Vtesse schließt die Rekrutierung für die klinische Phase-IIb/III-Studie von VTS-270 bei der Niemann-Pick-Krankheit Typ C1 ab
Das Unternehmen erwartet 2018 die Veröffentlichung der Topline-Ergebnisse und den Abschluss der Einreichung bei den Behörden
GAITHERSBURG, Maryland, 15. März 2017 /PRNewswire/ -- Vtesse, Inc. gab heute bekannt, dass die Rekrutierung für die Zulassungsstudie des Prüfpräparats VTS-270 für die Niemann-Pick-Krankheit Typ C1 (NPC) abgeschlossen ist.
„Der Abschluss der Rekrutierung in der zulassungsrelevanten klinischen Phase-IIb/III-Studie von VTS-270 ist ein wichtiger Meilenstein für die NPC-Gemeinschaft und Vtesse, und wir sind stolz, dass wir unser Ziel von 51 Teilnehmern überschreiten konnten. Wir sind den Teilnehmern an der Studie und ihren Familien, aber auch den Prüfern und Mitarbeitenden in den Kliniken extrem für ihr gemeinsames Engagement und die nennenswerten Beiträge zur Entwicklung einer potenziellen Behandlung von NPC dankbar", sagte Doktorand Ben Machielse, President und Chief Executive Officer von Vtesse. „Wir erwarten, dass wir die Topline-Ergebnisse der Studie am Anfang des kommendes Jahres vorliegen haben werden."
Um diesen bedeutenden Meilenstein zu erreichen, hat Vtesse 20 Standorte für klinische Versuche in der Welt, in den Vereinigten Staaten, Deutschland, im Vereinigten Königreich, in Frankreich, Spanien, Australien und in der Türkei eingebunden und darüber den erforderlichen Zugang zu infrage kommenden Patienten für die Studie erhalten. Nach Abschluss der Zulassungsphase der Studie wird Vtesse den Teilnehmern an der klinischen Studie VTS-270 auch weiterhin im Rahmen einer Open-Label Erweiterungsstudie verfügbar machen. Des Weiteren hat Vtesse ein Geräteentwicklungsprogramm zur Vermeidung von Lumbalpunktionen bei der Verabreichung von VTS-270 begonnen.
„Als Arzt, der dem Studium potenzieller Behandlungen von Kindern verpflichtet ist, die an seltenen und lebensbedrohlichen Krankheiten leiden, war es besonders wichtig für mich, an dieser Studie teilzunehmen und den Abschluss der Patientenrekrutierung zu sehen", sagte DDr. Elizabeth Berry-Kravis, Kinderneurologin, Professorin für Pädiatrie, Neurowissenschaften und Biochemie am Rush University Medical Center und Mithauptprüferin der Vtesse-Studie. „NPC ist eine progressive, entkräftende und letztlich tödliche Krankheit, für die es derzeit keine zugelassene Behandlung gibt, und VTS-270 gibt diesen Patienten und ihren Familien Hoffnung."
Über Vtesse
Vtesse, Inc. ist ein auf seltene Krankheiten spezialisiertes Unternehmen, das sich der Entwicklung von Medikamenten für Patienten mit Erkrankungen widmet, die derzeit noch nicht ausreichend behandelt werden. Vtesse arbeitet mit den National Institutes of Health (NIH), mit Eltern, Patienteninteressenverbänden und weiteren führenden akademischen Institutionen eng zusammen, um die behördliche Zulassung von VTS-270 voranzutreiben. Vtesse arbeitet ebenfalls an Programmen im Frühstadium für lysosomale Speicherkrankheiten, einschließlich Therapeutika der nächsten Generation für NPC.
NPC ist eine seltene genetische Störung, die sich auf das Leben der betroffenen Personen von der Geburt bis in das frühe Erwachsenenalter auswirkt. Die klinischen Symptome verlangsamen sich nicht oder hören nicht auf und Komplikationen aufgrund neurologischer Symptome sind der Hauptgrund für spätere Todesfälle.
VTS-270 ist eine gut beschriebene Mischung von 2-Hydroxypropyl-b-Cyclodextrin (HPβCD) mit einem spezifischen Fingerabdruck der Mischung, der sie von anderen HPβCD -Mischungen unterscheidet. Vorklinische und frühklinische Studien deuten darauf hin, dass die Verabreichung von VTS-270 bestimmte Indikatoren der NPC-Krankheit verlangsamen oder stoppen kann. Die laufende Phase-IIb/III-Studie ist eine prospektive, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte Studie von VTS-270. Der randomisierte Teil der Studie endet ein Jahr nach dem vollständigen Abschluss der Rekrutierung für die Studie.
Der Firmensitz von Vtesse befindet sich in Gaithersburg, Maryland. Weitere Informationen finden Sie unter www.vtessepharma.com.
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