BioMarin submete pedido de incorporação ao Ministério da Saúde do único tratamento medicamentoso aprovado para acondroplasia, a forma mais comum de nanismo

Terapia é aprovada pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para crianças a partir dos 6 meses de vida cujas epífises não estejam fechadas 

SÃO PAULO, 22 de setembro de 2025 /PRNewswire/ -- A BioMarin, biofarmacêutica global, informa que submeteu em 18 de setembro o dossiê que solicita a incorporação de vosoritida à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec), órgão técnico do Ministério da Saúde, no Sistema Único de Saúde (SUS) para o tratamento de acondroplasia para crianças a partir de 6 meses de vida cujas epífises não estejam fechadas.¹

"Esse pedido de inclusão reforça o nosso compromisso com a comunidade de acondroplasia em prover o acesso sustentável à terapia, que possa beneficiar todos os pacientes elegíveis", explica Wilson Kuwabara, gerente médico de Condições Esqueléticas da BioMarin no Brasil.

O dossiê apresenta evidências científicas que reforçam o potencial de vosoritida, capaz de atuar diretamente na causa da doença: o tratamento tem como objetivo estimular o crescimento ósseo e promover um potencial aumento significativo da altura, podendo impactar positivamente diversas complicações que afetam a saúde e o bem-estar de pacientes elegíveis com acondroplasia. Os principais estudos clínicos que comprovam a eficácia da vosoritida, incluem dados de ensaios de fase 2 e fase 3 e revelam que após cerca de cinco anos de tratamento, foram observados, entre outras coisas, melhora na proporcionalidade corporal, na qualidade de vida e aumento significativo no comprimento ósseo e manutenção da força óssea em comparação com o placebo da linha de base.^2,3

"Os dados clínicos demonstram que o tratamento a longo prazo (em um período de 11 anos) com a vosoritida pode resultar em um ganho de altura adicional médio de 20 cm para meninos e 16 cm para meninas, quando comparados aos não tratados. Essa estatura significativamente maior, por sua vez, está diretamente atrelada a uma melhoria concreta na qualidade de vida e na funcionalidade física. Estudos recentes comprovam que os benefícios do tratamento vão muito além do crescimento longitudinal, impactando positivamente a autonomia para atividades cotidianas, a mobilidade e o bem-estar psicossocial. E isso é fundamental para quem tem essa condição", complementa Kuwabara.  

"Nós sabemos que as complicações da acondroplasia vão além da altura. Ao longo dos anos de acompanhamento, ficou evidente não apenas o ganho expressivo em velocidade de crescimento, mas também a melhora das comorbidades — como dores, padrão de sono, respiração, mobilidade e autonomia — transformando a qualidade de vida e a autoestima das crianças com acondroplasia", afirma a Dra. Ana Paula Bordalo, endocrinologista pediátrica no Hospital Universitário Pedro Ernesto - Universidade do Estado do Rio de Janeiro.

"A submissão do pedido de incorporação de vosoritida à Conitec representa um passo histórico para a comunidade de acondroplasia no Brasil. Como associação, recebemos essa notícia com esperança de que, em breve, crianças em todo o país possam ter acesso a uma terapia que tem transformado a vida de tantas famílias aqui e ao redor do mundo. O acesso pelo SUS é fundamental para garantir que o acesso ao tratamento seja para todos, trazendo qualidade de vida às pessoas com acondroplasia, reduzindo desigualdades e fortalecendo o cuidado integral", diz Juliana Yamin, presidente do INN – Instituto Nacional de Nanismo.

"Estamos muito esperançosos com o pedido de incorporação. Temos acompanhado a jornada de famílias e seus filhos com acondroplasia, e conhecemos os desafios que não só as crianças, mas também os adultos com essa condição enfrentam em seu dia a dia, com inúmeras complicações de saúde, exclusão e preconceito. Ter um tratamento desenvolvido especificamente para a acondroplasia representa um grande avanço científico na história de vida dessas pessoas", afirma Kenia Rio, presidente da ANNABRA – Associação Nanismo Brasil.   

Primeira e única terapia para tratar a acondroplasia, vosoritida está aprovada pelas agências regulatórias da Europa, EUA, Japão, Austrália, entre outros países e milhares de crianças estão em tratamento em mais de 51 países.

