Bioprojet: Wakix® (pitolisant) riceve l'approvazione per il trattamento della narcolessia, una malattia rara e sottodiagnosticata, a partire dai 6 anni di età
PARIS, 15 marzo 2023 /PRNewswire/ -- L'Agenzia Europea dei Medicinali ha appena concesso un'estensione dell'indicazione per l'autorizzazione all'immissione in commercio di Wakix® (pitolisant), che ora è indicato per il trattamento della narcolessia con o senza cataplessia negli adolescenti e nei bambini a partire dai 6 anni di età.
La narcolessia è una malattia rara che ha origine nell'incapacità del cervello di regolare il normale ciclo sonno-veglia[1]. Si manifesta con un'eccessiva sonnolenza diurna (ESD), con attacchi di sonno durante il giorno, con attacchi di cataplessia (perdita improvvisa del tono muscolare), con un sonno notturno disturbato e con rapida entrata nel sonno REM dopo l'addormentamento [2]. Nell'infanzia la cataplessia è presente nei due terzi del totale dei narcolettici e si può presentare anche in forma parziale, con perdita del tono dei muscoli del volto e del collo[3].
Il trattamento della narcolessia si basa su:
- adeguamento delle abitudini di vita, con orari regolari per il sonno notturno, sonnellini programmati durante il giorno, attività fisica e regime alimentare specifico;
- prescrizione di farmaci, soprattutto per trattare sonnolenza diurna e cataplessia.
Wakix è il primo e unico farmaco utilizzato nella narcolessia che appartiene alla classe degli antagonisti/agonisti inversi del recettore H3 dell'istamina del sistema nervoso centrale. Tra i trattamenti per la narcolessia indicati per i bambini, Wakix® è l'unico farmaco non narcotico, non psicostimolante e che non crea praticamente dipendenza. La sua efficacia nel bambino e nell’adolescente è significativa e dimostrata, sia sull'eccessiva sonnolenza diurna, che sugli attacchi di cataplessia.
“L'arrivo di Wakix® offre una nuova opzione terapeutica, con un profilo di sicurezza favorevole, nel trattamento di adolescenti e bambini, a partire dai 6 anni, affetti da narcolessia, una malattia rara con un forte impatto sulla vita sociale", sottolinea il Prof. Yves Dauvilliers, coordinatore del Centro Nazionale di Riferimento per la Narcolessia-Ipersonnia, Dipartimento di Neurologia, Ospedale Gui de Chauliac, Università di Montpellier, Istituto di Neuroscienze di Montpellier e Inserm. “La narcolessia, soprattutto nel bambino, è ampiamente sottodiagnosticata e individuata troppo tardi, e dovrebbe essere sempre presa in considerazione quando un bambino dorme in classe. La conferma della diagnosi consente una buona gestione, limitando la disabilità e migliorando la qualità della vita”.
La valutazione di Wakix® nel trattamento della narcolessia nel bambino è stata condotta in uno studio randomizzato su 110 pazienti: 72 sono stati inclusi nel gruppo del pitolisant e 38 nel gruppo del placebo. La variabile primaria era la Scala della Narcolessia di Ullanlinna (Ullanlinna Narcolepsy Scale: UNS), che valuta l'eccessiva sonnolenza diurna e gli attacchi di cataplessia. Lo studio ha dimostrato una riduzione significativa di 6,29 punti del punteggio della UNS nel gruppo del pitolisant e di 2,60 punti nel gruppo del placebo [4]. L'analisi delle variabili secondarie dello studio ha dimostato che WAKIX® ha ridotto significativamente, rispetto al placebo, la sonnolenza e la cataplessia dopo 8 settimane di trattamento [5].
