Ministério da Saúde nega recurso administrativo e mantém a decisão de não incorporar no SUS o único medicamento aprovado no Brasil para o tratamento da forma mais comum de nanismo, a acondroplasia

SÃO PAULO, 1 de outubro de 2026 /PRNewswire/ -- A BioMarin, biofarmacêutica global focada no desenvolvimento de terapias inovadoras para doenças genéticas raras, informa que, em 24 de setembro de 2026 foi publicada no Diário Oficial da União (DOU) a negativa do Ministro da Saúde em relação ao recurso administrativo que pleiteava a revisão sobre a decisão da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) de não incorporação da vosoritida ao Sistema Único de Saúde (SUS) para o tratamento de acondroplasia em crianças a partir de seis meses de idade e cujas placas de crescimento não estão fechadas.

Entenda o processo. Em março, a Conitec, responsável por avaliar a incorporação de novas tecnologias no SUS, emitiu recomendação preliminar negativa à inclusão do medicamento vosoritida no SUS para o tratamento da acondroplasia - e abriu uma consulta pública (CP) para ouvir a opinião da sociedade a respeito da disponibilização do medicamento. A CP nº12 obteve 14.266 contribuições em 20 dias corridos. De acordo com o ranking da Conitec, foi uma das maiores CP (em relação ao número de contribuições) - uma das mais expressivas mobilizações sociais já observadas em processos de participação relacionados à incorporação de tecnologias em saúde no Brasil.

Três meses depois, em junho, a Conitec emitiu recomendação final desfavorável à incorporação do medicamento vosoritida no SUS. Após a recomendação ter sido convertida em decisão pela Secretaria de Ciência, Tecnologia e Inovação em Saúde (SCTIE), a BioMarin apresentou, em julho, um recurso administrativo, medida prevista na legislação aplicável, que visava a revisão dessa decisão, mas o pedido de reconsideração foi indeferido.

"A interposição do recurso buscou construir um caminho de diálogo para o principal obstáculo que ainda não havia sido superado, referente à capacidade econômica de incorporação da terapia.  Apesar do resultado desfavorável, nossa dedicação à comunidade de acondroplasia no Brasil permanece inabalável. Seguiremos firmes e totalmente dispostos a manter um diálogo construtivo com todas as instâncias de saúde para encontrar soluções efetivas", afirma José Thomaz, gerente geral da BioMarin no Brasil.

Vosoritida é o único tratamento medicamentoso aprovado no Brasil para crianças com acondroplasia. O medicamento atua diretamente no mecanismo da condição e está aprovado pelas principais agências regulatórias do mundo, incluindo Europa, EUA, Japão e Austrália, todas contemplando a indicação desde os primeiros meses de vida. Milhares de crianças em mais de 50 países já recebem o tratamento.

A acondroplasia é uma doença rara que afeta os ossos e a cartilagem. A desproporção dos membros pode resultar em desafios diários e as limitações de mobilidade, somadas às dores e à fadiga, dificultam atividades simples.  O especialista Wagner Baratela, médico geneticista, reforça a importância do tratamento. "Existe uma urgência de tratar. As complicações da doença vão muito além da questão da altura. Até pouco tempo atrás, os pacientes não tinham tratamento medicamentoso. Felizmente, hoje a realidade é outra. Temos uma terapia aprovada pela Anvisa, com perfil de segurança e eficácia amplamente documentado, que muda o curso natural da acondroplasia. Mas é preciso ter acesso pelo SUS".   

Posicionamento da comunidade de pacientes

"Essa negativa da pasta é frustrante. Contudo, embora a decisão administrativa encerre esta etapa, nosso compromisso e determinação permanecem firmes. Continuaremos trabalhando com empenho para assegurar os direitos, a saúde e o amplo acesso aos tratamentos para todas as pessoas com nanismo no Brasil", declara Kenia Rio, presidente da Associação Nanismo Brasil (Annabra).

A presidente do Instituto Nacional de Nanismo (INN) reforça a importância do tratamento. "A acondroplasia é uma doença rara que precisa ser tratada com urgência. Quem tem a condição, não pode esperar.  O medicamento em questão é o único aprovado no Brasil. Ele representa uma oportunidade única para transformar o futuro de quem convive com a doença. Não estamos falando de um ganho estético, mas de um avanço funcional transformador: alívio das dores, mais independência nas tarefas diárias e uma melhoria real na qualidade de vida dessas crianças ", afirma Juliana Yamin.

Saiba mais sobre a acondroplasia: com incidência de 1 a cada 25 mil nascidos vivos,^[1] a acondroplasia é uma condição genética grave e progressiva, causada por uma mutação no gene FGFR3.^[2] Considerada a causa mais comum de nanismo desproporcional, ela causa baixa estatura, com pernas e braços mais curtos que o tronco, sinal mais visível da doença. Além disso, a condição pode causar diversas complicações multissistêmicas, que em alguns casos requerem intervenções cirúrgicas invasivas, como a descompressão da medula espinhal. Outros desafios diários desses indivíduos podem ser realizar as atividades do dia a dia de forma independente, como caminhar distâncias mais longas, vestir-se, tomar banho, entre outras.^[3],^[4]

Sobre a BioMarin

A BioMarin é líder global em biotecnologia para doenças raras, focada no desenvolvimento de medicamentos para pessoas que vivem com condições genéticas. Fundada em 1997 e baseada em San Rafael, Califórnia, a empresa tem um histórico comprovado de inovação, com nove terapias comerciais desenvolvidas, sendo seis disponíveis no Brasil e um forte portfólio clínico e pré-clínico em investigação. Usando uma abordagem diferenciada para a descoberta e o desenvolvimento de medicamentos, a BioMarin busca liberar todo o potencial da ciência genética, buscando medicamentos inovadores que tenham um impacto profundo nos pacientes. Para saber mais, visitewww.biomarin.com.br 

Referências

^[1] Al-Saleem A, Al-Jobair A. Achondroplasia: Craniofacial manifestations and considerations in dental management. The Saudi Dental Journal. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3804960/. Published October 2010.

^[2] Hoover-Fong J, Cheung MS, Fano V, et al. Lifetime impact of achondroplasia: Current evidence and perspectives on the natural history. ScienceDirect. https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S875632822100034X?via%3Dihub Published February 3, 2021.

^[3] Legare JM. Achondroplasia. In: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, et al, eds. GeneReviews® [Internet]. University of Washington, Seattle; 12 de outubro de 1998 [atualizado em 11 de maio de 2023].

^[4] Hoover-Fong JE, Alade AY, Hashmi SS, et al. Achondroplasia Natural History Study (CLARITY): a multicenter retrospective cohort study of achondroplasia in the United States. Nature News. https://www.nature.com/articles/s41436-021-01165-2. Published May 18, 2021. Accessed July 7, 2021

FONTE BioMarin