شركة Skyhawk Therapeutics تُعلنُ عن النتائج المَرحلية لدى المرضى بعد تسعة أشهر من بدء المرحلة الأولى من التجربة السريرية لعقار SKY-0515 كعلاج لداء هَنتنغتُون
أظهرت نتائج التسعة أشهر تحسنًا متوسطًا قدره +0.64 نقطة من القيمة الأساسية على مقياس Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS)، مُقارنةً بالتدهور المُتوقع وفق التاريخ الطبيعي للمرض لدى المرضى المصحوبين بأعراض، والذي يبلغ -0.73 نقطة على مقياس cUHDRS خلال تسعة أشهر، بالاستناد إلى منهجية ترجيح درجات الميل.
كما أعلنت شركة Skyhawk أن المرحلتين الثانية/الثالثة من تجربة FALCON-HD لعقار SKY-0515 قد توسعتا في جميع أنحاء العالم. قامت Skyhawk حتى الآن بإعطاء الجرعات لأكثر من 90 مريضًا.
بوسطن، 28 يناير 2026 /PRNewswire/ -- أعلنت شركة Skyhawk Therapeutics, Inc.، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات مبتكرة ذات جزيئات صغيرة لتعديل أهداف الحمض النووي الريبوزي (RNA) الحيوية، اليوم عن نتائج إيجابية من التحليل المَرحلي بعد تسعة أشهر من استخدام علاجها التجريبي لداء هَنتنغتُون (HD)، وهو عقار SKY-0515.
أظهر العلاج بعقار SKY-0515 انخفاضًا حسبَ الجرعات في مستويات بروتين mHTT في الدم بنسبة 62% عند جُرعة 9 ملجم، وانخفاضًا حسبَ الجرعات في مستوى الحمض النووي الريبوزي المِرسال (mRNA) لبروتين PMS1 بنسبة 26%. بروتين PMS1 هو مُحركٌ رئيسيٌ لتوسُّع عدد تَكرارات تسلسُل CAG في الخلايا الجسدية، وفي تقدُّم الآليات المَرضية لداء هَنتنغتُون. أظهر عقار SKY-0515 وصولًا ممتازًا للجهاز العصبي المركزي، وكان آمنًا وجيد التحمّل عمومًا.
عند مرور ثلاثة وستة وتسعة أشهر، أظهر المرضى الذين تلقوا عقار SKY-0515 ضمن مجموعة مرضى الجزء ج من المرحلة الأولى من التجربة السريرية تحسنًا متوسطًا على مقياس Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) مقارنةً بالقيمة الأساسية. عند مرور تسعة أشهر، ووفق تحليلٍ مُجمَّع للمرضى، بلغ هذا التحسن +0.64 نقطة، مقارنةً بالتدهور المُتوقع على مقياس cUHDRS لدى المرضى المصحوبين بأعراض خلال تسعة أشهر الذي يبلغ -0.73 نقطة، بالاستناد إلى منهجية ترجيح درجات الميل باستخدام بيانات دراستي Enroll-HD وTRACK-HD.
قال Ed Wild، أستاذ طب الأعصاب في جامعة كوليدج لندن: "إنني متفائل للغاية ببيانات السلامة والفعالية المبكرة لدى مرضى الجزء ج من المرحلة الأولى لتجربة عقار SKY-0515، والتي تُظهر ابتعادًا واضحًا في النتائج على مقياس cUHDRS عن التدهور المُتوقع وفق التاريخ الطبيعي للمرض في تحليلات الثلاثة والستة والتسعة أشهر المُحددة مُسبقًا". "يواصل عقار SKY-0515 خفض بروتين mHTT إلى أكبر مستوى حتى الآن بالنسبة لأي علاج تم اختباره على المرضى، بالإضافة إلى أن البيانات السريرية وبيانات المؤشرات الحيوية تظهران أن الدواء جيد التحمل عند جميع الجرعات المُختبرة. إن قدرةَ عقار SKY-0515 على خفض بروتين mHTT وبروتين PMS1 توفر مزيجًا علاجيًا قويًا لمعالجة داء هَنتنغتُون عبر اثنتين من آلياته المَرضية الأساسية. ونتائج هذه التجربة السريرية مفتوحة التسمية المُقرر التحقق منها في تجربة FALCON-HD الجارية المُنضبِطة بالدواء الوهمي تجعلنا نتوقعُ إحداثَ أثرٍ ذي معنى بالنسبة للمُتعايشين مع داء هَنتنغتُون حول العالم — فعلاجٌ يؤخذ عبر الفم ويخفض بروتين هنتنغتين مثل SKY-0515 سيكون ثوريًا حقًا لهم".