Secondo il parere del Comitato Europeo per la Valutazione dei Medicinali per Uso Umano (CHMP) del 26 gennaio 2023, in questo studio, insieme alla UNS e a scale diverse, il pitolisant ha ridotto significativamente la sonnolenza diurna e le crisi di cataplessia rispetto al placebo, confermando così il suo effetto di promozione della veglia e anti-cataplettico, quando somministrato secondo uno schema di titolazione individuale basato sul rapporto beneficio/tollerabilità .[6]
A proposito della narcolessia:
La narcolessia spesso si sviluppa nell'infanzia e persiste nell'adolescenza e nell'età adulta. La prevalenza della narcolessia nel bambino è stimata tra lo 0,02% e lo 0,06% nei Paesi occidentali, ma si tratta di una stima basata sugli studi epidemiologici eseguiti negli adulti. I primi sintomi della narcolessia si manifestano prima dei 18 anni in più della metà dei pazienti e talvolta iniziano prima della pubertà, spesso con manifestazioni, simili ma di maggiore gravità, rispetto agli adulti[7].
La narcolessia è associata a comorbilità come rapido aumento di peso, pubertà precoce, ADHD, depressione, e ansia. La narcolessia ha anche un forte impatto sulla vita sociale, con una riduzione della prestazione scolastica del bambino.
A proposito di Wakix®
Il pitolisant è un antagonista/agonista inverso del recettore H3 dell'istamina, scoperto da Jean-Charles Schwartz e dai suoi collaboratori all'Inserm e alla Bioprojet di Parigi, con l'aiuto di due chimici europei (Walter Schunack all'Università di Berlino e Robin Ganellin all'University College di Londra). Bloccando gli autorecettori dell'istamina, aumenta l'attività dei neuroni istaminergici del cervello, un importante sistema di promozione della veglia, con proiezioni estese a tutto il cervello. Il pitolisant aumenta anche il rilascio di acetilcolina, noradrenalina e dopamina nel cervello, ma non nel nucleo accumbens. Il pitolisant era stato già registrato in Europa e negli Stati Uniti per il trattamento dell'ESD e della cataplessia in pazienti adulti affetti da narcolessia. Nel 2007 Wakix® ha ricevuto la designazione di farmaco orfano (EU/3/07/459) per il trattamento della narcolessia. È soggetto a prescrizione medica limitativa, riservata agli specialisti di medicina del sonno o di specialisti neurologi.
Deve essere prescritto alla dose minima efficace, con un aumento graduale della dose, senza superare i 20 mg (Wakix 18 mg), per i pazienti di peso inferiore a 40 kg.[8]
A proposito di Bioprojet
Il laboratorio Bioprojet è stato creato nel 1982 sotto la spinta di due ricercatori, Jeanne-Marie Lecomte e Jean-Charles Schwartz, per avvicinare la ricerca accademica allo sviluppo farmaceutico industriale, una pratica non molto diffusa all'epoca.
Bioprojet ha un obiettivo: basarsi su una ricerca di base originale e per progettare e sviluppare farmaci che, come il pitolisant, siano i primi in nuove classi terapeutiche.
Bioprojet è presente in sette Paesi europei e il suo Centro di ricerca progetta e studia circa 1.000 nuove molecole ogni anno.
[1] CHMP extension of indication variation assessment report - Wakix , EMA, 26 gennaio 2023, pag. 7
[2] https://institut-sommeil-vigilance.org/wp-content/uploads/2020/02/INSV-Narcolepsie-3-Volets.pdf
[3] CHMP extension of indication variation assessment report - Wakix , EMA, 26 gennaio 2023, pag. 8
[4] CHMP extension of indication variation assessment report - Wakix , EMA, 26 gennaio 2023, pag. 33
[5] CHMP extension of indication variation assessment report - Wakix , EMA, 26 gennaio 2023, pag. 9
[6] 6 CHMP extension of indication variation assessment report - Wakix , EMA, 26 gennaio 2023, pag. 69
[7] CHMP extension of indication variation assessment report - Wakix , EMA, 26 gennaio 2023, pag.. 7
[8] CHMP extension of indication variation assessment report - Wakix , EMA, 26 gennaio 2023, pag. 10 - 14
Contact: [email protected]
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