BioMarin apresenta novos dados sobre o efeito do tratamento de longo prazo com VOXZOGO® (vosoritida) na envergadura dos braços, saúde óssea e crescimento em crianças com acondroplasia no Encontro Anual de 2026 da Sociedade de Endocrinologia Pediátrica

Vosoritida é o único tratamento aprovado no Brasil para crianças com acondroplasia elegíveis, a partir dos seis meses de vida, e possui mais de 10 anos de pesquisas clínicas demonstrando benefícios a longo prazo sobre complicações associadas à doença

SÃO PAULO, 21 de maio de 2026 /PRNewswire/ -- A BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) anuncia novos resultados de estudos com VOXZOGO® (vosoritida) em crianças com acondroplasia, a forma mais comum de nanismo,¹ demonstrando impacto positivo em importantes indicadores de saúde, incluindo envergadura dos braços e densidade óssea. Os dados foram apresentados, juntamente com novos resultados de estudos com VOXZOGO em hipocondroplasia, outra displasia óssea genética e rara caracterizada também por baixa estatura e desproporcionalidade de membros,² no Encontro Anual de 2026 da Sociedade de Endocrinologia Pediátrica (PES), em São Francisco.

Tratamento de longo prazo leva a melhorias significativas em múltiplas medidas de saúde   
Dados de três ensaios clínicos de extensão de longo prazo em andamento demonstraram o impacto do tratamento prolongado com vosoritida em medidas além da altura, incluindo envergadura dos braços e saúde óssea. Os pesquisadores mostraram que os escores Z da envergadura dos braços melhoraram em relação à linha de base em todas as faixas etárias, e que a razão em paralelo à altura permaneceu estável ao longo do tempo, indicando que o tratamento resultou em crescimento esquelético proporcional. 

Crianças que iniciaram o tratamento com a medicação após os cinco anos também alcançaram uma diferença média na altura em pé de 10,60 cm; após seis anos de tratamento (p<0,0001) e de 13,59 cm; e após oito anos de tratamento (p<0,0001), em comparação com grupos de pessoas que não tiveram acesso a ele.

"Com o vosoritida, agora temos uma profundidade e duração de evidências incomparáveis no tratamento da acondroplasia, fornecendo insights relevantes não apenas sobre o crescimento, mas também sobre o impacto mais amplo e sustentado na saúde da criança", explica Bradley Miller, médico endocrinologista pediátrico da Faculdade de Medicina da Universidade de Minnesota. "Quando você observa benefícios consistentes ao longo do tempo, isso gera maior confiança para intervir precocemente e tratar com propósito"

Outro estudo, realizado com 119 crianças, avaliou o impacto do tratamento de longo prazo no conteúdo mineral ósseo (BMC) e na densidade mineral óssea (BMD), medidos por absorciometria de dupla energia de raios X (DXA) anualmente por até seis anos. Os resultados mostraram que o BMC aumentou enquanto os escores Z de BMD permaneceram consistentes ano a ano, demonstrando que a saúde óssea foi mantida em crianças que receberam tratamento prolongado com a medicação.

"Estamos comprometidos em compreender e compartilhar esses resultados que vão além da altura e incluem envergadura dos braços e densidade óssea, que são significativas para milhares de crianças ao redor do mundo que recebem este medicamento", reforça Greg Friberg, vice-presidente executivo e diretor de Pesquisa e Desenvolvimento da BioMarin. "Com mais de dez anos de pesquisa clínica, temos observado repetidamente um amplo conjunto de dados que continua a demonstrar que essa intervenção é essencial para garantir o maior benefício em crianças com acondroplasia."

Dois estudos focados na implementação da vosoritida em hipocondroplasia também foram apresentados, incluindo um estudo de braço único de fase 2 conduzido pelo Children's National Hospital, que mostrou uma melhora estatisticamente significativa na densidade mineral óssea total do corpo (excluindo a cabeça) de 0,03 g/cm² (p<0,0001) e no conteúdo mineral ósseo de 54,84 g (p<0,0001) após 12 meses em crianças que receberam o medicamento.

A BioMarin planeja divulgar os resultados principais de seu ensaio clínico pivotal de fase 3 para registro do vosoritida em crianças com hipocondroplasia (CANOPY-HCH-3) no primeiro semestre de 2026. Caso os resultados clínicos sejam positivos, a empresa pretende submeter os dados às autoridades de saúde no segundo semestre de 2026 para buscar aprovação dessa nova indicação.

Sobre a acondroplasia   
Com incidência de 1 a cada 25 mil nascidos vivos,³ a acondroplasia é uma condição genética grave e progressiva, causada por uma mutação no gene FGFR3.⁴ Considerada a causa mais comum de nanismo desproporcional, ela causa baixa estatura, com pernas e braços mais curtos que o tronco, sinal mais visível da doença. Além disso, a condição pode causar diversas complicações multissistêmicas, que na maioria dos casos requerem intervenções cirúrgicas invasivas, como a descompressão da medula espinhal. Outros desafios diários desses indivíduos estão em realizar as atividades do dia a dia de forma independente, como caminhar distâncias mais longas, vestir-se, tomar banho, entre outras.^5,6

Sobre a BioMarin   
A BioMarin é uma empresa global de biotecnologia dedicada a traduzir a promessa da descoberta genética em medicamentos que causem um impacto profundo na vida de cada paciente. Com sede em San Rafael, Califórnia e fundada em 1997, a empresa tem um histórico comprovado de inovação com oito terapias comerciais e um forte pipeline clínico e pré-clínico. Usando uma abordagem distinta para a descoberta e desenvolvimento de medicamentos, a BioMarin busca liberar todo o potencial da ciência genética, buscando medicamentos que definem sua categoria e oferecem novas possibilidades para pessoas que vivem com condições genéticas em todo o mundo. Para saber mais, visite www.biomarin.com.br 

^{1 Hoover-Fong J, Cheung MS, Fano V, et al. Lifetime impact of achondroplasia: Current evidence and perspectives on the natural history. ScienceDirect. https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S875632822100034X?via%3Dihub. Published February 3, 2021. 
2 Bober MB, Bellus GA, Cheung MS, et al. Hypochondroplasia. 1999 Jul 15 [Updated 2025 Sep 25]. In: Adam MP, Bick S, Mirzaa GM, et al., editors. GeneReviews® [Internet]. Seattle (WA): University of Washington, Seattle; 1993-2026. Available from: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK1477/  
3 Al-Saleem A, Al-Jobair A. Achondroplasia: Craniofacial manifestations and considerations in dental management. The Saudi Dental Journal. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3804960/. Published October 2010.   
4 Hoover-Fong J, Cheung MS, Fano V, et al. Lifetime impact of achondroplasia: Current evidence and perspectives on the natural history. ScienceDirect. https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S875632822100034X?via%3Dihub. Published February 3, 2021.   
5 Legare JM. Achondroplasia. In: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, et al, eds. GeneReviews® [Internet]. University of Washington, Seattle; 12 de outubro de 1998 [atualizado em 11 de maio de 2023].   
6 Hoover-Fong JE, Alade AY, Hashmi SS, et al. Achondroplasia Natural History Study (CLARITY): a multicenter retrospective cohort study of achondroplasia in the United States. Nature News. https://www.nature.com/articles/s41436-021-01165-2. Published May 18, 2021. Accessed July 7, 2021}

Release traduzido e adaptado do original em inglês disponível aqui

CORP-SC-0126. Maio de 2026. Material de caráter não promocional, destinado a jornalistas, elaborado apenas para fins informativos junto à mídia especializada.

FONTE BioMarin