وقال Sergey Paushkin، رئيس البحث والتطوير في Skyhawk Therapeutics: "كان هدفنا من دراسة المرحلة الأولى هو إثبات السلامة والنشاط على مستوى المؤشرات الحيوية". "كما أن القوة المستمرة لاستجابة المؤشرات الحيوية لعقار SKY-0515 في تحليل البيانات المرحلية بعد تسعة أشهر — إلى جانب التحسن في النقطة النهائية المحتملة، على مقياس cUHDRS، مقارنةً بتدهور بيانات التاريخ الطبيعي للمرض في درجة مقياس cUHDRS — تؤكد إمكانات عقار SKY-0515 كعلاجٍ مُعدِّل لمسار المرض هو الأفضل في فئته لداء هَنتنغتُون. وتمثل هذه البيانات المرحلية محطة مهمة لعقار SKY-0515، كما تُبرز قوة منصة Skyhawk في تقديم جزيئات صغيرة هي الأفضل في فئتها لعلاج أمراض مدمِّرة لا تتوفر لها حاليًا علاجات مُعتمدة مُعدِّلة لمسار المرض".
داء هَنتنغتُون هو اضطرابٌ عصبيٌ تنكسيٌ نادرٌ ووراثيٌ ينتهي بالوفاة، ويؤثر على أكثر من 40 ألف مريض مصحوبٍ بأعراض في الولايات المتحدة، مع تقديرات بوجود مئات الآلاف حول العالم. لا توجد حاليًا علاجات مُعتمدة قادرة على إبطاء أو إيقاف تطور المرض. عقار SKY-0515 هو جُزيءٌ صغيرٌ تجريبيٌ يُؤخذ عبر الفم ويعمل على تعديل الحمض النووي الريبوزي طُوِّرَ عبر منصة تعديل الحمض النووي الريبوزي الجديدة للشركة، ®SKYSTAR. يُقلل عقار SKY-0515 كلًا من بروتين HTT وبروتين PMS1 بشكلٍ علاجي. بروتين PMS1 هو مُحركٌ رئيسيٌ لتوسُّع عدد تَكرارات تسلسُل CAG في الخلايا الجسدية، وفي تقدُّم الآليات المَرضية لداء هَنتنغتُون، وينبغي أن يكون مُكمِّلًا للفوائد الناتجة عن خفض بروتين HTT المتحور.
أعلنت شركة Skyhawk اليوم أيضًا أن المرحلتين الثانية/الثالثة من تجربة FALCON-HD لعقار SKY-0515، والمفتوحتين حاليًا في 12 موقعًا في أستراليا ونيوزيلندا، قد توسعتا في جميع أنحاء العالم. قامت شركة Skyhawk حتى الآن بإعطاء جرعات عقار SKY-0515 لأكثر من 90 مريضًا.
عقار SKY-0515 هو أول دواء من شركة Skyhawk يدخل مرحلة التجارب السريرية.
وتتوقع شركة Skyhawk إدخال أدوية إضافية بجزيئات صغيرة لعلاج أمراض عصبية نادرة لا تتوفر لها علاجات مُعتمدة مُعدِّلة لمسار المرض، إلى التجارب السريرية بحلول نهاية عام 2027.
