Vtesse completa el reclutamiento del ensayo clínico de Fase 2b/3 de VTS-270
- Vtesse completa el reclutamiento del ensayo clínico central de Fase 2b/3 de VTS-270 para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C1
La Compañía prevé compartir datos de primera línea y completar las presentaciones regulatorias en 2018
GAITHERSBURG, Maryland, 15 de marzo de 2017 /PRNewswire/ -- Vtesse, Inc. anunció hoy que ha completado el reclutamiento para su estudio de registro del fármaco experimental VTS-270 en la enfermedad de Niemann-Pick tipo C1 (NPC).
"Completar el reclutamiento en el ensayo clínico central en Fase 2b/3 de VTS-270 es un hito importante para la comunidad NPC y Vtesse, y somos afortunados de haber sobrepasado nuestra meta de 51 participantes. Estamos muy agradecidos a los participantes del estudio y sus familias, así como los investigadores del sitio clínico y personal, por su compromiso colectivo y contribuciones significativas al desarrollo de un potencial tratamiento para NPC," dijo Ben Machielse, Drs., presidente y director ejecutivo de Vtesse. "Esperamos generar resultados de primera línea del estudio a principios del próximo año."
Para llegar a este hito, Vtesse dedicó 20 sitios de ensayos clínicos en todo el mundo, en Estados Unidos, Alemania, Reino Unido, Francia, España, Australia y Turquía, lo que permite un amplio acceso de pacientes que califican para el estudio en todo el mundo. Sobre la terminación de la fase crucial de la prueba, Vtesse seguirá proporcionando acceso a VTS-270 para los participantes en ensayos clínicos a través de un estudio de extensión de etiqueta abierta. Además, Vtesse ha puesto en marcha un programa de desarrollo de dispositivo para eliminar la necesidad de punciones lumbares para la administración de VTS-270.
"Como un médico comprometido a estudiar posibles nuevos tratamientos para los niños que se enfrentan a enfermedades raras y mortales, ha sido una increíble recompensa para mí participar en este ensayo y ver la finalización del reclutamiento de pacientes," dijo Elizabeth Berry-Kravis, M.D., Ph.D., neuróloga pediátrica, profesora de Pediatría, Ciencias Neurológicas y Bioquímica en el Rush University Medical Center y co-investigadora principal del ensayo Vtesse. "NPC es una enfermedad progresiva, debilitadora y en última instancia mortal para la que no hay actualmente ninguna terapia aprobada y VTS-270 ofrece esperanza a estos pacientes y sus familias."
Acerca de Vtesse
Vtesse, Inc. es una compañía del ámbito de las enfermedades raras dedicada a desarrollar fármacos para pacientes que padecen enfermedades que están poco atendidas. Vtesse trabaja en colaboración con National Institutes of Health (NIH), padres, grupos de defensa del paciente y otras instituciones académicas para hacer avanzar VTS-270 hacia la aprobación regulatoria. Vtesse está también avanzando programas de etapa temprana para enfermedades de almacenamiento lisosomal, incluyendo terapias de última generación para NPC.
NPC es un desorden genético raro que comienza a impactar en la vida de los afectados desde el nacimiento hasta la edad adulta temprana. Los síntomas clínicos no se frenan o revierten, con las complicaciones de las manifestaciones neurológicas siendo la principal causa de muertes posibles.
VTS-270 es una combinación bien caracterizada de 2-hidroxipropil-b-ciclodextrin (HPβCD) con una huella de composición específica que la distingue de otras combinaciones de HPβCD. Estudios clínicos tempranos y preclínicos sugieren que la administración de VTS-270 puede decelerar o detener ciertos indicadores de la enfermedad NPC. El actual estudio de Fase 2b/3 es un ensayo prospectivo, aleatorio, doble ciego, controlado por placebo de VTS-270. La porción al azar del ensayo concluye un año después de la inscripción completa del estudio.
Vtesse tiene su sede en Gaithersburg, Maryland. Para más información, visite www.vtessepharma.com.
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