De acordo com a lei 12.401/2011 que regulamenta o processo de avaliação e incorporação de tecnologias no sistema público de saúde, a Conitec tem um prazo de 180 dias para avaliar o dossiê de incorporação – esse prazo pode ser prorrogado por mais 90 dias. Nesse período, está incluído o prazo para abertura de consulta pública, de cerca de 20 dias, e todas as etapas da análise do processo. A recomendação final da Conitec é publicada no Diário Oficial da União e deve ser ratificada pela Secretaria de Ciência, Tecnologia e Inovação e do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (SECTICS). Caso vosoritida seja aprovada pela CONITEC, será posteriormente elaborado o primeiro PCDT (Protocolo Clínico de Diretrizes Terapêuticas) para orientar o manejo de pacientes com acondroplasia, incluindo os critérios para sua disponibilização aos pacientes que necessitam da terapia por meio do SUS.

Saiba mais sobre a acondroplasia: com incidência de 1 a cada 25 mil nascidos vivos,⁴ a acondroplasia é uma condição genética grave e progressiva, causada por uma mutação no gene FGFR3.⁵ Considerada a causa mais comum de nanismo desproporcional, ela causa baixa estatura, com pernas e braços mais curtos que o tronco, sinal mais visível da doença. Além disso, a condição pode causar diversas complicações multissistêmicas, que na maioria dos casos requerem intervenções cirúrgicas invasivas, como a descompressão da medula espinhal. Outros desafios diários desses indivíduos estão em realizar as atividades do dia a dia de forma independente, como caminhar distâncias mais longas, vestir-se, tomar banho, entre outras.^6,7

Sobre a BioMarin

A BioMarin é uma empresa global de biotecnologia dedicada a traduzir a promessa da descoberta genética em medicamentos que causem um impacto profundo na vida de cada paciente. Com sede em San Rafael, Califórnia e fundada em 1997, a empresa tem um histórico comprovado de inovação com oito terapias comerciais e um forte pipeline clínico e pré-clínico. Usando uma abordagem distinta para a descoberta e desenvolvimento de medicamentos, a BioMarin busca liberar todo o potencial da ciência genética, buscando medicamentos que definem sua categoria e oferecem novas possibilidades para pessoas que vivem com condições genéticas em todo o mundo. Para saber mais, visite www.biomarin.com.br

^{1 ANVISA. Voxzogo: Bula do medicamento. 2023. Disponível em: https://consultas.anvisa.gov.br/#/bulario/q/?nomeProduto=voxzogo. Acesso em: 18 set. 2025.   
2 BioMarin Pharmaceutical Inc. BioMarin announces cumulative additional height gain of 9.0 cm over 54 months versus natural history in children with achondroplasia treated with vosoritide in Phase 2 study. PR Newswire. https://www.prnewswire.com/news-releases/biomarin-announces-cumulative-additional-height-gain-of-9-0-cm-over-54-months-versus-natural-history-in-children-with-achondroplasia-treated-with-vosoritide-in-phase-2-study-300958408.html. Published November 14, 2019. 
3 BioMarin Pharmaceutical Inc. BioMarin announces The Lancet publishes detailed Phase 3 data demonstrating statistically significant increase in annualized growth velocity (AGV) over 52 weeks in children with achondroplasia. BioMarin. https://www.biomarin.com/news/press-releases/biomarin-announces-the-lancet-publishes-detailed-vosoritide-phase-3-data-demonstrating-statistically-significant-increase-in-annualized-growth-velocity-agv-over-52-weeks-in-children-with-achondropla/. Published September 8, 2020. 
4 Al-Saleem A, Al-Jobair A. Achondroplasia: Craniofacial manifestations and considerations in dental management. The Saudi Dental Journal. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3804960/. Published October 2010. 
5 Hoover-Fong J, Cheung MS, Fano V, et al. Lifetime impact of achondroplasia: Current evidence and perspectives on the natural history. ScienceDirect. https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S875632822100034X?via%3Dihub Published February 3, 2021. 
6 Legare JM. Achondroplasia. In: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, et al, eds. GeneReviews® [Internet]. University of Washington, Seattle; 12 de outubro de 1998 [atualizado em 11 de maio de 2023]. 
7 Hoover-Fong JE, Alade AY, Hashmi SS, et al. Achondroplasia Natural History Study (CLARITY): a multicenter retrospective cohort study of achondroplasia in the United States. Nature News. https://www.nature.com/articles/s41436-021-01165-2. Published May 18, 2021. Accessed July 7, 2021}

FONTE BioMarin