نبذة عن المرحلة الأولى للدراسة السريرية لعقار SKY-0515
المرحلة الأولى للدراسة السريرية لعقار SKY-0515 هي أول تجربة على البشر مُصمَّمة لتقييم السلامة، وقابلية التحمل، والحركة الدوائية المتناسبة مع الجُرعة (Pharmacokinetics)، والديناميكا الدوائية لعقار SKY-0515 لدى المتطوعين الأصحاء والمصابين بداء هَنتنغتُون (HD) في المرحلة المبكرة. تنقسم الدراسة إلى ثلاثة أجزاء. في الجزءين أ وب يتم تقييم عقار SKY-0515 لدى المتطوعين الأصحاء. أما الجزء ج فهو دراسةٌ مُبهمة الطرَفين، مُنضبِطةٌ بالدواء الوهمي، ومتوازية المجموعات، تقارنُ بين مستويين من جرعات عقار SKY-0515 والدواء الوهمي لدى أفراد مصابين بداء هَنتنغتُون في المرحلة المبكرة (نظام التصنيف المرحلي المتكامل لداء هنتنغتون في المرحلة 1 أو 2 أو المرحلة 3 الخفيفة) لمدة 84 يومًا، يعقبها مدة 12 شهرًا إضافية من العلاج النشط، يتلقى خلالها جميع المشاركين إما جرعة منخفضة أو مرتفعة من عقار SKY-0515 دون سابقِ معرفة. تشمل أهداف الدراسة تقييم مستويات بروتين HTT المتحور والحمض النووي الريبوزي المِرسال لبروتين PMS1. تم إعطاء الجرعات لأول المرضى في الجزء ج من دراسة عقار SKY-0515 في يناير 2025. وحاليًا، اكتمل التسجيل في الجزء ج من المرحلة الأولى من التجربة السريرية لعقار SKY-0515.
نبذة عن الدراسة السريرية FALCON-HD لعقار SKY-0515 في المرحلتين الثانية/الثالثة (الرقم التعريفي: NCT06873334) هي دراسةٌ عشوائيةٌ، مُبهمة الطرَفين، مُنضبِطةٌ بالدواء الوهمي، ومتدرجة الجرعات، في المرحلتين الثانية/الثالثة، تهدف إلى تقييم الديناميكا الدوائية، والسلامة، والفعالية لعقار SKY-0515 لدى 120 مشاركًا من المصابين بداء هَنتنغتُون في المرحلة الثانية وبداية المرحلة الثالثة عبر 12 موقعًا في أستراليا ونيوزيلندا، إضافةً إلى 400 مشارك في المرحلة الثانية وبداية المرحلة الثالثة من المرض في أكثر من 40 موقعًا حول العالم. سيتلقى المرضى المؤهلون جُرعةً واحدة يوميًا من عقار SKY-0515 عبر الفم عند مستوى واحد من ثلاثة مستويات للجرعات أو دواءً وهميًا لفترة علاجية لا تقل عن 12 شهرًا. تهدف التجربة إلى تقييم قدرة عقار SKY-0515 على تعديل عملية تضفير الحمض النووي الريبوزي وخفض مستويات بروتيني mHTT وPMS1، اللذان يلعبان دورًا محوريًا في الآليات المرضية لداء هَنتنغتُون. يتوفر المزيد من المعلومات حول دراسة FALCON-HD، بما في ذلك المواقع المشاركة ومعايير الأهلية، عبر: ClinicalTrials.gov وwww.FALCON-HD.com.
نبذة عن شركة Skyhawk Therapeutics
شركة Skyhawk Therapeutics هي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية، تستخدم منصتها SKYSTAR® لاكتشاف وتطوير علاجات ذات جزيئات صغيرة مُعدِّلة للحمض النووي الريبوزي (RNA)؛ لاستهداف أكثر الأمراض صعوبةً في العلاج في العالم. للمزيد من المعلومات، تفضّل بزيارة: www.skyhawktx.com.
للتواصل مع Skyhawk
Maura McCarthy
رئيسة قسم تطوير الشركات
[email protected]
الصورة - https://mma.prnewswire.com/media/2870056/Skyhawk_Therapeutics_9_MONTH_DATA_Graph.jpg
الشعار - https://mma.prnewswire.com/media/710814/Skyhawk_Therapeutics_Logo.jpg
شارك هذا المقال