SIPPET, eine internationale, randomisierte Studie zeigt eine 87% höhere Inzidenz von Inhibitoren mit rekombinantem Faktor VIII in Patienten mit schwerer Hämophilie A

Ergebnisse der Studie wurden soeben in der Mai 26-Ausgabe des New England Journal of Medicine veröffentlicht

- Die Ergebnisse der SIPPET-Studie („Survey of Inhibitors in Plasma-Products ExposedToddlers") können Auswirkungen haben auf die Produktauswahl für die Behandlung von Patienten mit schwerer Hämophilie A, laut den leitenden Prüfärzten, Flora Peyvandi und Pier Mannuccio Mannucci vom Angelo Bianchi BonomiHämophilie- und Thrombosezentrum in Mailand.

- Insbesondere zeigen die Ergebnisse, dass die Behandlung der schweren Hämophilie A mit rekombinantem Faktor VIII (rFVIII) mit einer 87% höheren Inzidenz von Inhibitoren verbunden ist als die Behandlung mit aus Plasma gewonnenem Faktor VIII, der von Willebrand-Faktor enthält (pdFVIII/VWF) bei nicht vorbehandelten Patienten („previouslyuntreatedpatients").

- SIPPET ist die erste randomisierte kontrollierte Studie über Hämophilie und Inhibitoren, die eine klinische Schlüsselfrage beantwortet hinsichtlich der Rolle der FVIII-Produktquelle. Die Prüfarzt-initiierte, multizentrische klinische Prüfung bezog 42 Hämophilie-Behandlungszentren auf der ganzen Welt mit ein.

- Die Angelo Bianchi Bonomi- Stiftung war Sponsor der Studie, mit finanzieller Unterstützung vom italienischen Gesundheitsministerium und„unrestrictedgrants"von Grifols, Kedrion und LFB.

MAILAND, 26. Mai 2016 /PRNewswire/ -- SIPPET, eine Studie mit 42 Studienzentren in 14 Ländern in Europa, Nord- und Südamerika, Afrika und Asienwurde konzipiert, um die lang diskutierte Frage definitiv zu klären, ob Faktor VIII-Konzentrate aus unterschiedlichen Quellen (aus Plasma gewonnen und VWF enthaltend oder mit rekombinanter Technologie hergestellt)sich unterscheiden hinsichtlich des Inhibitorrisikos in nicht vorbehandelten Patienten („previouslyuntreatedpatients", PUPs) mit schwerer Hämophilie A.

Was SIPPET einzigartig macht ist, dass sie die erste randomisierte Studie ist, bei der Patienten randomisiert wurden,um entweder aus Plasma gewonnene FVIII/VWF- oder rekombinante FVIII-Konzentrate zu erhalten. Randomisierte Studien werden von Ärzten als das höchste Evidenzniveau angesehen, da die Randomisierung Störfaktoren minimiert, die das Ergebnis beeinflussen könnten.

Die Studie wurde in den Jahren 2010 bis 2015 durchgeführt. Von den 251 Patienten, die analysiert wurden, entwickelten76 Patienten einen Inhibitor.Neunundzwanzig von 125 Patienten im Plasmaderivate-Arm und 47 von 126 Patienten im rekombinanten Arm entwickelten einen Inhibitor – der primäre Studienendpunkt. Die Cox-Regressionsanalyse zeigte, dass die Behandlung von PUPs mit schwerer Hämophilie A mit rekombinantem Faktor VIII mit einer 87% höheren Inzidenz von Inhibitoren verbunden war als die Behandlung mit aus Plasma gewonnenem Faktor VIII/VWF. Ähnliche Ergebnisse wurden für die Entwicklung von hoch-titrigen Inhibitoren gefunden.

Die Ergebnisse, publiziert in der Mai 26-Ausgabe des New England Journal ofMedicine, können Auswirkungen auf die Produktauswahl für die Behandlung von Patienten haben, da die Entwicklung von Inhibitoren die wesentliche Herausforderung in der Behandlung der Hämophilie A bleibt.

SIPPET war eine vom Prüfarzt gesteuerte, internationale, multizentrische, prospektive, randomisierte, „open label" klinische Studie, geleitet von den Prüfärzten Flora Peyvandi und Pier Mannuccio Mannucci vom Angelo Bianchi Bonomi Hämophilie- und Thrombosezentrum des Maggiore Policlinico-Krankenhauses und der Universität von Mailand. Die Studie erhielt finanzielle Unterstützung vom italienischen Gesundheitsministerium und „unrestrictedgrants" von Grifols, Kedrion und LFB.

Über Hämophilie und Inhibitoren:

Hämophilie A-Patienten leiden unter dem lebenslangen Risiko von unkontrollierten Blutungen, verursacht durch einen Mangel an Gerinnungsfaktor VIII. Die Blutungen können behandelt oder verhindert werden durch die Verabreichung von FVIII-Konzentraten. Faktor VIII kann aus gespendetem, humanem Blutplasma oder mittels rekombinanter DNA-Technologie hergestellt werden. Während diese Behandlungen die Lebenserwartung von Patienten mit Hämophilie Anahezu normalisiert haben, entwickeln eine beträchtliche Anzahl von Kindern Antikörper (Inhibitoren) gegen Faktor VIII, wodurch sich die Vorteile der Behandlung verkomplizieren. Die Behandlung von Patienten mit Inhibitoren ist sowohl schwierig als auch kostenintensiv. Die Anwesenheit von Inhibitoren kann zu schwieriger Kontrolle von Blutungen führen und auch zu erhöhter Mortalität. Zusätzlich können die lebenslangen Behandlungskosten eines Hämophiliepatienten, der einen Inhibitor entwickelt, extrem hoch werden.

Weitere Information:

New England Journal of Medicine: http://www.nejm

SIPPET: http://www.sippet.org