além disso, foram identificadas melhorias na envergadura dos braços (p=0,004), um importante desfecho secundário pré-determinado do estudo. Esses resultados positivos podem ter implicações importantes para crianças com hipocondroplasia, oferecendo evoluções nas atividades diárias e na independência, aspectos destacados pela comunidade.

"Esses resultados são extremamente encorajadores. Ver essas melhorias no crescimento representa um marco que esperávamos há muitos anos, após tanto tempo sem opções de tratamento", disse Andrew Dauber, investigador principal do estudo e chefe de Endocrinologia do Children's National Hospital, em Washington, D.C. "Esses dados sugerem que podemos estar nos aproximando de uma nova era na forma como cuidamos de crianças com hipocondroplasia."

"Pela primeira vez, um estudo pivotal de Fase 3 em hipocondroplasia demonstrou ganhos impressionantes de crescimento destacando o potencial do vosoritida de transformar fundamentalmente o cenário de tratamento dessa condição", afirma Greg Friberg, vice-presidente executivo e diretor de Pesquisa e Desenvolvimento da BioMarin.

"Os resultados superaram nossas expectativas para este estudo.Estamos profundamente gratos às famílias e investigadores que tornaram isso possível. Esperamos compartilhar esses dados com as autoridades regulatórias e com a comunidade em geral enquanto trabalhamos para levar este medicamento a crianças que vivem com hipocondroplasia em todo o mundo."

Os achados de segurança do vosoritida no estudo foram consistentes com o perfil já estabelecido na acondroplasia e nenhum novo sinal de segurança foi observado. Os resultados completos do estudo CANOPY-HCH-3 serão apresentados em um próximo congresso médico.

A submissão referente à inclusão de nova indicação terapêutica (hipocondroplasia) à Agência Reguladora dos Estados Unidos - Food and Drug Administration (FDA) está planejada para o terceiro trimestre de 2026, seguida por submissões à Agência Europeia de Medicamentos (EMA) e a outras autoridades regulatórias onde Voxzogo encontra-se atualmente aprovado para tratamento da acondroplasia.

Sobre o CANOPY-HCH-3

CANOPY-HCH-3 (Estudo 111-303) é um estudo global de Fase 3, 1:1, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico, projetado para avaliar a eficácia e segurança de vosoritida em 80 crianças de 3 a 17 anos com hipocondroplasia. O principal desfecho do estudo foi a mudança em relação à velocidade anual de crescimento (AVG) em 52 semanas, em comparação ao placebo. Os principais desfechos secundários pré-especificados incluíram alterações em altura em pé, altura Z-score, envergadura dos braços, proporção entre segmentos superiores e inferiores do corpo e qualidade de vida relacionada à saúde, além de avaliações de segurança e tolerabilidade. Os participantes do estudo continuarão sendo acompanhados em um estudo de extensão de longo prazo.

Sobre a hipocondroplasia¹

A hipocondroplasia é uma displasia esquelética genética rara, caracterizada por crescimento ósseo prejudicado, levando à estatura baixa desproporcional e diferenças esqueléticas que podem afetar ossos longos, coluna e outras partes do esqueleto, podendo impactar o funcionamento físico e a qualidade de vida geral. A condição apresenta um espectro clínico amplo e variável e pode incluir complicações otorrinogológicas (relacionadas aos ouvidos, nariz e garganta) e neurológicas, sendo frequentemente diagnosticada na infância ou na idade escolar inicial com base em achados clínicos e radiológicos.

Até o momento, não há medicamentos aprovados pelas agências reguladoras norte-americana (Food and Drug Administration – FDA), europeia (European Medicines Agency – EMA) ou brasileira (Agência Nacional de Vigilância Sanitária – ANVISA) para o tratamento da hipocondroplasia.

Sobre a BioMarin

A BioMarin é uma empresa global de biotecnologia dedicada a traduzir a promessa da descoberta genética em medicamentos que causem um impacto profundo na vida de cada paciente. Com sede em San Rafael, Califórnia e fundada em 1997, a empresa tem um histórico comprovado de inovação com oito terapias comerciais e um forte pipeline clínico e pré-clínico. Usando uma abordagem distinta para a descoberta e desenvolvimento de medicamentos, a BioMarin busca liberar todo o potencial da ciência genética, buscando medicamentos que definem sua categoria e oferecem novas possibilidades para pessoas que vivem com condições genéticas em todo o mundo. Para saber mais, visite www.biomarin.com.br  

Referências

¹ Bober MB, Bellus GA, Cheung MS, et al. Hypochondroplasia. 1999 Jul 15 [Updated 2025 Sep 25]. In: Adam MP, Bick S, Mirzaa GM, et al., editors. GeneReviews® [Internet]. Seattle (WA): University of Washington, Seattle; 1993-2026. Available from: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK1477/ 

Material de caráter não promocional, destinado a jornalistas, elaborado apenas para fins informativos junto à mídia especializada. CORP-SC-0132 – Junho/2026

FONTE BioMarin