BioMarin anuncia resultados positivos do estudo de Fase 3 de vosoritida na hipocondroplasia, publicados na revista NEJM Evidence

Dados detalhados do estudo de Fase 3 CANOPY-HCH-3 em crianças com hipocondroplasia também foram apresentados no Encontro Anual da Sociedade Europeia de Endocrinologia Pediátrica (ESPE) de 2026.

Vosoritida demonstrou melhorias estatisticamente significativas em vários indicadores de crescimento, incluindo velocidade de crescimento anual, altura em pé, escore Z de altura e envergadura.

SÃO PAULO, 18 de setembro de 2026 /PRNewswire/ -- A BioMarin anuncia novos dados do estudo de Fase 3 CANOPY-HCH-3, que avalia vosoritida em crianças com hipocondroplasia, publicados do New England Journal of Medicine (NEJM) Evidence e apresentados no Encontro Anual da Sociedade Europeia de Endocrinologia Pediátrica (ESPE) de 2026. Os dados incluíram novos resultados sobre os benefícios observados em crianças que receberam vosoritida, incluindo melhorias estatisticamente significativas na velocidade de crescimento anual (VCA), altura em pé, escore Z de altura e envergadura após 52 semanas de tratamento, com resultados de segurança consistentes com o perfil estabelecido de  vosoritida na acondroplasia.

O estudo CANOPY-HCH-3 demonstrou que o tratamento com vosoritida resultou em uma melhora estatisticamente significativa da VCA em comparação ao placebo após 52 semanas, atingindo o desfecho primário do estudo (diferença média ajustada [LS] de 2,33 cm/ano; p < 0,0001). As crianças tratadas com vosoritida também apresentaram resultados significativos na altura em pé (diferença média ajustada de 2,35 cm; p < 0,0001); no escore Z de altura (diferença média ajustada de 0,39 escore de desvio padrão; p < 0,0001) e na envergadura (diferença média ajustada de 1,03 cm; p = 0,0082) em comparação ao placebo. As crianças tratadas com vosoritida também demonstraram desfechos relacionados à qualidade de vida também foram avaliados, e o acompanhamento continuará para melhor caracterizar o impacto do tratamento nesses aspectos ao longo do tempo. O perfil geral de segurança foi consistente com estudos anteriores com vosoritida, sendo a maioria dos eventos adversos relatados como leves, sem a identificação de eventos adversos graves relacionados ao tratamento.

"Esses resultados, apresentados em detalhes pela primeira vez, oferecem um panorama abrangente do impacto de vosoritida em diversos indicadores de crescimento em crianças com hipocondroplasia", afirma o Dr. Greg Friberg, vice-presidente executivo e diretor de Pesquisa e Desenvolvimento da BioMarin. Baseados nesse conjunto convincente de evidências, enviamos esses dados ao FDA com o objetivo de obter a aprovação do primeiro medicamento para crianças com hipocondroplasia."

"A hipocondroplasia pode afetar o crescimento, a função física e a vida cotidiana da criança, e as famílias frequentemente enfrentam desafios únicos ao apoiar o desenvolvimento de seus filhos", afirma o Dr. Andrew Dauber, investigador principal do estudo e chefe do Departamento de Endocrinologia do Children's National, em Washington, D.C. "As mudanças que observamos na velocidade de crescimento anual e na envergadura dos braços fornecem evidências encorajadoras de como as crianças com hipocondroplasia responderam ao tratamento ao longo do estudo. Essas descobertas aprofundam nossa compreensão da condição, ao mesmo tempo em que reforçam o potencial de vosoritida como o primeiro medicamento direcionado especificamente para crianças com hipocondroplasia."

A BioMarin recentemente submeteu seu Pedido Complementar de Registro de Novo Medicamento (sNDA) à Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para a aprovação de vosoritida no tratamento da hipocondroplasia e está em dia com os processos junto à Agência Europeia de Medicamentos (EMA) e outras autoridades regionais de saúde. Se aprovado, vosoritida será a primeira terapia direcionada para o tratamento da hipocondroplasia, com potencial lançamento previsto para 2027 nos EUA e na Europa.

Sobre a hipocondroplasia

A hipocondroplasia é uma displasia esquelética genética rara, caracterizada por crescimento ósseo prejudicado, levando à baixa estatura desproporcional e diferenças esqueléticas que podem afetar ossos longos, coluna e outras partes do esqueleto, podendo impactar o funcionamento físico e a qualidade de vida geral. A condição apresenta um espectro clínico amplo e variável e pode estar associada a complicações ortopédicas, neurológicas e do neurodesenvolvimento, que podem impactar o funcionamento físico e a qualidade de vida.Até o momento, não há medicamentos aprovados pelas agências reguladoras norte-americana (Food and Drug Administration – FDA), europeia (European Medicines Agency – EMA) ou brasileira (Agência Nacional de Vigilância Sanitária – ANVISA) para o tratamento da hipocondroplasia.

Sobre a vosoritida

A vosoritida está aprovada nos EUA, Japão e Austrália para aumentar o crescimento linear em crianças com acondroplasia de todas as idades e cujas epífises estejam abertas. Na União Europeia, vosoritida é indicada para o tratamento da acondroplasia em crianças a partir de 4 meses de idade cujas epífises não estejam fechadas, conforme confirmado por testes genéticos apropriados. No Brasil, vosoritida é aprovada pela ANVISA para o tratamento da acondroplasia em pacientes a partir de 6 meses de idade e cujas epífises não estão fechadas. O diagnóstico de acondroplasia deve ser confirmado por teste genético apropriado. Para informações sobre o medicamento, consulte a bula atualmente aprovada pela Anvisa.

O uso de vosoritida para o tratamento da hipocondroplasia ainda não foi aprovado por nenhuma agência regulatória.

Sobre a BioMarin

A BioMarin é líder global em biotecnologia para doenças raras, focada no desenvolvimento de medicamentos para pessoas que vivem com condições genéticas. Fundada em 1997 e baseada em San Rafael, Califórnia, a empresa tem um histórico comprovado de inovação, com nove terapias comerciais desenvolvidas, sendo seis disponíveis no Brasil e um forte portfólio clínico e pré-clínico em investigação. Usando uma abordagem diferenciada para a descoberta e o desenvolvimento de medicamentos, a BioMarin busca liberar todo o potencial da ciência genética, buscando medicamentos inovadores que tenham um impacto profundo nos pacientes. Para saber mais, visite www.biomarin.com.br 

Release traduzido e adaptado do original em inglês disponível aqui

FONTE BioMarin