Eine internationale, randomisierte, kontrollierte Studie zeigt eine höhere Inzidenz von Inhibitoren mit rekombinantem Faktor VIII gegenüber aus Plasma gewonnenem Faktor VIII, der von Willebrand-Faktor enthält, in nicht vorbehandelten Patienten mit Hämophilie A

07 Dez, 2015, 12:00 GMT von Angelo Bianchi Bonomi Foundation

MAILAND, 7 Dezember 2015 /PRNewswire/ --

  • Die Fondazione Angelo Bianchi Bonomi (Mailand) gibt bekannt, dass die SIPPET-Studie ("Survey of Inhibitors in Plasma-Products ExposedToddlers"), die erste randomisierte und kontrollierte klinische Studie über Hämophilie und Inhibitoren, entworfen um die Schlüsselfrage zu beantworten hinsichtlich der Rolle, die die Produktquelle spielt in der Entwicklung von Inhibitoren, beendet und ausgewertet wurde
  • Die Ergebnisse der Studie wurden zur Präsentation ausgewählt in der renommierten und hochselektiven Plenarsitzung auf dem Kongress der American Society ofHematology und wurden in Orlando am 6. Dezember 2015 um 14 Uhr präsentiert
  • Die Ergebnisse können Auswirkungen haben auf die Produktauswahl für die Behandlung von nicht vorbehandelten Patienten („previously untreated patients",PUPs) mit schwerer Hämophilie A
  • SIPPET ist eine vom Prüfarzt angeregte klinische Studie mit dem Sponsor Fondazione Angelo Bianchi Bonomi und mit finanzieller Unterstützung vom italienischen Gesundheitsministerium sowie von Grifols, Kedrion und LFB

SIPPET, eine Studie mit 42 Studienzentren in 14 Ländern und 5 Kontinenten hat den Anfang gemacht– zum ersten Mal mit dem wissenschaftlichen und rigorosen Ansatz einer randomisierten klinischen Prüfung – die Frage definitiv zu klären, ob die Quelle für die Faktor VIII (FVIII)- Substitutionstherapie (Plasmaderivat, pd; oder rekombinant, r) Einfluss hat auf die Inhibitorrate in nicht vorbehandelten Patienten ("previously untreated patients", PUPs) mit schwerer Hämophilie A.

Entsprechend den Ergebnissen aus der SIPPET-Studie, unter der Leitung der Prüfärzte Flora Peyvandi und Pier M. Mannucci vom Angelo Bianchi Bonomi Zentrum für Hämophilie und Thrombose in Mailand, ist die Behandlung der schweren Hämophilie A mit rekombinantem Faktor VIII (rFVIII) mit einer 87% höheren Inzidenz von Inhibitoren verbunden als die Behandlung mit aus Plasma gewonnenem Faktor VIII, der von Willebrand-Faktor enthält (pdFVIII/VWF).  Die Ergebnisse wurden auf dem jährlichen Treffen der American Society of Hematology in Orlando (USA) präsentiert und gemäß Prof. Peyvandi, "können sie Auswirkungen auf die Produktauswahl für die Behandlung von PUPs haben, da die Entwicklung von Inhibitoren bei der Behandlung der schweren Hämophilie A die größte Herausforderung bleibt".

Die Hämophilie A ist eine Gerinnungsstörung, die durch einen Mangel an Gerinnungsfaktor VIII gekennzeichnet ist. Sie kann behandelt werden indem Faktor VIII, entweder gewonnen aus Plasma oder rekombinant hergestellt, ersetzt wird. SIPPET wurde entworfen um zu ermitteln ob die Produktquelle eine Auswirkung auf die Inhibitorrate in nicht vorbehandelten Patienten ("previously untreated patients", PUPs) mit schwerer Hämophilie A hat oder nicht. Sie ist die erste randomisierte, kontrollierte Prüfung über Hämophilie und Inhibitoren und reflektiert die klinische Praxis mit aktuellen Behandlungen weltweit.

Prüfärzte führten die Studie in den Jahren 2010 bis 2015 durch und schlossen 251 Patienten ein. 76 Patienten entwickelten einen Inhibitor, von denen 50 hohe Titer aufwiesen. 90% der Inhibitoren entwickelten sich innerhalb der ersten 20 Behandlungstage.

SIPPET ist eine vom Prüfarzt angeregte, internationale, multizentrische, prospektive, randomisierte, "open label" klinische Studie mit dem Sponsor Fondazione Angelo Bianchi Bonomi. Sie erhielt finanzielle Unterstützung vom italienischen Gesundheitsministerium sowie von Grifols, Kedrion und LFB.

Weitere Information:

SIPPET abstract: https://ash.confex.com/ash/2015/webprogram/Paper82866.html

SIPPET website: http://www.sippet.org

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